Ông Trump sẽ đến thăm Fed vào thứ Năm giữa lúc căng thẳng với ông Powell và cuộc điều tra về cải tạo trụ sở
Investing.com — Prime Medicine, Inc. (NASDAQ: PRME), một công ty công nghệ sinh học với giá trị vốn hóa thị trường 203 triệu USD, đã công bố chiến lược chuyển hướng để tập trung vào các chương trình bệnh gan và thực hiện các biện pháp cắt giảm chi phí. Theo phân tích của InvestingPro, công ty có vẻ được định giá thấp hơn một chút dựa trên tính toán Giá trị Hợp lý, mặc dù đã trải qua một năm đầy thách thức với mức giảm 77,5% giá cổ phiếu. Công ty hiện sẽ tập trung vào việc phát triển các phương pháp điều trị Bệnh Wilson và Bệnh thiếu hụt Alpha-1 Antitrypsin (AATD), với dự kiến nộp hồ sơ quy định cho các chương trình này lần lượt vào nửa đầu và giữa năm 2026, và dữ liệu lâm sàng ban đầu dự kiến vào năm 2027.
Bệnh Wilson là một rối loạn di truyền hiếm gặp đặc trưng bởi sự tích tụ đồng trong gan và não, ảnh hưởng đến hơn 20.000 người tại Hoa Kỳ và EU. AATD, một tình trạng di truyền dẫn đến các vấn đề về phổi và gan, tác động đến khoảng 200.000 người trong cùng khu vực. Hiện tại, không có phương pháp điều trị làm thay đổi bệnh nào cho cả hai tình trạng này.
Công ty cũng báo cáo sự chuyển giao lãnh đạo với ông Allan Reine, M.D., Giám đốc Tài chính, kế nhiệm ông Keith Gottesdiener, M.D., làm Giám đốc Điều hành. Ông Jeff Marrazzo, một thành viên Hội đồng quản trị, đã được bổ nhiệm làm Chủ tịch Điều hành. Ông Gottesdiener sẽ tiếp tục làm cố vấn trong một năm.
Cùng với những thay đổi này, Prime Medicine đang cắt giảm lực lượng lao động khoảng 25% để giảm chi phí hoạt động và kéo dài thời gian sử dụng tiền mặt đến nửa đầu năm 2026. Việc tái cơ cấu là phản ứng đối với môi trường thị trường hiện tại, nhằm tập trung nguồn lực vào các chương trình triển vọng nhất. Dữ liệu từ InvestingPro cho thấy tỷ lệ hiện tại là 4,78, cho thấy thanh khoản ngắn hạn mạnh, mặc dù điểm sức khỏe tài chính tổng thể của công ty vẫn yếu ở mức 1,73. Khám phá thêm các chỉ số tài chính chi tiết và phân tích chuyên gia trong Báo cáo Nghiên cứu Pro toàn diện, chỉ có sẵn cho người đăng ký InvestingPro.
Prime Medicine cũng đang tiếp tục chương trình Bệnh xơ nang in vivo với sự hỗ trợ từ Quỹ Bệnh xơ nang và phát triển các sản phẩm Prime Edited CAR-T cho huyết học, miễn dịch học và ung thư học trong quan hệ đối tác với Bristol Myers Squibb.
Công ty đã quyết định giảm ưu tiên cho các chương trình Bệnh hạt tủ mạn tính (CGD), tìm kiếm đối tác bên ngoài để tiếp tục phát triển lâm sàng của PM359, một liệu pháp tiềm năng cho CGD liên kết với nhiễm sắc thể X. Với các mục tiêu giá của nhà phân tích dao động từ 6 đến 18 USD, cao hơn đáng kể so với giá giao dịch hiện tại, người đăng ký InvestingPro có thể truy cập các chỉ số định giá chi tiết và dự báo tăng trưởng để đánh giá tốt hơn tiềm năng của công ty sau sự tái định hướng chiến lược này. Quyết định này được đưa ra sau dữ liệu tích cực ban đầu từ thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1/2 của PM359, cung cấp bằng chứng khái niệm cho Prime Editing như một công nghệ chỉnh sửa gen đột phá.
Ngoài ra, Prime Medicine đã tham gia vào quá trình trọng tài với Beam Therapeutics, Inc. liên quan đến quyền theo đuổi chương trình AATD của họ theo thỏa thuận năm 2019. Công ty vẫn tin tưởng vào quyền phát triển phương pháp điều trị AATD như đã lên kế hoạch.
Bài viết này dựa trên thông cáo báo chí từ Prime Medicine.
Trong các tin tức gần đây khác, Prime Medicine đã đạt được những tiến bộ đáng kể trong liệu pháp chỉnh sửa gen nhắm vào bệnh thiếu hụt alpha-1 antitrypsin (AATD). Công ty đã công bố kế hoạch xin phê duyệt quy định cho các thử nghiệm trên người vào giữa năm 2026, sử dụng hệ thống phân phối hạt nano lipid độc quyền để giải quyết đột biến E342K trong gen SERPINA1. Đột biến này chịu trách nhiệm cho AATD, một tình trạng ảnh hưởng đến sức khỏe phổi và gan. Các nghiên cứu tiền lâm sàng đã chứng minh khả năng sửa chữa đột biến lên đến 72% và khôi phục mức protein bình thường trong mô hình chuột nhân hóa.
Trong các phát triển liên quan, Chardan Capital Markets đã điều chỉnh mục tiêu giá cho Prime Medicine lên 16 USD, duy trì xếp hạng Mua, trích dẫn tiến bộ của công ty trong điều trị AATD. H.C. Wainwright và JMP Securities cũng đã tái khẳng định xếp hạng Mua và Vượt trội thị trường của họ, tương ứng, với mục tiêu giá 10 USD. Các công ty này nhấn mạnh tiềm năng của nền tảng chỉnh sửa lõi của Prime Medicine để cung cấp các phương pháp điều trị đột phá cho AATD.
Ngoài ra, Citizens JMP duy trì triển vọng tích cực về triển vọng của Prime Medicine, đặc biệt liên quan đến liệu pháp PM359 của họ cho bệnh hạt tủ mạn tính (CGD), hiện đang trong các thử nghiệm lâm sàng. Sự tập trung của công ty vào việc giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng với công nghệ chỉnh sửa gen của họ tiếp tục thu hút sự chú ý từ các nhà phân tích và nhà đầu tư.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.