Chính phủ họp với các tập đoàn bất động sản, công ty chứng khoán lớn
HAYWARD, Calif. - Benitec Biopharma Inc. (NASDAQ: BNTC), một công ty công nghệ sinh học tập trung vào liệu pháp gen, đã báo cáo những tác động tích cực liên tục từ liệu pháp BB-301 ở một bệnh nhân mắc chứng loạn dưỡng cơ Oculopharyngeal (OPMD). Bản cập nhật gần đây của công ty nhấn mạnh những cải tiến bền vững trong chức năng nuốt ở mốc 180 ngày sau điều trị.
OPMD là một rối loạn di truyền hiếm gặp đặc trưng bởi yếu cơ tiến triển, dẫn đến khó nuốt (khó nuốt) và các triệu chứng khác. Liệu pháp BB-301 của Benitec đã được Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) và Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) cấp chỉ định Thuốc mồ côi.
Kết quả nghiên cứu lâm sàng tạm thời cho thấy tổng lượng thức ăn và cặn lỏng còn lại trong cổ họng của bệnh nhân sau khi nuốt, được gọi là Tổng dư lượng hầu họng (TPR), đã giảm đáng kể sau khi nhận được liều thấp BB-301. Sự giảm này đã được quan sát thấy trên ba trong số bốn loại thực phẩm được sử dụng trong nghiên cứu, với loại thực phẩm thứ tư cho thấy kết quả tương tự với các giá trị tiền xử lý thấp nhất được quan sát.
Ngoài các đánh giá nghiên cứu nuốt bằng nội soi video (VFSS), thước đo kết quả do bệnh nhân báo cáo, Bảng câu hỏi nuốt Sydney (SSQ), cũng cho thấy tiếp tục giảm triệu chứng. Điểm SSQ, phản ánh trải nghiệm chủ quan của bệnh nhân về khó nuốt, thấp hơn tại thời điểm sau điều trị 180 ngày so với bất kỳ thời điểm nào trong thời gian quan sát trước điều trị.
Dữ liệu này phù hợp với kết quả sau điều trị 90 ngày được báo cáo trước đó và cho thấy đáp ứng lâu dài với liệu pháp BB-301. Không có tác dụng phụ nghiêm trọng (SAE) nào được báo cáo cho hai đối tượng được điều trị bằng liệu pháp cho đến nay, chỉ ghi nhận Bệnh trào ngược dạ dày thực quản độ 2 thoáng qua.
Chủ tịch điều hành và Giám đốc điều hành của Benitec, Jerel A. Banks, MD, Ph.D., bày tỏ sự lạc quan về những phát hiện này, nhấn mạnh tầm quan trọng của việc giảm dư lượng hầu họng để cải thiện nuốt và giảm nguy cơ hít sặc. Công ty đang chuẩn bị tiêm một chủ đề thứ ba và có kế hoạch trình bày các phân tích sâu hơn tại các hội nghị y tế và webcast vào đầu năm 2025.
BB-301 sử dụng cơ chế "Im lặng và Thay thế", nhằm ngăn chặn sự biểu hiện của gen PABPN1 đột biến chịu trách nhiệm về OPMD trong khi cung cấp một protein thay thế chức năng. Phương pháp điều trị này đang được phát triển như một phương pháp điều trị lâu dài tiềm năng cho căn bệnh này.
Thông tin trong bài viết này dựa trên thông cáo báo chí từ Benitec Biopharma Inc.
Trong các tin tức gần đây khác, Benitec Biopharma đã báo cáo việc bổ nhiệm Kishen Mehta, một nhà quản lý danh mục đầu tư tại Suvretta Capital, vào Hội đồng quản trị sau khoản đầu tư tư nhân trị giá 40 triệu đô la của Suvretta Capital.
Các nhà phân tích đã bày tỏ sự tin tưởng vào triển vọng của công ty. Piper Sandler đã bắt đầu bảo hiểm trên Benitec BioPharma, chỉ định xếp hạng Thừa cân, trong khi JMP Securities duy trì xếp hạng Thị trường vượt trội và tăng mục tiêu giá từ $ 10.00 lên $ 16.00, cả hai đều trích dẫn sự thành công của BB-301.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Benitec Biopharma Inc. (NASDAQ: BNTC) tiếp tục có những bước tiến trong lĩnh vực công nghệ sinh học với những tiến bộ về liệu pháp gen. Khi công ty báo cáo kết quả thử nghiệm lâm sàng tích cực, các nhà đầu tư và các bên liên quan đang theo dõi chặt chẽ sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty. Dưới đây là một số thông tin chi tiết chính dựa trên dữ liệu thời gian thực và Mẹo InvestingPro:
Dữ liệu của InvestingPro chỉ ra rằng Benitec Biopharma có vốn hóa thị trường là 88,71 triệu đô la, phản ánh định giá hiện tại của nó trên thị trường. Bất chấp những bước tiến sáng tạo của công ty, nó vẫn giữ tỷ lệ Giá / Thu nhập (P / E) âm -0,78, cho thấy các nhà đầu tư đang chờ đợi lợi nhuận. Ngoài ra, tỷ lệ Giá / Sách (P / B) của công ty ở mức 7,71, có thể cho thấy định giá cao hơn so với giá trị sổ sách của nó.
Trong số các Mẹo InvestingPro, có hai mẹo đặc biệt nổi bật đối với Benitec Biopharma. Thứ nhất, công ty được ghi nhận là đang nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, đây là một dấu hiệu tích cực về sự ổn định tài chính và tiềm năng đầu tư trong tương lai vào nghiên cứu và phát triển. Thứ hai, các nhà phân tích không dự đoán công ty sẽ có lãi trong năm nay, điều này phù hợp với tỷ lệ P/E âm được quan sát.
Những số liệu tài chính này rất quan trọng đối với các nhà đầu tư đang xem xét tiềm năng dài hạn của Benitec Biopharma. Tiến trình nghiên cứu của công ty, đặc biệt là với liệu pháp BB-301, có thể là một động lực quan trọng cho sự tăng trưởng trong tương lai, nhưng sức khỏe tài chính hiện tại và hiệu suất thị trường cũng quan trọng như nhau để đánh giá rủi ro đầu tư.
Đối với độc giả muốn tìm hiểu sâu hơn về tình hình tài chính và thị trường của Benitec Biopharma, có 14 Mẹo InvestingPro bổ sung có sẵn tại https://www.investing.com/pro/BNTC. Những lời khuyên này cung cấp những hiểu biết có giá trị cho quá trình ra quyết định đầu tư toàn diện. Để truy cập những thông tin chi tiết này, hãy sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm giá tới 10% cho Pro hàng năm và đăng ký Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.