Mỹ cảnh báo áp thuế lên đến 100% đối với các quốc gia mua dầu của Nga
MALVERN, Pa. - Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN), một công ty công nghệ sinh học chuyên về các liệu pháp gen và tế bào và vắc-xin, hôm nay đã thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cho phép bắt đầu chương trình tiếp cận mở rộng (EAP) cho OCU400, một ứng cử viên sản phẩm liệu pháp gen để điều trị viêm võng mạc sắc tố (RP) ở người lớn.
EAP sẽ cho phép một số bệnh nhân bị RP nhận OCU400 bên ngoài các thử nghiệm lâm sàng trước khi liệu pháp này được FDA chính thức chấp thuận. Giám đốc Y tế của Ocugen, Tiến sĩ Huma Qamar, bày tỏ sự nhiệt tình đối với chương trình, nhằm mục đích bao gồm một nhóm bệnh nhân RP đa dạng, đặc biệt là những người không có lựa chọn điều trị khác.
OCU400 đã được FDA cấp chỉ định thuốc mồ côi và Liệu pháp nâng cao y học tái tạo (RMAT). Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) cũng đã chấp nhận dữ liệu thử nghiệm có trụ sở tại Hoa Kỳ để nộp trong Đơn xin cấp phép tiếp thị (MAA).
Thử nghiệm lâm sàng liMeliGhT giai đoạn 3 cho OCU400 hiện đang được tiến hành, nhắm vào những bệnh nhân có đột biến ở nhiều gen liên quan đến RP, một nhóm hiện đang thiếu các lựa chọn điều trị.
Tiến sĩ Lejla Vajzovic của Trung tâm Mắt Đại học Duke, đồng thời là Chủ tịch Hội đồng Cố vấn Khoa học Võng mạc của Ocugen, nhấn mạnh tiềm năng của OCU400 để mang lại lợi ích lâu dài cho bệnh nhân RP.
Dựa trên liều lượng đang diễn ra trong chương trình thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3, Ocugen dự đoán phê duyệt BLA và MAA cho OCU400 vào năm 2026. Nền tảng liệu pháp gen sửa đổi của công ty, bao gồm OCU400, nhằm mục đích giải quyết nhiều bệnh võng mạc gây ra bởi nhiều đột biến gen với một sản phẩm duy nhất.
OCU400 EAP có sẵn cho bệnh nhân RP người lớn đủ điều kiện ở Hoa Kỳ mắc bệnh sớm, trung bình đến tiến triển và ít nhất là bảo tồn võng mạc tối thiểu. Thông tin bổ sung về EAP có thể được tìm thấy trên www.clinicaltrials.gov.
Thông báo này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Ocugen, Inc. và không cấu thành sự chứng thực cho các khiếu nại của công ty. Hiệu quả và độ an toàn của OCU400 sẽ tiếp tục được đánh giá trong các thử nghiệm lâm sàng và quy trình xem xét quy định.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN) đi đầu trong việc phát triển các phương pháp điều trị sáng tạo cho các bệnh võng mạc và sự cho phép gần đây của FDA cho chương trình truy cập mở rộng cho OCU400 đánh dấu một cột mốc quan trọng. Khi công ty phát triển, điều cần thiết là các nhà đầu tư phải xem xét sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của Ocugen. Theo dữ liệu của InvestingPro, Ocugen có vốn hóa thị trường là 352,63 triệu USD, phản ánh vị thế của nó trong ngành công nghệ sinh học.
InvestingPro Tips cho thấy các nhà phân tích đã điều chỉnh thu nhập của họ tăng lên trong giai đoạn sắp tới, cho thấy sự lạc quan tiềm năng trong triển vọng tài chính của công ty. Tuy nhiên, họ cũng dự đoán doanh số bán hàng sẽ giảm trong năm nay, đây có thể là một điểm quan tâm đối với các nhà đầu tư. Giá cổ phiếu của công ty đã trải qua sự biến động đáng kể, với sự sụt giảm đáng chú ý trong tháng trước nhưng lợi nhuận cao trong năm ngoái. Những biến động này nhấn mạnh bản chất năng động của việc đầu tư vào lĩnh vực công nghệ sinh học.
Các chỉ số tài chính chính quan trọng từ InvestingPro cho thấy một bức tranh đầy thách thức: Tỷ lệ P/E của Ocugen ở mức -5,3 và tỷ lệ Giá/Sổ sách là 11,65 tính đến mười hai tháng qua kết thúc vào quý 1 năm 2024. Những con số này cho thấy cổ phiếu đang giao dịch ở mức định giá cao so với giá trị sổ sách và thu nhập của nó, đây có thể là một điểm thận trọng cho các nhà đầu tư tiềm năng. Ngoài ra, tỷ suất lợi nhuận gộp của công ty được báo cáo ở mức -448,31%, cho thấy Ocugen hiện không tạo ra lợi nhuận từ doanh thu của mình.
Đối với những người quan tâm đến phân tích sâu hơn, InvestingPro cung cấp thêm thông tin chi tiết và mẹo về Ocugen, có thể tìm thấy tại https://www.investing.com/pro/OCGN. Những hiểu biết này bao gồm các số liệu như tỷ lệ đốt tiền mặt, kỳ vọng lợi nhuận và mức nợ, rất quan trọng để đưa ra quyết định đầu tư sáng suốt.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.