Tỷ giá USD/VND tăng kỷ lục, đâu là nguyên nhân chính?
SAN DIEGO - Capricor Therapeutics (NASDAQ:CAPR), hiện đang giao dịch ở mức 7,68 USD và được InvestingPro phân tích là đang bị định giá thấp, đã thông báo hôm thứ Ba rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ sẽ không yêu cầu cuộc họp Ủy ban Cố vấn cho ứng viên thuốc điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) Deramiocel của công ty.
Đơn xin cấp phép Sinh phẩm (BLA) cho Deramiocel vẫn đang được Ưu tiên Xem xét với ngày hành động mục tiêu là 31 tháng 8 năm 2025. Một cuộc họp đánh giá cuối chu kỳ trực tiếp với FDA được lên lịch vào giữa tháng 7. Theo dữ liệu từ InvestingPro, Capricor duy trì vị thế tài chính mạnh với lượng tiền mặt nhiều hơn nợ và tỷ lệ thanh khoản hiện tại lành mạnh ở mức 6,55 lần, cung cấp đủ nguồn lực để hỗ trợ các sáng kiến quy định của mình.
Deramiocel đang được phát triển để điều trị bệnh cơ tim liên quan đến DMD, một tình trạng dẫn đến suy tim và là nguyên nhân hàng đầu gây tử vong ở bệnh nhân DMD. Liệu pháp này bao gồm các tế bào có nguồn gốc từ cardiosphere đồng gen đã cho thấy đặc tính điều hòa miễn dịch và chống xơ hóa trong các nghiên cứu lâm sàng.
"Cho đến nay, tất cả các cột mốc quy định đều diễn ra như dự kiến, bao gồm cả việc kiểm tra trước cấp phép thành công và đánh giá giữa chu kỳ mà không có vấn đề lớn nào," bà Linda Marbán, Giám đốc Điều hành của Capricor, cho biết theo thông cáo báo chí.
Công ty cũng báo cáo rằng dữ liệu bốn năm từ nghiên cứu Mở rộng Nhãn mở HOPE-2, được trình bày tại Hội nghị Parent Project Muscular Dystrophy 2025, đã chứng minh chức năng tim được duy trì ở bệnh nhân nhận điều trị Deramiocel dài hạn.
DMD là một rối loạn di truyền hiếm gặp ảnh hưởng đến khoảng 15.000 người ở Hoa Kỳ, chủ yếu là nam giới. Bệnh gây thoái hóa cơ tiến triển do thiếu dystrophin, một protein cấu trúc quan trọng trong tế bào cơ.
Deramiocel đã nhận được Chỉ định Thuốc mồ côi cho điều trị DMD từ cả cơ quan quản lý Hoa Kỳ và châu Âu, cùng với chỉ định Liệu pháp Y học Tái tạo Tiên tiến ở Hoa Kỳ.
Thông tin trong bài viết này dựa trên thông cáo báo chí từ Capricor Therapeutics. Nhìn về phía trước, các nhà phân tích kỳ vọng cả doanh số và thu nhập ròng của công ty sẽ tăng trưởng trong năm hiện tại, với doanh thu dự kiến tăng 142%. Để có cái nhìn sâu hơn về sức khỏe tài chính và triển vọng tăng trưởng của Capricor, bao gồm 13 ProTips bổ sung và phân tích toàn diện, hãy truy cập InvestingPro.
Trong các tin tức gần đây khác, Capricor Therapeutics đã báo cáo những phát triển đáng kể liên quan đến ứng viên liệu pháp tế bào Deramiocel của mình. Công ty đã công bố kết quả an toàn và hiệu quả bốn năm từ nghiên cứu Mở rộng Nhãn mở HOPE-2, cho thấy sự bảo tồn chức năng tim ở bệnh nhân mắc bệnh Loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD). Dữ liệu này được trình bày tại Hội nghị Thường niên Parent Project Muscular Dystrophy 2025, nhấn mạnh khả năng của phương pháp điều trị trong việc làm chậm tiến triển bệnh cơ xương. Ngoài ra, FDA Hoa Kỳ đã cấp Chỉ định Thuốc mồ côi cho Deramiocel trong điều trị bệnh Loạn dưỡng cơ Becker, mở rộng sự tập trung của Capricor ngoài DMD.
Trong tin tức quy định liên quan, những thay đổi nhân sự gần đây của FDA đã ảnh hưởng đến Capricor, với các quan chức chủ chốt giám sát liệu pháp tế bào và gen bị đặt trong tình trạng nghỉ hành chính. Sự phát triển này đã làm dấy lên lo ngại về tính liên tục của dịch vụ quy định. Mặc dù có những thay đổi này, H.C. Wainwright đã tái khẳng định xếp hạng Mua đối với Capricor, nhấn mạnh rằng ứng viên thuốc của công ty vẫn đầy hứa hẹn. Ngược lại, Oppenheimer đã hạ mục tiêu giá cho công ty do những bất ổn xung quanh quy trình đánh giá của FDA đối với Deramiocel. Công ty đầu tư không kỳ vọng thuốc sẽ nhận được sự chấp thuận trong chu kỳ đánh giá hiện tại, cho thấy có thể có những trở ngại quy định phía trước.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.