Neurocrine báo cáo lợi ích lâu dài của CRENESSITY trong nghiên cứu CAH

Investing.com — Neurocrine Biosciences, Inc. (NASDAQ:NBIX), một công ty dược phẩm sinh học trị giá 11,9 tỷ đô la với tốc độ tăng trưởng doanh thu ấn tượng 21,7% trong 12 tháng qua, đã công bố dữ liệu nghiên cứu Giai đoạn 3 mới cho thấy CRENESSITY™ (crinecerfont) duy trì việc giảm liều glucocorticoid và cải thiện kết quả lâm sàng cho bệnh nhi mắc tăng sản thượng thận bẩm sinh (CAH) trong thời gian điều trị kéo dài một năm. Theo phân tích của InvestingPro, công ty này dường như đang được định giá thấp dựa trên các tính toán Giá Trị Hợp Lý, với 9 nhà phân tích gần đây đã điều chỉnh tăng dự báo thu nhập. Các phát hiện từ nghiên cứu CAHtalyst™ Pediatric đã được chia sẻ tại Hội nghị Thường niên Hiệp hội Nội tiết Nhi khoa (PES) 2025 tại National Harbor, MD.

Nghiên cứu này bao gồm 103 bệnh nhi từ 4 đến 17 tuổi được chẩn đoán mắc CAH cổ điển. Trong suốt 28 tuần của giai đoạn mù đôi, có đối chứng với giả dược, tiếp theo là giai đoạn nhãn mở 24 tuần, bệnh nhân được dùng CRENESSITY hoặc giả dược. Trong cả hai giai đoạn, liều glucocorticoid ban đầu được ổn định và sau đó giảm dần trong khi theo dõi nồng độ hormone adrenocorticotropic, 17-hydroxyprogesterone và androstenedione. Vị thế tài chính vững mạnh của công ty, với tỷ lệ hiện tại là 3,13 và mức nợ vừa phải, giúp công ty có thể hỗ trợ tốt các chương trình phát triển lâm sàng đang diễn ra.

Kết quả chính cho thấy việc giảm liều glucocorticoid cao hơn được duy trì trong thời gian lên đến một năm. Trong số các bệnh nhân bắt đầu dùng CRENESSITY, 32% đạt được liều glucocorticoid trong phạm vi sinh lý ở tuần 52, tương đương với 30% ở tuần 28. Hơn nữa, các kết quả lâm sàng như chỉ số khối cơ thể và kháng insulin đã được cải thiện, không làm trầm trọng thêm tình trạng rậm lông ở bệnh nhân nữ.

CRENESSITY nhìn chung được dung nạp tốt, với đau đầu là phản ứng bất lợi phổ biến nhất. Không có trường hợp khủng hoảng tuyến thượng thận nào được báo cáo trong giai đoạn mù đôi, có đối chứng với giả dược.

Dữ liệu bổ sung được trình bày tại hội nghị đã nhấn mạnh những thay đổi trong phác đồ glucocorticoid, cho thấy điều trị bằng CRENESSITY có thể giảm tần suất dùng hydrocortisone và cho phép chuyển sang phác đồ không chứa dexamethasone và prednisolone.

Nghiên cứu CAHtalyst Pediatric là một phần của chương trình thử nghiệm lâm sàng can thiệp lớn nhất cho CAH cổ điển cho đến nay. CRENESSITY đã nhận được sự chấp thuận của FDA vào tháng 12 năm 2024 dựa trên dữ liệu từ các nghiên cứu CAHtalyst Giai đoạn 3. Các phần điều trị mở rộng nhãn mở đang diễn ra của những nghiên cứu này tiếp tục đánh giá tính an toàn và hiệu quả lâu dài của thuốc.

CRENESSITY, một chất đối kháng thụ thể yếu tố giải phóng corticotropin loại 1, nhằm kiểm soát hormone adrenocorticotropic và androgen tuyến thượng thận quá mức mà không cần sử dụng glucocorticoid. Thuốc có dạng viên nang và dung dịch uống, với liều lượng được điều chỉnh phù hợp cho cả bệnh nhân người lớn và trẻ em.

Báo cáo này dựa trên thông cáo báo chí từ Neurocrine Biosciences, Inc. Công ty duy trì điểm sức khỏe tài chính "TUYỆT VỜI" theo phân tích của InvestingPro, với các chỉ số lợi nhuận mạnh mẽ và khả năng tạo dòng tiền tốt. Để có cái nhìn sâu sắc hơn về hiệu suất tài chính và tiềm năng tăng trưởng của NBIX, bao gồm các ProTips bổ sung và phân tích toàn diện, các nhà đầu tư có thể truy cập Báo cáo Nghiên cứu Pro chi tiết có sẵn trên InvestingPro.

Trong các tin tức gần đây khác, Neurocrine Biosciences đã báo cáo những phát hiện quan trọng từ nghiên cứu Giai đoạn 4 về phương pháp điều trị rối loạn vận động muộn INGREZZA, cho thấy những cải thiện đáng kể trong chất lượng cuộc sống của bệnh nhân. Điều này diễn ra khi công ty tiếp tục nhận được sự chú ý từ các nhà phân tích, với Cantor Fitzgerald duy trì xếp hạng Tăng Tỷ Trọng và mức giá mục tiêu 170 đô la, mặc dù đã điều chỉnh một số dự báo tài chính. UBS đã nâng mức giá mục tiêu cho Neurocrine lên 152 đô la, duy trì xếp hạng Mua, dẫn chứng sự tự tin vào triển vọng tăng trưởng của INGREZZA và việc ra mắt sắp tới của Crenessity. Stifel cũng tái khẳng định xếp hạng Mua với mức mục tiêu 166 đô la, nhấn mạnh hiệu suất mạnh mẽ từ cả INGREZZA và Crenessity, vượt quá kỳ vọng thị trường. Ngoài ra, RBC Capital Markets đã tăng mức giá mục tiêu lên 145 đô la, duy trì xếp hạng Vượt Trội, chỉ ra động lực bán hàng mạnh mẽ và khởi đầu đầy hứa hẹn cho Crenessity. Những phát triển này phản ánh triển vọng tích cực về hiệu suất thương mại gần đây và tiềm năng tăng trưởng trong tương lai của Neurocrine Biosciences.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.