DUBLIN - Prothena Corporation plc (NASDAQ: PRTA), một công ty công nghệ sinh học tập trung vào rối loạn điều hòa protein, đã công bố những phát hiện mới liên quan đến loại thuốc nghiên cứu của mình, birtamimab, để điều trị bệnh amyloidosis AL. Nghiên cứu, được công bố trên tạp chí Leukemia &; Lymphoma, nêu chi tiết cơ chế hoạt động của thuốc và lợi ích lâm sàng tiềm năng của nó.
AL amyloidosis là một tình trạng hiếm gặp và thường gây tử vong do sự tích tụ tiền gửi amyloid trong các cơ quan, có thể dẫn đến suy nội tạng. Các phương pháp điều trị hiện tại không nhắm vào tiền gửi amyloid hiện có, đặc biệt là ở những bệnh nhân có tổn thương tim nặng, có liên quan đến nguy cơ tử vong sớm cao.
Birtamimab được thiết kế để liên kết với các protein chuỗi ánh sáng bị sai lệch, chịu trách nhiệm cho các chất lắng đọng amyloid độc hại. Thuốc trung hòa các tập hợp độc hại hòa tan và làm sạch các cặn không hòa tan, có khả năng không ảnh hưởng đến protein bình thường. Cách tiếp cận này nhằm bổ sung cho các phương pháp điều trị hiện có không trực tiếp giải quyết các tập hợp độc hại.
Tầm quan trọng của birtamimab đã được nhấn mạnh trong một phân tích sau hoc của thử nghiệm lâm sàng VITAL giai đoạn 3, nơi nó cho thấy lợi ích sống sót ở bệnh nhân mắc bệnh amyloidosis AL giai đoạn IV Mayo. "Birtamimab là phương pháp điều trị duy nhất cho thấy lợi ích sống sót đáng kể ở bệnh nhân mắc bệnh amyloidosis Mayo giai đoạn IV AL", Hideki Garren, MD, Tiến sĩ, Giám đốc Y tế tại Prothena cho biết.
Thử nghiệm lâm sàng AFFIRM-AL giai đoạn 3 đang diễn ra đang đánh giá birtamimab ở những bệnh nhân có giai đoạn tiến triển của bệnh. Thiết kế của thử nghiệm đã được thống nhất với FDA theo Đánh giá Giao thức Đặc biệt, chỉ ra rằng điểm cuối chính của nó, thời gian tử vong do mọi nguyên nhân, có thể hỗ trợ đệ trình quy định trong tương lai. Kết quả dự kiến từ quý IV/2024 đến quý II/2025.
Birtamimab đã nhận được chỉ định thuốc mồ côi từ FDA và Cơ quan Dược phẩm Châu Âu, cũng như chỉ định Fast Track từ FDA, có thể đẩy nhanh quá trình xem xét.
Đường ống của Prothena bao gồm các phương pháp điều trị cho các bệnh thoái hóa thần kinh khác nhau, với birtamimab là ứng cử viên chính cho bệnh amyloidosis AL. Sự chấp thuận cuối cùng của FDA sẽ phụ thuộc vào việc xem xét toàn diện ứng dụng của thuốc, bao gồm cả kết quả từ thử nghiệm AFFIRM-AL. Thông tin trong bài viết này dựa trên thông cáo báo chí từ Prothena Corporation plc.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Prothena Corporation plc (NASDAQ: PRTA) tiếp tục đạt được những bước tiến với thuốc điều tra birtamimab, các nhà đầu tư đang theo dõi chặt chẽ sức khỏe tài chính và hiệu suất cổ phiếu của công ty.
Theo dữ liệu của InvestingPro, Prothena có vốn hóa thị trường là 1,18 tỷ USD. Bất chấp những thách thức mà các công ty công nghệ sinh học thường phải đối mặt trong việc phát triển các liệu pháp mới, Prothena đã chứng minh mức tăng trưởng doanh thu ấn tượng, với doanh thu tăng 69,5% trong mười hai tháng qua tính đến quý 4 năm 2023.
Tuy nhiên, các chỉ số tài chính của công ty cũng phản ánh một số rủi ro vốn có trong ngành công nghệ sinh học. Hệ số P/E của Prothena ở mức -7,98, cho thấy hiện chưa có lãi. Biên lợi nhuận gộp âm -141,4% so với cùng kỳ nhấn mạnh chi phí đáng kể liên quan đến nghiên cứu và phát triển trong lĩnh vực công nghệ sinh học.
Các nhà đầu tư cần lưu ý rằng giá cổ phiếu của Prothena đã trải qua sự biến động, với tổng lợi nhuận giá 1 năm là -53,04% theo dữ liệu mới nhất. Mẹo InvestingPro nhấn mạnh tầm quan trọng của việc xem xét cả tiềm năng phát triển thuốc thành công và rủi ro vốn có của việc đầu tư vào cổ phiếu công nghệ sinh học. Có 15 Mẹo InvestingPro bổ sung có sẵn, cung cấp phân tích và hướng dẫn chuyên sâu hơn cho các nhà đầu tư quan tâm đến Prothena. Đối với những người muốn truy cập những thông tin chi tiết này, hãy sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần.
Với ngày thu nhập tiếp theo được ấn định vào ngày 7 tháng 5 năm 2024 và các nhà phân tích đặt mục tiêu giá trị hợp lý là 70 USD, so với Giá trị hợp lý của InvestingPro là 24,76 USD, các nhà đầu tư sẽ rất chờ đợi thông tin cập nhật về tiến trình của Birtamimab thông qua các thử nghiệm lâm sàng và tác động tiềm tàng của nó đối với tương lai tài chính của Prothena.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.