Nghiên cứu thực hành bị tạm dừng vì vô ích, các chương trình khác tiến bộ

Ngày đăng 20:05 28/02/2025
Nghiên cứu thực hành bị tạm dừng vì vô ích, các chương trình khác tiến bộ

BOSTON - Praxis Precision Medicines Inc. (NASDAQ: PRAX) thông báo rằng Ủy ban Giám sát Dữ liệu Độc lập (IDMC) đã khuyến nghị tạm dừng Nghiên cứu 1 của chương trình Essential3, đang đánh giá ulixacaltamide đối với run cơ bản, do không có khả năng đạt được điểm cuối hiệu quả chính. Tin tức này đã góp phần làm giảm đáng kể 12,7% giá cổ phiếu trong tuần qua, theo dữ liệu của InvestingPro . Bất chấp thất bại này, công ty có kế hoạch tiếp tục nghiên cứu cho đến khi hoàn thành, với kết quả cuối cùng dự kiến vào quý III năm 2025.

Khuyến nghị của IDMC dựa trên một khung quyết định được xác định trước, cho thấy các giả định cơ bản của mô hình thống kê có thể đã ảnh hưởng đến kết quả. Giám đốc điều hành Praxis Marcio Souza bày tỏ sự thất vọng nhưng xác nhận cam kết của công ty trong việc khám phá các phương pháp phân tích thay thế cho bộ dữ liệu cuối cùng.

Ngoài chương trình Essential3, Praxis đã cung cấp thông tin cập nhật về các chương trình phát triển khác của mình. Công ty dự đoán kết quả hàng đầu từ các nghiên cứu RADIANT và POWER1 trong các cơn co giật khởi phát khu trú và động kinh toàn thân với vormatrigine vào giữa năm 2025. Nghiên cứu đăng ký EMERALD về relutrigine trong động kinh phát triển và bệnh não dự kiến sẽ bắt đầu vào giữa năm 2025.

Praxis cũng nhấn mạnh sự tiến bộ của Nền tảng phân tử nhỏ Cerebrum™ và Nền tảng Solidus™ Antisense Oligonucleotide. Công ty vẫn đang đi đúng hướng để đề cử các ứng cử viên phát triển cho các sáng kiến điều trị oligonucleotide antisense giai đoạn đầu vào năm 2025.

Về mặt tài chính, Praxis đã báo cáo một vị thế vững chắc với 469,5 triệu đô la tiền mặt, các khoản tương đương tiền và chứng khoán có thể bán được tính đến ngày 31 tháng 12 năm 2024. Phân tích của InvestingPro cho thấy công ty duy trì vị thế thanh khoản mạnh mẽ với tỷ lệ thanh toán hiện tại là 10,96 và nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán. Điều này dự kiến sẽ tài trợ cho các hoạt động vào năm 2028. Công ty đã ghi nhận 7,5 triệu đô la doanh thu hợp tác trong quý IV năm 2024, chủ yếu liên quan đến thỏa thuận với UCB. Tám nhà phân tích gần đây đã điều chỉnh kỳ vọng thu nhập của họ cho giai đoạn sắp tới.

Chi phí nghiên cứu và phát triển tăng 65,6 triệu đô la cho năm 2024, chủ yếu là do các chi phí liên quan đến nền tảng Cerebrum™. Chi phí chung và hành chính cũng tăng 14,2 triệu đô la, chủ yếu là do chi phí liên quan đến nhân sự và phí chuyên môn. Praxis đã báo cáo khoản lỗ ròng là 58,7 triệu đô la trong quý IV năm 2024 và 182,8 triệu đô la cho cả năm. Với vốn hóa thị trường là 1,25 tỷ đô la và EBITDA là -163,59 triệu đô la trong mười hai tháng qua, phân tích của InvestingPro cho thấy cổ phiếu hiện đang giao dịch gần Giá trị hợp lý của nó. Người đăng ký có thể truy cập thêm 9 ProTips và các chỉ số tài chính toàn diện để đánh giá tốt hơn tiềm năng đầu tư của công ty.

Quy trình của công ty bao gồm nhiều ứng cử viên sản phẩm giai đoạn lâm sàng về động kinh và rối loạn vận động. Bản cập nhật này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Praxis Precision Medicines.

Trong một tin tức gần đây khác, Praxis Precision Medicines Inc. đã trở thành chủ đề của nhiều cập nhật và phát triển của các nhà phân tích. Deutsche Bank đã bắt đầu bảo hiểm trên Praxis với xếp hạng Mua và giá mục tiêu là 111 đô la, làm nổi bật các chất xúc tác tiềm năng bất chấp những thất bại trước đó trong các thử nghiệm lâm sàng. Jefferies duy trì xếp hạng Mua với mục tiêu giá cao hơn đáng kể là 305 đô la, bày tỏ sự lạc quan về các mốc quan trọng sắp tới vào năm 2025, bao gồm cả phân tích tạm thời của Nghiên cứu Essential3 1 về chấn động cơ bản. Truist Securities cũng nâng mục tiêu giá lên 175 đô la, với lý do niềm tin ngày càng tăng vào sự thành công của ulixacaltamide của Praxis, với xác suất thành công tăng từ 50% lên 70%.

Piper Sandler nhắc lại xếp hạng Tăng Tỷ Trọng với mục tiêu giá 270 đô la, nhấn mạnh tiềm năng của đường ống dẫn của Praxis, bao gồm cả kết quả tạm thời của ulixacaltamide dự kiến vào đầu năm 2025. Công ty cũng lưu ý tầm quan trọng của các loại thuốc khác đang được phát triển, chẳng hạn như vormatrigine và relutrigine, với kết quả dự kiến vào nửa đầu năm 2025. Piper Sandler xác định Praxis là một trong những công ty sẵn sàng cho các chất xúc tác quan trọng trong năm tới, với kỳ vọng về các kết quả Giai đoạn 3 đã giảm rủi ro. Những phát triển này phản ánh sự quan tâm ngày càng tăng và mức độ lạc quan khác nhau từ các nhà phân tích về triển vọng tương lai của Praxis trong lĩnh vực công nghệ sinh học.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.

Bình luận mới nhất

Cài Đặt Ứng Dụng của Chúng Tôi
Công Bố Rủi Ro: Giao dịch các công cụ tài chính và/hoặc tiền điện tử tiềm ẩn mức độ rủi ro cao, bao gồm rủi ro mất một phần hoặc toàn bộ vốn đầu tư, và có thể không phù hợp với mọi nhà đầu tư. Giá cả tiền điện tử có độ biến động mạnh và có thể chịu tác động từ các yếu tố bên ngoài như các sự kiện tài chính, pháp lý hoặc chính trị. Việc giao dịch theo mức ký quỹ gia tăng rủi ro tài chính.
Trước khi quyết định giao dịch công cụ tài chính hoặc tiền điện tử, bạn cần nắm toàn bộ thông tin về rủi ro và chi phí đi kèm với việc giao dịch trên các thị trường tài chính, thận trọng cân nhắc đối tượng đầu tư, mức độ kinh nghiệm, khẩu vị rủi ro và xin tư vấn chuyên môn nếu cần.
Fusion Media xin nhắc bạn rằng dữ liệu có trên trang web này không nhất thiết là theo thời gian thực hay chính xác. Dữ liệu và giá cả trên trang web không nhất thiết là thông tin do bất kỳ thị trường hay sở giao dịch nào cung cấp, nhưng có thể được cung cấp bởi các nhà tạo lập thị trường, vì vậy, giá cả có thể không chính xác và có khả năng khác với mức giá thực tế tại bất kỳ thị trường nào, điều này có nghĩa các mức giá chỉ là minh họa và không phù hợp cho mục đích giao dịch. Fusion Media và bất kỳ nhà cung cấp dữ liệu nào có trên trang web này đều không chấp nhận bất cứ nghĩa vụ nào trước bất kỳ tổn thất hay thiệt hại nào xảy ra từ kết quả giao dịch của bạn, hoặc trước việc bạn dựa vào thông tin có trong trang web này.
Bạn không được phép sử dụng, lưu trữ, sao chép, hiển thị, sửa đổi, truyền hay phân phối dữ liệu có trên trang web này và chưa nhận được sự cho phép rõ ràng bằng văn bản của Fusion Media và/hoặc nhà cung cấp. Tất cả các quyền sở hữu trí tuệ đều được bảo hộ bởi các nhà cung cấp và/hoặc sở giao dịch cung cấp dữ liệu có trên trang web này.
Fusion Media có thể nhận thù lao từ các đơn vị quảng cáo xuất hiện trên trang web, dựa trên tương tác của bạn với các quảng cáo hoặc đơn vị quảng cáo đó.
Phiên bản tiếng Anh của thỏa thuận này là phiên bản chính, sẽ luôn được ưu tiên để đối chiếu khi có sự khác biệt giữa phiên bản tiếng Anh và phiên bản tiếng Việt.
© 2007-2025 - Công ty TNHH Fusion Media. Mọi quyền được bảo hộ.