Plozasiran của Arrowhead được FDA chỉ định đột phá

PASADENA, Calif. - Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) thông báo rằng FDA đã cấp chỉ định Liệu pháp đột phá cho plozasiran để giảm triglyceride ở người lớn mắc hội chứng chylomicronemia gia đình (FCS). Rối loạn di truyền hiếm gặp này, đặc trưng bởi mức chất béo trung tính cực cao, có thể dẫn đến viêm tụy cấp với kết quả có thể gây tử vong. Cho đến ngày hôm nay, không có phương pháp điều trị nào được FDA chấp thuận cho FCS tồn tại.

Chỉ định Liệu pháp Đột phá nhằm mục đích đẩy nhanh sự phát triển và xem xét các loại thuốc cho các tình trạng nghiêm trọng khi bằng chứng lâm sàng sơ bộ cho thấy sự cải thiện đáng kể so với các liệu pháp hiện có. Với chỉ định này, plozasiran, cũng nắm giữ Chỉ định Thuốc mồ côi và Theo dõi Nhanh của FDA và Chỉ định Thuốc mồ côi của Cơ quan Dược phẩm Châu Âu, có thể đến tay bệnh nhân sớm hơn.

Các thử nghiệm lâm sàng đã cho thấy plozasiran làm giảm 80% triglyceride so với ban đầu và giảm 83% nguy cơ viêm tụy cấp ở bệnh nhân mắc FCS. Công ty có kế hoạch nộp Đơn đăng ký thuốc mới cho FDA vào cuối năm 2024 và sẽ tìm kiếm sự chấp thuận theo quy định trên toàn cầu sau đó.

Plozasiran, một liệu pháp can thiệp RNA điều tra (RNAi), hoạt động bằng cách giảm sản xuất apolipoprotein C-III (APOC3), một chất điều chỉnh chính của chuyển hóa triglyceride. Nghiên cứu PALISADE Giai đoạn 3, gần đây đã hoàn thành, cùng với các nghiên cứu lâm sàng khác, đã chứng minh tiềm năng của thuốc trong việc giảm triglyceride và các lipoprotein gây xơ vữa khác ở bệnh nhân FCS và các rối loạn lipid khác.

Arrowhead đã thiết lập một chương trình truy cập mở rộng (EAP) cho một số cá nhân sống chung với FCS để nhận plozasiran trong khi nó vẫn đang được điều tra. Công ty, được biết đến với việc phát triển phương pháp trị liệu dựa trên RNAi, nhấn mạnh tầm quan trọng của việc thảo luận về tất cả các lựa chọn điều trị với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe.

Tin tức này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. và không bao gồm bất kỳ nội dung quảng cáo hoặc chứng thực nào về hiệu quả của thuốc. Sự an toàn và hiệu quả của plozasiran chưa được thiết lập, vì nó chưa được xem xét hoặc phê duyệt cho bất kỳ bệnh nào của các cơ quan quản lý.

Trong các tin tức gần đây khác, Arrowhead Pharmaceuticals, sau khi phát hành dữ liệu thử nghiệm PALISADE Giai đoạn 3 toàn diện, đã nhận được xếp hạng Mua được nhắc lại từ các nhà phân tích TD Cowen và HC Wainwright. Nghiên cứu, tập trung vào những bệnh nhân mắc hội chứng chylomicronemia gia đình (FCS), đã chứng minh giảm 83% nguy cơ viêm tụy cấp. Sự mạnh mẽ của dữ liệu cho thấy thuốc ploza có thể trở thành một tiêu chuẩn chăm sóc quan trọng để điều trị FCS. Các nhà phân tích từ Citi và Piper Sandler cũng duy trì xếp hạng Trung lập và Tăng Tỷ Trọng tương ứng của họ trên Arrowhead.

Công ty dự kiến sẽ nộp Đơn đăng ký thuốc mới vào cuối năm 2024, với khả năng ra mắt sản phẩm vào năm sau. Arrowhead đã báo cáo khoản lỗ ròng 170,8 triệu đô la cho hiệu suất quý III tài chính 2024, với tiền mặt và các khoản đầu tư đạt tổng cộng 436,7 triệu đô la. Để hỗ trợ phát triển đường ống, Arrowhead đã bảo đảm khoản vay 400 triệu đô la từ Sixth Street.

Arrowhead cũng đang thúc đẩy hai ứng cử viên can thiệp RNA, ARO-INHBE và ARO-ALK7, vào giai đoạn cuối cùng của sự phát triển tiền lâm sàng cho bệnh béo phì và điều trị bệnh chuyển hóa. Những phát triển gần đây phản ánh những bước mới nhất trong những nỗ lực không ngừng của Arrowhead để cải thiện kết quả của bệnh nhân.

Thông tin chi tiết về InvestingPro

Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) gần đây đã thu hút được sự chú ý đáng kể do chỉ định Liệu pháp đột phá của FDA cho plozasiran. Khi các nhà đầu tư và các nhà phân tích ngành theo dõi chặt chẽ tiến trình của ARWR, một số chỉ số tài chính nhất định và thông tin chi tiết của nhà phân tích cung cấp sự hiểu biết sâu sắc hơn về vị trí thị trường hiện tại của công ty. Theo dữ liệu của InvestingPro, Arrowhead nắm giữ vốn hóa thị trường là 2,71 tỷ USD, phản ánh định giá của nó trong lĩnh vực công nghệ sinh học.

InvestingPro Tips chỉ ra rằng Arrowhead hiện đang giao dịch gần mức thấp nhất trong 52 tuần, điều này có thể gợi ý một điểm vào tiềm năng cho các nhà đầu tư tin tưởng vào triển vọng dài hạn của công ty. Tuy nhiên, điều quan trọng cần lưu ý là các nhà phân tích đã điều chỉnh thu nhập của họ xuống trong giai đoạn sắp tới và công ty dự kiến sẽ không có lãi trong năm nay. Những yếu tố này cần được xem xét khi đánh giá tiềm năng đầu tư của ARWR.

Hơn nữa, doanh thu của công ty trong mười hai tháng qua tính đến quý 3 năm 2024 ở mức 19.65 triệu đô la, với mức giảm doanh thu đáng chú ý là 92.33% so với giai đoạn trước. Điều này có thể là dấu hiệu của những thách thức phải đối mặt trong ngành hoặc cụ thể đối với sự phát triển đường ống của công ty. Bất chấp những con số tài chính này, tài sản lưu động của Arrowhead vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn, điều này có thể mang lại sự ổn định tài chính khi họ tiếp tục đầu tư vào đường ống dẫn thuốc của mình.

Đối với các nhà đầu tư đang tìm kiếm một phân tích toàn diện hơn, có các Mẹo InvestingPro bổ sung có sẵn tại trang ARWR chuyên dụng của InvestingPro . Những hiểu biết này có thể cung cấp bối cảnh có giá trị cho sức khỏe tài chính và tiềm năng thị trường của Arrowhead, đặc biệt là khi công ty điều hướng giai đoạn quan trọng của việc tìm kiếm sự chấp thuận theo quy định cho ứng cử viên thuốc đầy hứa hẹn của mình, plozasiran.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.