NEW YORK - Neurogene Inc. (NASDAQ: NGNE), một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng, đã công bố kết quả an toàn ban đầu từ thử nghiệm giai đoạn 1/2 của liệu pháp gen, NGN-401, cho bệnh nhân mắc hội chứng Rett. Việc điều trị được báo cáo là dung nạp tốt ở ba bệnh nhân đầu tiên, với thời gian theo dõi từ ba đến chín tháng.
Thử nghiệm đang diễn ra nhằm đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp và hiệu quả sơ bộ của NGN-401, kết hợp công nghệ điều chỉnh gen EXACT độc quyền của công ty. Cách tiếp cận này được thiết kế để cung cấp mức độ biểu hiện protein điều trị cho các khu vực quan trọng của não và hệ thần kinh bị ảnh hưởng bởi hội chứng Rett.
Theo công ty, thử nghiệm đã không quan sát thấy bất kỳ dấu hiệu hoặc triệu chứng nào về độc tính biểu hiện quá mức ở bệnh nhân, bao gồm cả một biến thể nhẹ của bệnh.
Ba bệnh nhân, từ 4 đến 7 tuổi, được điều trị thông qua truyền dịch nội sọ thất. Tất cả các tác dụng phụ liên quan đến NGN-401 đã được phân loại là nhẹ và thoáng qua hoặc giải quyết. Cho đến nay, không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào liên quan đến quy trình điều trị hoặc tiêm truyền đã được báo cáo.
Tiến sĩ Rachel McMinn, Giám đốc điều hành của Neurogene, tuyên bố rằng dữ liệu an toàn tạm thời được trình bày tại Hội nghị thường niên của Hiệp hội Gen và Liệu pháp Tế bào Hoa Kỳ (ASGCT) chứng minh một hồ sơ dung nạp thuận lợi cho NGN-401. Công ty vẫn đang đi đúng hướng để cung cấp dữ liệu hiệu quả tạm thời từ nhóm thuần tập đầu tiên của thử nghiệm vào quý IV năm 2024.
Thử nghiệm vẫn đang ghi danh bệnh nhân nữ trong độ tuổi từ 4 đến 10 mắc Hội chứng Rett cổ điển, với mục tiêu đánh giá hai mức liều NGN-401. Tiến sĩ Bernhard Suter, điều tra viên chính của thử nghiệm, nhấn mạnh nhu cầu cao chưa được đáp ứng đối với các phương pháp điều trị mới cho hội chứng Rett và tiềm năng của liệu pháp gen để giải quyết nguyên nhân cơ bản bằng điều trị một lần.
Nhiệm vụ của Neurogene là phát triển các loại thuốc di truyền cho các bệnh thần kinh hiếm gặp, tập trung vào việc tối ưu hóa hiệu quả và hồ sơ an toàn thông qua các phương pháp tiếp cận mới. Công ty đã thành lập một cơ sở sản xuất liệu pháp gen ở Houston, Texas, nơi sản xuất NGN-401 cho thử nghiệm.
Trong khi công ty đã bày tỏ sự lạc quan về tiềm năng điều trị của NGN-401, nó cũng cảnh báo rằng các tuyên bố về các kế hoạch và triển vọng trong tương lai là hướng tới tương lai và chịu rủi ro và không chắc chắn. Dữ liệu tạm thời tiếp theo, bao gồm từ đoàn hệ thứ hai liều cao, dự kiến vào nửa cuối năm 2025.
Bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Neurogene Inc.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Neurogene Inc. (NASDAQ: NGNE) tiếp tục có những bước tiến trong việc phát triển liệu pháp gen NGN-401, các nhà đầu tư đang theo dõi chặt chẽ sức khỏe tài chính và hiệu suất cổ phiếu của công ty. Theo dữ liệu của InvestingPro, Neurogene nắm giữ vốn hóa thị trường là 422,12 triệu đô la, với tỷ lệ P / E thấp đáng kinh ngạc là 1,23, cho thấy cổ phiếu có thể bị định giá thấp so với tiềm năng tăng trưởng thu nhập ngắn hạn.
Bất chấp những phát triển lâm sàng đầy hứa hẹn của công ty, điều quan trọng cần lưu ý là Neurogene đã trải qua tỷ suất lợi nhuận gộp yếu, với lợi nhuận gộp là -44.39 triệu đô la trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2023. Điều này có thể là dấu hiệu của chi phí cao liên quan đến giai đoạn nghiên cứu và phát triển điển hình của các công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng. Ngoài ra, cổ phiếu đã chứng kiến sự biến động đáng kể, với tổng lợi nhuận giá 1 tháng là -20,58%, nhưng nó cũng đã chứng minh tổng lợi nhuận giá 6 tháng mạnh mẽ là 117,28%.
InvestingPro Tips nhấn mạnh rằng trong khi Neurogene đang giao dịch ở mức bội số thu nhập cao với tỷ lệ P / E (được điều chỉnh trong mười hai tháng qua kể từ quý 4 năm 2023) là 22,28, nó cũng có tài sản thanh khoản vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn, mang lại sự ổn định tài chính. Hơn nữa, công ty không trả cổ tức, điều này phổ biến đối với các công ty công nghệ sinh học tập trung vào tăng trưởng tái đầu tư thu nhập trở lại vào nghiên cứu và phát triển.
Đối với các nhà đầu tư đang tìm kiếm phân tích sâu hơn, có các Mẹo InvestingPro bổ sung có sẵn tại https://www.investing.com/pro/NGNE, có thể cung cấp thêm thông tin chi tiết về tài chính và hiệu suất cổ phiếu của Neurogene. Độc giả quan tâm có thể hưởng lợi từ ưu đãi độc quyền bằng cách sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.