Tỷ giá USD/VND tăng kỷ lục, đâu là nguyên nhân chính?
TARRYTOWN, NY – Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN), công ty hàng đầu về công nghệ sinh học vốn hóa thị trường trị giá 76,5 tỷ đô la với tài chính vững chắc bao gồm 14,2 tỷ đô la doanh thu hàng năm, đã báo cáo kết quả đáng khích lệ từ thử nghiệm CHORD giai đoạn 1/2 của liệu pháp gen nghiên cứu, DB-OTO, nhằm điều trị trẻ em bị mất thính lực di truyền nặng. Theo phân tích của InvestingPro , công ty duy trì tính thanh khoản tuyệt vời với tỷ lệ thanh toán hiện tại là 4,73 và hoạt động với mức nợ vừa phải, định vị tốt cho các khoản đầu tư R&D tiếp tục. Dữ liệu, được trình bày tại Hội nghị Giữa mùa đông thường niên lần thứ 48 của Hiệp hội Nghiên cứu Tai mũi họng, cho thấy những cải thiện đáng chú ý trong sự phát triển thính giác và lời nói ở trẻ em có biến thể gen otoferlin (OTOF).
Thử nghiệm CHORD đã tham gia 12 người tham gia cho đến nay, với chín người được tiêm ốc tai vào một tai và ba người hai bên. Đứa trẻ đầu tiên được điều trị, liều lượng khi được 10 tháng tuổi, cho thấy tiến bộ phát triển và lời nói ở tuần thứ 72, với ngưỡng thính giác gần mức bình thường trên các tần số nói chính. Đối với các nhà đầu tư theo dõi sự phát triển này, dữ liệu của InvestingPro cho thấy vị thế thị trường vững chắc của Regeneron, với cổ phiếu giao dịch ở tỷ lệ P/E là 17,32 và cho thấy sự biến động giá thấp trong lịch sử. Đứa trẻ này, bẩm sinh đã bị điếc nặng, có thể thưởng thức âm nhạc và tham gia vào các hoạt động đọc sách mà không cần sự trợ giúp của ốc tai điện tử ở tai kia.
Trong số 11 trẻ em có ít nhất một đánh giá sau điều trị, 10 trẻ cho thấy thính giác được cải thiện ở các mức decibel khác nhau. Năm người tham gia với các đánh giá trong 24 tuần cho thấy sự cải thiện đáng kể về thính giác, với ba người đạt đến ngưỡng thính giác gần bình thường hoặc bình thường. Những phát hiện này được hỗ trợ bởi phản ứng thân não thính giác (ABR) và đo thính lực âm thanh thuần túy (PTA).
Quy trình điều trị và DB-OTO được dung nạp tốt, không có tác dụng phụ hoặc tác dụng phụ nghiêm trọng liên quan đến liệu pháp gen. Một số người tham gia gặp các tác dụng phụ tiền đình thoáng qua, được giải quyết trong vòng một tuần sau khi dùng thuốc.
DB-OTO đã nhận được một số chỉ định từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ, bao gồm Thuốc mồ côi, Bệnh nhi khoa hiếm gặp, Fast Track và Liệu pháp Tiên tiến Y học Tái tạo, cũng như Chỉ định Thuốc mồ côi từ Cơ quan Dược phẩm Châu Âu. Tuy nhiên, tính an toàn và hiệu quả của DB-OTO vẫn chưa được bất kỳ cơ quan quản lý nào phê duyệt.
Mất thính lực liên quan đến Otoferlin là một tình trạng cực kỳ hiếm gặp do đột biến gen OTOF, dẫn đến sự vắng mặt của protein otoferlin chức năng cần thiết cho giao tiếp tai trong và thần kinh thính giác. Thử nghiệm CHORD tiếp tục ghi danh trẻ em đủ điều kiện tại các địa điểm ở Hoa Kỳ, Vương quốc Anh và Tây Ban Nha.
DB-OTO là một liệu pháp gen vectơ vi-rút liên quan đến adeno kép, chọn lọc tế bào nhằm mục đích phục hồi thính giác bằng cách cung cấp gen OTOF chức năng đến các tế bào lông bên trong của ốc tai. Nghiên cứu này là một phần trong cam kết rộng lớn hơn của Regeneron trong việc giải quyết các dạng di truyền của mất thính lực.
Thông tin được báo cáo dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Regeneron Pharmaceuticals, Inc. Với điểm InvestingPro Financial Health là "TỐT" và dòng tiền mạnh mẽ, Regeneron dường như có vị trí tốt để thúc đẩy quy trình sáng tạo của mình. Người đăng ký InvestingPro có thể truy cập thêm 8 ProTips và Báo cáo Nghiên cứu Chuyên nghiệp toàn diện, cung cấp thông tin chi tiết sâu hơn về sức khỏe tài chính và triển vọng tăng trưởng của Regeneron.
Trong một tin tức gần đây khác, Regeneron Pharmaceuticals đã chứng kiến một số điều chỉnh đối với mục tiêu giá cổ phiếu của mình từ các tổ chức tài chính khác nhau. RBC Capital Markets đã hạ mục tiêu xuống còn 1.045 đô la trong khi vẫn duy trì xếp hạng Outperform, với lý do dòng sản phẩm mạnh mẽ của công ty và tiềm năng tăng trưởng thu nhập. Morgan Stanley cũng giảm mục tiêu giá xuống còn 1.150 USD, giữ xếp hạng Tăng Tỷ Trọng và lưu ý việc giới thiệu cổ tức mới, liên kết Regeneron với các công ty công nghệ sinh học vốn hóa lớn khác. Bernstein đã cắt giảm mục tiêu xuống còn 1.000 đô la, giữ xếp hạng Vượt trội và nhấn mạnh sự thiếu hụt thu nhập trên mỗi cổ phiếu dự kiến do số liệu bán hàng quý IV của Dupixent.
TD Cowen đã điều chỉnh mục tiêu của mình lên 1.030 đô la, duy trì xếp hạng Mua và điều chỉnh ước tính doanh thu cho các sản phẩm chính như Eylea và Dupixent. Trong khi đó, Leerink Partners đã hạ mục tiêu xuống còn 762 đô la, giữ xếp hạng Hiệu suất Thị trường, với lý do áp lực đối với nhượng quyền thương mại Eylea và tăng chi tiêu đầu tư. Những sửa đổi này phản ánh quan điểm sắc thái về triển vọng tài chính và hiệu suất sản phẩm của Regeneron. Báo cáo thu nhập sắp tới sẽ rất quan trọng đối với các nhà đầu tư đang tìm kiếm thông tin chi tiết hơn về định hướng chiến lược và sức khỏe tài chính của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.