PepGen báo cáo kết quả thử nghiệm thuốc DM1 đầy hứa hẹn

BOSTON - PepGen Inc. (NASDAQ: PEPG), một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng giao dịch ở mức 1,37 đô la mỗi cổ phiếu, đã công bố dữ liệu tích cực ban đầu từ thử nghiệm FREEDOM-DM1 giai đoạn 1 của PGN-EDODM1, một phương pháp điều trị chứng loạn dưỡng cơ loại 1 (DM1). Nghiên cứu cho thấy sự điều chỉnh mối nối đáng kể ở bệnh nhân sau một liều duy nhất. Theo phân tích của InvestingPro , công ty duy trì vị thế thanh khoản mạnh mẽ với tỷ lệ thanh toán hiện tại là 8,47, nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán.

Thử nghiệm, bao gồm các nhóm thuần tập liều 5 mg / kg và 10 mg / kg, cho thấy sự điều chỉnh nối trung bình là 29,1% ở liều cao hơn. Mức độ điều chỉnh này, được quan sát thấy ở 28 ngày sau khi dùng thuốc, là đáng chú ý so với các thử nghiệm nhiều liều có thời gian tương tự. Tiềm năng của thuốc nhắm mục tiêu vào nguyên nhân cơ bản của DM1, một rối loạn di truyền ảnh hưởng đến cơ bắp và các hệ thống khác, có thể cung cấp một lựa chọn điều trị mới cho những bệnh nhân không có phương pháp điều trị đã được phê duyệt. Trong khi vốn hóa thị trường của công ty là 41,4 triệu đô la, dữ liệu của InvestingPro cho thấy cổ phiếu hiện đang giao dịch dưới Giá trị hợp lý, với 12 thông tin chi tiết độc quyền bổ sung dành cho người đăng ký.

Ngoài việc điều chỉnh nối, thử nghiệm đã báo cáo sự gia tăng nồng độ mô cơ PGN-EDODM1 phụ thuộc vào liều lượng. Mặc dù nghiên cứu liều duy nhất vẫn chưa cho thấy những cải thiện về chức năng, nhưng công ty đã thu thập dữ liệu cho thấy xu hướng tích cực trong một số thước đo kết quả. Những phát hiện ban đầu này hỗ trợ tiềm năng cho các lợi ích chức năng có ý nghĩa với liều lặp lại.

Hồ sơ an toàn mới nổi của PGN-EDODM1 có vẻ thuận lợi, với hầu hết các tác dụng phụ cấp cứu khi điều trị được phân loại là nhẹ hoặc trung bình. Có một tác dụng phụ nghiêm trọng liên quan đến đau bụng có khả năng bị nhầm lẫn bởi việc sử dụng thuốc ngoài nhãn hiệu.

PepGen đặt mục tiêu tiếp tục đánh giá PGN-EDODM1 với nhiều liều hơn trong thời gian dài trong nghiên cứu nhiều liều tăng dần FREEDOM2-DM1. Kết quả từ nhóm thuần tập 15 mg / kg của thử nghiệm FREEDOM dự kiến sẽ được công bố vào nửa cuối năm 2025, với dữ liệu từ nhóm thuần tập 5 mg / kg FREEDOM2 được dự đoán vào quý đầu tiên của năm 2026. Với Altman Z-Score là 4,0 cho thấy sự ổn định tài chính, nhưng tốc độ đốt tiền mặt nhanh chóng như được nhấn mạnh bởi InvestingPro, các nhà đầu tư nên theo dõi chặt chẽ báo cáo thu nhập sắp tới của công ty, dự kiến vào ngày 20 tháng 3 năm 2025.

PGN-EDODM1 sử dụng công nghệ EDO độc quyền của PepGen để cung cấp oligonucleotide được thiết kế để khôi phục chức năng nối bình thường. Thuốc đã nhận được Chỉ định Thuốc mồ côi và Theo dõi nhanh từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ để điều trị DM1.

Công ty sẽ thảo luận về dữ liệu FREEDOM trong một cuộc gọi hội nghị hôm nay lúc 8:00 sáng theo giờ ET. Những phát hiện này, dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí, cho thấy một bước tiến đầy hứa hẹn trong việc điều trị DM1.

Trong một tin tức gần đây khác, PepGen Inc. đã và đang điều hướng những phát triển đáng kể liên quan đến các thử nghiệm lâm sàng của mình đối với chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD). Công ty gần đây đã báo cáo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã tạm dừng thử nghiệm CONNECT2-EDO51 của họ, ảnh hưởng đến kế hoạch bắt đầu nghiên cứu ở Hoa Kỳ, mặc dù nó vẫn tiếp tục ở Vương quốc Anh. Trong khi đó, thử nghiệm CONNECT1-EDO51 ở Canada đã hoàn thành việc ghi danh cho nhóm thuần tập 10 mg / kg, với những người tham gia vào một nghiên cứu mở rộng dài hạn. Bộ Y tế Canada đã cho phép tiếp tục thử nghiệm này nhưng đã yêu cầu dữ liệu an toàn bổ sung trước khi cho phép mức liều cao hơn.

Trước những thách thức pháp lý này, BofA Securities đã hạ xếp hạng cổ phiếu của PepGen xuống Underperform và giảm mục tiêu giá xuống 3,00 đô la, với lý do không chắc chắn về việc giữ lâm sàng. H.C. Wainwright cũng điều chỉnh triển vọng của mình, hạ mục tiêu giá xuống 16,00 đô la trong khi vẫn duy trì xếp hạng Mua, sau những lo ngại về dữ liệu an toàn từ thử nghiệm CONNECT1. Công ty đã điều chỉnh xác suất thành công cho ứng cử viên thuốc của PepGen từ 40% lên 25%. Bất chấp những trở ngại này, ban lãnh đạo của PepGen vẫn cam kết giải quyết các yêu cầu về quy định và thúc đẩy các thử nghiệm của họ, với kế hoạch chia sẻ dữ liệu lâm sàng vào cuối năm 2025.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.