Giá vàng mất đà: Khả năng rơi về mốc 3.000 USD/ounce?
SAN DIEGO - Một phân tích mới về dữ liệu thực tế cho thấy khoảng 95% bệnh nhân mắc chứng tăng sản thượng thận bẩm sinh (CAH) dạng cổ điển đều trải qua tình trạng tiếp xúc glucocorticoid cao hoặc nồng độ androgen tăng cao trong quá trình điều trị, Neurocrine Biosciences, Inc. (NASDAQ:NBIX) báo cáo vào hôm thứ Ba. Công ty hiện được định giá 13,37 tỷ USD và duy trì tình hình tài chính mạnh mẽ theo các chỉ số InvestingPro, đã thể hiện mức tăng trưởng doanh thu ấn tượng 21,73% trong 12 tháng qua.
Những phát hiện được trình bày tại Hội nghị Thường niên của Hiệp hội Nội tiết tại San Francisco, nhấn mạnh sự biến động đáng kể trong phác đồ điều trị glucocorticoid và những thay đổi thường xuyên về tình trạng sức khỏe theo thời gian ở cả bệnh nhân nhi và người lớn. Với tỷ lệ thanh khoản hiện tại mạnh mẽ là 3,13 và mức nợ vừa phải, Neurocrine Biosciences dường như đang ở vị thế tốt để tiếp tục các sáng kiến nghiên cứu và phát triển của mình.
Phân tích này sử dụng dữ liệu từ CAHtalog, một cơ sở dữ liệu toàn diện của Hoa Kỳ về bệnh nhân CAH, khảo sát 98 cá nhân bao gồm 37 người lớn, 42 trẻ em và thanh thiếu niên, và 19 người đóng góp dữ liệu cả khi là trẻ em và người lớn.
Các nhà nghiên cứu theo dõi liều glucocorticoid và nồng độ androstenedione theo thời gian, phân loại bệnh nhân thành bốn trạng thái sức khỏe dựa trên liều thuốc và nồng độ hormone. Trong số các bệnh nhân đủ điều kiện cho phân tích chuyển đổi trạng thái sức khỏe, 88,9% đã trải qua ít nhất một thay đổi trạng thái sức khỏe, với 58,7% trải qua ba hoặc nhiều thay đổi.
"Dữ liệu CAHtalog đã tiết lộ mức độ năng động và khó dự đoán trong kiểm soát bệnh đối với những người mắc chứng tăng sản thượng thận bẩm sinh dạng cổ điển," ông Sanjay Keswani, Giám đốc Y khoa tại Neurocrine Biosciences, cho biết theo thông cáo báo chí.
Nghiên cứu phát hiện rằng ngay cả khi bệnh nhân đạt được kiểm soát tối ưu với liều glucocorticoid thấp và nồng độ androstenedione bình thường, trạng thái này thường chỉ là tạm thời. Gần như tất cả bệnh nhân (95,2%) đã rơi vào trạng thái sức khỏe không tối ưu ít nhất một lần trong thời gian theo dõi.
CAH dạng cổ điển là một tình trạng di truyền hiếm gặp gây thiếu hụt enzyme làm thay đổi quá trình sản xuất hormone steroid từ tuyến thượng thận. Mặc dù liệu pháp glucocorticoid là cần thiết để bổ sung thiếu hụt cortisol, việc đạt được kiểm soát hormone thường đòi hỏi liều lượng cao hơn mức sinh lý, có thể dẫn đến các biến chứng nghiêm trọng.
Phân tích được thực hiện sử dụng dữ liệu thu thập trước khi CRENESSITY (crinecerfont), phương pháp điều trị CAH của Neurocrine, có mặt trên thị trường, và không bao gồm bất kỳ dữ liệu điều trị CRENESSITY nào.
Trong các tin tức gần đây khác, Neurocrine Biosciences đã công bố dữ liệu một năm tích cực cho phương pháp điều trị CRENESSITY của họ, cho thấy sự giảm đáng kể liều glucocorticoid và cải thiện kết quả lâm sàng cho người lớn mắc CAH dạng cổ điển. Nghiên cứu CAHtalyst Adult Giai đoạn 3 cho thấy giảm 25% liều glucocorticoid đối với điều trị liên tục và giảm 30% đối với những người chuyển từ giả dược. Trong khi đó, Goldman Sachs đã bắt đầu đánh giá Neurocrine Biosciences với xếp hạng Mua, nhấn mạnh triển vọng tăng trưởng của công ty và đặt mục tiêu giá 182 USD. UBS cũng nâng mục tiêu giá cho công ty lên 174 USD, trích dẫn các chỉ số tích cực cho việc ra mắt thuốc CRENESSITY và dự báo doanh thu cao hơn so với dự đoán. Ngoài ra, Neurocrine đã báo cáo dữ liệu mới cho thấy thuốc Ingrezza của họ làm giảm đáng kể gánh nặng nhận thức và vận động ở người lớn mắc chứng múa giật Huntington. Các phân tích sâu hơn cho thấy cải thiện chất lượng cuộc sống liên quan đến sức khỏe ở người lớn tuổi mắc chứng loạn động muộn được điều trị bằng Ingrezza, chứng minh lợi ích tiềm năng của nó ngoài việc kiểm soát triệu chứng vận động. Những phát triển này nhấn mạnh nỗ lực liên tục của Neurocrine nhằm nâng cao các lựa chọn điều trị cho bệnh nhân mắc các rối loạn thần kinh và nội tiết phức tạp.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.