Ocugen tiến bộ gen TH Ocugen thử nghiệm cho viêm võng mạc sắc tố

MALVERN, Pa. - Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN), một công ty dược phẩm sinh học, hôm nay thông báo rằng Bộ Y tế Canada đã đưa ra Thư Không phản đối cho thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 của OCU400, một ứng cử viên sản phẩm liệu pháp gen cho bệnh viêm võng mạc sắc tố (RP). Sự chấp thuận này cho phép công ty mở rộng nghiên cứu liMeliGhT cho bệnh nhân Canada, có khả năng đẩy nhanh sự phát triển của phương pháp điều trị cho cách tiếp cận bất khả tri gen đối với bệnh võng mạc di truyền hiếm gặp này.

Thử nghiệm liMeliGhT sẽ ghi danh tối đa 50 đối tượng trên tối đa 5 địa điểm ở Canada, chạy song song với thử nghiệm FDA Hoa Kỳ đang diễn ra. Nó nhằm mục đích cung cấp một lựa chọn điều trị rộng hơn cho khoảng 110.000 bệnh nhân mắc RP ở Hoa Kỳ và Canada. Hiện tại, khoảng 10.000 người Canada bị RP, với 1,6 triệu người bị ảnh hưởng trên toàn cầu.

Nghiên cứu sẽ bao gồm 150 người tham gia, được chia thành hai nhánh: một cho những người có đột biến gen RHO và một cho bệnh nhân bất khả tri gen. Những người tham gia sẽ được chọn ngẫu nhiên để được điều trị hoặc được đưa vào nhóm kiểm soát không được điều trị, với điểm cuối chính là sự thay đổi thị lực chức năng sau một năm.

OCU400, dựa trên gen NR2E3, được thiết kế để thiết lập lại gen rối loạn chức năng Ocugen rks trong RP, có khả năng cải thiện thị lực. Liệu pháp này đã nhận được chỉ định thuốc mồ côi và RMAT từ FDA, và Ocugen đang nhắm mục tiêu đến năm 2026 để phê duyệt Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) và Đơn xin cấp phép tiếp thị (MAA).

Giám đốc Y tế của công ty, Tiến sĩ Huma Qamar, nhấn mạnh tầm quan trọng của việc mở rộng thử nghiệm lâm sàng sang Canada, điều này có thể đẩy nhanh việc tuyển dụng và mở ra cánh cửa thương mại hóa rộng rãi hơn ở Mỹ Ocugen dây. Bà cũng lưu ý nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đối với các lựa chọn điều trị mới, vì hiện chỉ có một phương pháp điều trị được phê duyệt, nhắm vào đột biến Ocugen liên quan đến RP.

Công việc của Ocugen về liệu pháp gen và tế bào, sinh học và vắc-xin nhằm giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng trên các bệnh khác nhau. Thông tin cho bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Ocugen.

Trong một tin tức gần đây khác, Ocugen, một công ty dược phẩm sinh học, đã báo cáo kết quả tài chính quý 2 năm 2024 và tiến độ trong các chương trình lâm sàng của mình. Công ty đã huy động thành công 32,6 triệu đô la, kéo dài Ocugen tài chính của mình vào quý 3 năm 2025 và báo cáo số dư tiền mặt là 16 triệu đô la tính đến ngày 30 tháng 6 năm 2024. Tổng chi phí hoạt động trong quý lên tới 16,6 triệu USD và tiền mặt giảm từ 39,5 triệu USD vào ngày 31/12/2023 xuống còn 16 triệu USD vào ngày 30/6/2024.

Về mặt phát triển lâm sàng, Ocugen nhấn mạnh nền tảng liệu pháp gen Ocugen 0, đang trong giai đoạn 3 thử nghiệm cho bệnh viêm võng mạc sắc tố và kế hoạch nộp Đơn xin cấp phép sinh học vào năm 2026. Công ty cũng đang thúc đẩy các chương trình OCU410 và OCU410ST cho teo địa lý và bệnh Stargardt, tương ứng, và đang làm việc để dỡ bỏ sự tổ chức lâm sàng đối với chương trình OCU200 của mình.

Những phát triển này diễn ra khi Ocugen đặt mục tiêu củng cố vị thế của mình như một biotec Ocugen er vào nửa cuối năm 2024, khám phá các mối quan hệ đối tác chiến lược để tăng vốn lưu động. Cập nhật sơ bộ về an toàn và hiệu quả cho nghiên cứu OCU410 dự kiến vào cuối năm nay. Giám đốc điều hành Shankar Musunuri thảo luận về tỷ lệ Ocugen cruitment cho các thử nghiệm lâm sàng và thời gian đệ trình quy định, và công ty đang tích cực giải quyết việc giữ lâm sàng của FDA đối với chương trình OCU200.

Thông tin chi tiết về InvestingPro

Tiến bộ Ocugen của Ocugen với thử nghiệm lâm sàng OCU400 đến vào thời điểm quan trọng đối với công ty, vì nó tìm cách đạt được tiến bộ trong điều trị viêm võng mạc sắc tố. Tuy nhiên, các chỉ số tài chính và tâm lý thị trường phản ánh một số thách thức phía trước. Theo dữ liệu của InvestingPro, Ocugen có vốn hóa thị trường khoảng 374,22 triệu USD, cho thấy sự quan tâm của nhà đầu tư đối với tiềm năng của nó bất chấp một số cơn gió ngược. Doanh thu của công ty đã tăng trưởng đáng kể trong mười hai tháng qua tính đến quý 2 năm 2024, với Ocugen ase được báo cáo là 112.62%. Điều này cho thấy rằng trong khi Ocugen vẫn đang trong giai đoạn phát triển sản phẩm ban đầu, hiệu quả tài chính của nó đã đạt được đà.

Không bao giờ, InvestingPro Tips chỉ Ocugen ra rằng các nhà phân tích đang mong đợi sự sụt giảm doanh số bán hàng trong năm hiện tại và không dự đoán công ty sẽ có lãi trong năm nay. Với biên lợi nhuận gộp âm -320,69% và biên thu nhập hoạt động là -710,74% trong cùng kỳ, những con số này cho thấy những căng thẳng tài chính của chi phí nghiên cứu và phát triển nặng điển hình cho các công ty biopha Ocugen tical trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng. Sự biến động của giá cổ phiếu Ocugen, với tổng lợi nhuận 6 tháng là 44,44% và lợi nhuận một năm Ocugen là 184,46%, nhấn mạnh tính chất rủi ro cao, phần thưởng cao thường liên quan đến đầu tư công nghệ sinh học.

Đối với các nhà đầu tư xem xét triển vọng của Ocugen, điều đáng chú ý là công ty hoạt động với mức nợ vừa phải và không trả cổ tức, tập trung nguồn lực vào nghiên cứu và phát triển. Hơn nữa, với bội số Giá / Sách cao là 22,11, công ty đang giao dịch ở mức cao hơn so với giá trị sổ sách của nó, điều này có thể phản ánh kỳ vọng của nhà đầu tư về tiềm năng tương lai của các phương pháp điều trị bằng liệu pháp gen. Đối với những người quan tâm đến việc tìm hiểu sâu hơn về tài chính và tiềm năng thị trường của Ocugen, InvestingPro cung cấp thông tin chi tiết và mẹo bổ sung, với tổng cộng 12 được liệt kê trên nền tảng của họ.

Quyết định đầu tư vào Ocugen nên được cân bằng với những cân nhắc tài chính này và các động thái chiến lược của công ty, chẳng hạn như mở rộng các thử nghiệm lâm sàng ra quốc tế, có thể đóng một vai trò quan trọng trong thành công lâu dài của nó.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.