PepGen báo cáo dữ liệu tích cực về điều trị DM1 với hiệu chỉnh splicing đạt 53,7%

BOSTON - PepGen Inc. (NASDAQ:PEPG), một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng với giá trị vốn hóa thị trường 64 triệu USD, đã thông báo hôm thứ Tư rằng phương pháp điều trị thử nghiệm của họ cho bệnh loạn dưỡng cơ cứng đơn (DM1) đã đạt được mức hiệu chỉnh splicing trung bình 53,7% sau một liều duy nhất 15 mg/kg trong nghiên cứu FREEDOM-DM1 Giai đoạn 1 đang diễn ra. Theo dữ liệu từ InvestingPro, cổ phiếu của công ty đã thể hiện đà tăng trưởng mạnh, tăng hơn 14% trong sáu tháng qua bất chấp biến động rộng hơn của thị trường.

Công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng này báo cáo rằng tất cả sáu bệnh nhân nhận liều 15 mg/kg PGN-EDODM1 đều cho thấy sự cải thiện về hiệu chỉnh splicing, một thước đo quan trọng về hiệu quả trong việc điều trị nguyên nhân cơ bản của DM1. Mặc dù công ty duy trì vị thế thanh khoản mạnh với tỷ lệ hiện tại là 4,74 và có nhiều tiền mặt hơn nợ trong bảng cân đối kế toán, phân tích của InvestingPro cho thấy công ty đang đốt cháy nhanh chóng dự trữ tiền mặt, điều này là điển hình cho các công ty công nghệ sinh học giai đoạn đầu.

Kết quả mới nhất cho thấy mức tăng lớn hơn tỷ lệ liều so với dữ liệu được báo cáo trước đây từ các nhóm liều thấp hơn, cho thấy hiệu chỉnh splicing trung bình là 12,3% ở mức 5 mg/kg và 29,1% ở mức 10 mg/kg.

PGN-EDODM1 nhìn chung được dung nạp tốt ở mức liều 15 mg/kg, không có báo cáo về tác dụng phụ nghiêm trọng liên quan đến điều trị. Tất cả các tác dụng phụ liên quan đến điều trị đều nhẹ hoặc trung bình và tạm thời, theo công ty.

"Vì sự sai lệch splicing là nguyên nhân cơ bản của DM1, chúng tôi tin rằng mức độ hiệu chỉnh splicing cao có khả năng đảo ngược các khiếm khuyết phân tử cơ bản," ông Paul Streck, Phó Chủ tịch Điều hành phụ trách Nghiên cứu và Phát triển tại PepGen, cho biết trong thông cáo báo chí.

Công ty cũng quan sát thấy sự tăng lên lớn hơn tỷ lệ liều trong nồng độ mô cơ của PGN-EDODM1 ở tất cả các mức liều vào Ngày 28.

Công nghệ Enhanced Delivery Oligonucleotide (EDO) của PepGen được thiết kế để cung cấp các oligonucleotide điều trị nhằm khôi phục chức năng splicing bình thường của MBNL1, một protein splicing RNA quan trọng bị ảnh hưởng trong DM1.

Công ty dự kiến sẽ báo cáo kết quả từ nhóm đầu tiên của nghiên cứu liều tăng dần nhiều lần FREEDOM2-DM1 trong quý đầu tiên năm 2026.

DM1 là một rối loạn tiến triển di truyền ảnh hưởng đến khoảng 40.000 bệnh nhân tại Hoa Kỳ. Tình trạng này chủ yếu ảnh hưởng đến cơ xương, cơ tim và cơ trơn, gây ra các triệu chứng bao gồm cứng cơ, yếu cơ, bất thường tim và các vấn đề về hô hấp.

Trong tin tức gần đây khác, PepGen Inc. đã thông báo họ đã bắt đầu chào bán công khai có bảo lãnh cổ phiếu thường và chứng quyền trả trước. Công ty cũng đã lên kế hoạch cấp cho các công ty bảo lãnh quyền chọn 30 ngày để mua thêm cổ phiếu. Leerink Partners và Stifel đang đóng vai trò là các nhà quản lý sổ sách chung cho đợt chào bán này. Đợt chào bán phụ thuộc vào điều kiện thị trường, và không có gì đảm bảo nó sẽ được hoàn thành. Những phát triển này là một phần trong các hoạt động gần đây của PepGen trên thị trường.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.