Liệu pháp gen của Intellia cho thấy sự giảm TTR bền vững ở bệnh nhân ATTR

CAMBRIDGE, Mass. - Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA), một công ty công nghệ sinh học với giá trị vốn hóa thị trường 1,85 tỷ USD, hôm nay đã báo cáo rằng liệu pháp gen thử nghiệm nexiguran ziclumeran (nex-z) của họ đã chứng minh sự giảm bền vững protein transthyretin (TTR) ở bệnh nhân mắc bệnh amyloidosis ATTR di truyền với bệnh lý thần kinh ngoại biên (ATTRv-PN). Cổ phiếu của công ty đã thể hiện đà tăng trưởng đáng chú ý, tăng hơn 100% trong sáu tháng qua, theo dữ liệu từ InvestingPro.

Theo dữ liệu được trình bày tại Hội nghị Thường niên ATTR Amyloidosis Quốc tế lần thứ 5 ở Baveno, Ý, những bệnh nhân nhận một liều duy nhất nex-z đã duy trì mức giảm TTR trung bình ít nhất 90% trong suốt ba năm theo dõi. Mặc dù kết quả lâm sàng đầy hứa hẹn, phân tích của InvestingPro cho thấy công ty duy trì vị thế tài chính mạnh mẽ với lượng tiền mặt nhiều hơn nợ, mặc dù hiện tại đang đốt cháy dự trữ tiền mặt khi thúc đẩy các dự án nghiên cứu của mình.

Kết quả nghiên cứu Giai đoạn 1 cho thấy trong số các bệnh nhân nhận liều 0,3 mg/kg hoặc cao hơn, mức giảm TTR huyết thanh trung bình là 92% tại thời điểm 24 tháng. Đối với 12 bệnh nhân đã đạt mốc 36 tháng, mức giảm trung bình là 90%.

Các chỉ số lâm sàng cũng cho thấy xu hướng tích cực, với 72% bệnh nhân được đánh giá thể hiện sự cải thiện có ý nghĩa lâm sàng trong Điểm Suy giảm Thần kinh Sửa đổi +7 (mNIS+7) tại thời điểm 24 tháng. Công ty báo cáo rằng 89% bệnh nhân cho thấy sự cải thiện hoặc ổn định trong điểm khuyết tật bệnh lý thần kinh ngoại biên so với đường cơ sở.

Liệu pháp này nhìn chung được dung nạp tốt ở tất cả các mức liều, với các phản ứng liên quan đến truyền dịch là các biến cố bất lợi liên quan đến điều trị phổ biến nhất, theo tuyên bố của công ty.

Với 11 nhà phân tích gần đây điều chỉnh tăng kỳ vọng thu nhập và mục tiêu giá dao động từ 7 đến 106 USD mỗi cổ phiếu, tâm lý thị trường dường như lạc quan về triển vọng của Intellia. "Kết quả từ nghiên cứu Giai đoạn 1 đang diễn ra của nex-z ủng hộ niềm tin của chúng tôi rằng việc giảm TTR sâu hơn và nhất quán hơn sẽ dẫn đến kết quả tốt hơn cho bệnh nhân," ông John Leonard, Chủ tịch và Giám đốc Điều hành của Intellia đã phát biểu trong thông cáo báo chí.

Intellia đã bắt đầu cung cấp liều cho bệnh nhân trong thử nghiệm Giai đoạn 3 MAGNITUDE-2 vào tháng 4 năm 2025 và dự kiến hoàn thành việc tuyển dụng trong nửa đầu năm 2026. Công ty dự kiến sẽ nộp đơn xin cấp phép sinh phẩm cho ATTRv-PN vào năm 2028. Đối với các nhà đầu tư tìm kiếm thông tin sâu hơn về sức khỏe tài chính và triển vọng tăng trưởng của Intellia, InvestingPro cung cấp phân tích toàn diện thông qua Báo cáo Nghiên cứu Pro, có sẵn như một phần trong phạm vi bao phủ của hơn 1.400 cổ phiếu Mỹ.

ATTR amyloidosis là một bệnh hiếm gặp, tiến triển do sự tích tụ của protein TTR bị gập sai trong nhiều mô. Công ty ước tính có khoảng 50.000 người trên toàn thế giới đang sống với bệnh amyloidosis ATTRv.

Dữ liệu này đã được đồng thời công bố trên tạp chí New England Journal of Medicine.

Trong các tin tức gần đây khác, Intellia Therapeutics đã đạt được những bước tiến đáng kể trong các thử nghiệm lâm sàng và nhận được sự chú ý đáng kể từ các nhà phân tích. Công ty đã thông báo hoàn thành việc tuyển dụng bệnh nhân trong nghiên cứu Giai đoạn 3 HAELO toàn cầu để điều trị phù mạch di truyền (HAE) bằng liệu pháp chỉnh sửa gen dựa trên CRISPR, lonvoguran ziclumeran. Cột mốc này đã đạt được trong vòng chín tháng, với gần một nửa số người tham gia đến từ Hoa Kỳ. Intellia dự kiến báo cáo dữ liệu hàng đầu từ nghiên cứu này trong nửa đầu năm 2026, với kế hoạch ra mắt tại Hoa Kỳ vào nửa đầu năm 2027.

Ngoài ra, H.C. Wainwright đã nâng mục tiêu giá cho Intellia Therapeutics từ 25 USD lên 30 USD, duy trì xếp hạng Mua, trích dẫn việc tuyển dụng nhanh chóng của thử nghiệm Giai đoạn 3 như một chỉ báo tích cực về sự quan tâm. Trong khi đó, Citizens JMP đã tái khẳng định xếp hạng Hiệu suất Thị trường, nhấn mạnh việc tuyển dụng nhanh chóng là một dấu hiệu đầy hứa hẹn cho liệu pháp chỉnh sửa gen của công ty. Hơn nữa, Intellia sẽ trình bày dữ liệu dài hạn hơn từ thử nghiệm Giai đoạn 1 cho bệnh amyloidosis ATTR di truyền tại một hội nghị y khoa sắp tới. Những phát triển này nhấn mạnh tiến trình liên tục của công ty trong việc thúc đẩy các liệu pháp chỉnh sửa gen của mình.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.