“Mega uptrend” của VN-Index đã bắt đầu?
WARREN, NJ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) hôm nay phải đối mặt với một thất bại khi Ủy ban về các sản phẩm thuốc sử dụng cho con người (CHMP) của Cơ quan Dược phẩm Châu Âu giữ nguyên ý kiến tiêu cực về việc gia hạn giấy phép lưu hành có điều kiện cho Translarna™ (ataluren), một phương pháp điều trị đột biến vô nghĩa Duchenne Muscular Dystrophy (nmDMD). Quyết định này được đưa ra sau khi xem xét lại và sẽ được chuyển đến Ủy ban châu Âu (EC) để đưa ra phán quyết cuối cùng, dự kiến trong khoảng 67 ngày.
Matthew B. Klein, MD, Giám đốc điều hành của PTC Therapeutics, bày tỏ sự thất vọng với quyết định của CHMP, mà ông tuyên bố dựa trên việc xem xét có chọn lọc các bằng chứng từ Nghiên cứu 041. Theo Tiến sĩ Klein, một đánh giá toàn diện hơn về dữ liệu từ ba thử nghiệm đối chứng giả dược và đăng ký STRIDE hỗ trợ hiệu quả và an toàn của Translarna. Ông nhấn mạnh rằng loại thuốc này sẽ vẫn có sẵn ở châu Âu trong khi EC đang chờ xem xét và đảm bảo rằng tất cả các bằng chứng có thể sẽ được cung cấp để hỗ trợ việc tiếp tục cấp phép.
Translarna là một liệu pháp phục hồi protein nhằm điều trị các rối loạn di truyền gây ra bởi các đột biến vô nghĩa, ngăn chặn sớm sự tổng hợp các protein thiết yếu. Nó hiện đang được cấp phép ở nhiều quốc gia để điều trị nmDMD ở bệnh nhân cấp cứu từ hai tuổi trở lên nhưng vẫn là một loại thuốc mới đang nghiên cứu ở Hoa Kỳ.
Loạn dưỡng cơ Duchenne là một rối loạn di truyền hiếm gặp và gây tử vong đặc trưng bởi yếu cơ tiến triển, dẫn đến mất khả năng vận động và tử vong sớm do suy tim và hô hấp. PTC Therapeutics tập trung vào việc phát triển các loại thuốc cho các rối loạn hiếm gặp và nhằm mục đích cung cấp phương pháp điều trị cho bệnh nhân với các lựa chọn hạn chế.
Các bước đi trong tương lai của công ty liên quan đến Translarna và sự tham gia của nó với EMA và EC vẫn rất quan trọng, vì quyết định của EC sẽ ảnh hưởng đến sự sẵn có của thuốc ở châu Âu. Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ PTC Therapeutics.
Trong các tin tức gần đây khác, PTC Therapeutics đã có những bước tiến trong ngành dược phẩm. Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận Đơn đăng ký thuốc mới của công ty đối với sepiapterin, một phương pháp điều trị tiềm năng cho phenylketon niệu (PKU) và đặt ngày xem xét mục tiêu là ngày 29 tháng 7 năm 2025. Điều này tuân theo quy trình xem xét tiêu chuẩn, kéo dài thời gian thêm bốn tháng. Đơn xin cấp phép tiếp thị của Sepiapterin hiện đang được xem xét ở châu Âu và công ty có kế hoạch nộp đơn đăng ký tiếp thị ở các khu vực khác, bao gồm Nhật Bản và Brazil, trong năm nay.
Các công ty phân tích đã theo dõi chặt chẽ PTC Therapeutics, với Raymond James đưa ra xếp hạng Hiệu suất thị trường, Baird tái khẳng định xếp hạng Outperform, Goldman Sachs duy trì xếp hạng Bán và TD Cowen giữ ổn định với xếp hạng Giữ. Những xếp hạng này được đưa ra trong bối cảnh báo cáo thu nhập gần đây của PTC Therapeutics, nơi công ty công bố doanh thu quý 2 năm 2024 là 187 triệu đô la và sửa đổi hướng dẫn doanh thu cả năm để dao động từ 700 triệu đô la đến 750 triệu đô la.
Ngoài những phát triển này, PTC Therapeutics đã hoàn thành việc bán doanh nghiệp sản xuất liệu pháp gen của mình, nhận được khoản thanh toán trả trước là 27,5 triệu đô la. FDA cũng cấp Chỉ định theo dõi nhanh cho ứng cử viên thuốc PTC518 của công ty, được phát triển để điều trị bệnh Huntington. Đây là một trong những phát triển gần đây xung quanh PTC Therapeutics.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi PTC Therapeutics phải đối mặt với những thách thức pháp lý với Translarna ở châu Âu, dữ liệu InvestingPro cung cấp thêm bối cảnh cho tình hình tài chính của công ty. Bất chấp thất bại, PTC đã cho thấy hiệu suất thị trường mạnh mẽ với tổng lợi nhuận giá 80,54% trong năm qua và tăng đáng kể 49,9% trong sáu tháng qua. Điều này cho thấy các nhà đầu tư đã lạc quan về triển vọng của công ty, có thể được thúc đẩy bởi sự tập trung vào các phương pháp điều trị bệnh hiếm gặp.
Tuy nhiên, sức khỏe tài chính của công ty thể hiện một bức tranh hỗn hợp. Trong khi doanh thu của PTC trong mười hai tháng qua tính đến quý 2 năm 2023 ở mức 900.45 triệu đô la, với mức tăng trưởng 9.98%, điều quan trọng cần lưu ý là công ty hiện không có lãi. Điều này phù hợp với InvestingPro Tip chỉ ra rằng các nhà phân tích không dự đoán công ty sẽ có lãi trong năm nay.
Một mẹo đầu tư khác nhấn mạnh rằng tài sản lưu động của PTC vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn, điều này có thể cung cấp một số linh hoạt tài chính khi công ty điều hướng bối cảnh pháp lý cho Translarna. Điều này có thể rất quan trọng vì PTC đang chờ quyết định cuối cùng của Ủy ban châu Âu và có khả năng khám phá các chiến lược thay thế để phê duyệt và thương mại hóa thuốc.
Đối với các nhà đầu tư đang tìm kiếm một phân tích toàn diện hơn, InvestingPro cung cấp 8 lời khuyên bổ sung cho PTC Therapeutics, cung cấp những hiểu biết sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.