Liệu pháp điều trị DMD của Capricor tiến triển mà không cần ủy ban cố vấn FDA

Ngày đăng 20:08 24/06/2025
Liệu pháp điều trị DMD của Capricor tiến triển mà không cần ủy ban cố vấn FDA

SAN DIEGO - Capricor Therapeutics (NASDAQ:CAPR), hiện đang giao dịch ở mức 7,68 USD và được InvestingPro phân tích là đang bị định giá thấp, đã thông báo hôm thứ Ba rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ sẽ không yêu cầu cuộc họp Ủy ban Cố vấn cho ứng viên thuốc điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) Deramiocel của công ty.

Đơn xin cấp phép Sinh phẩm (BLA) cho Deramiocel vẫn đang được Ưu tiên Xem xét với ngày hành động mục tiêu là 31 tháng 8 năm 2025. Một cuộc họp đánh giá cuối chu kỳ trực tiếp với FDA được lên lịch vào giữa tháng 7. Theo dữ liệu từ InvestingPro, Capricor duy trì vị thế tài chính mạnh với lượng tiền mặt nhiều hơn nợ và tỷ lệ thanh khoản hiện tại lành mạnh ở mức 6,55 lần, cung cấp đủ nguồn lực để hỗ trợ các sáng kiến quy định của mình.

Deramiocel đang được phát triển để điều trị bệnh cơ tim liên quan đến DMD, một tình trạng dẫn đến suy tim và là nguyên nhân hàng đầu gây tử vong ở bệnh nhân DMD. Liệu pháp này bao gồm các tế bào có nguồn gốc từ cardiosphere đồng gen đã cho thấy đặc tính điều hòa miễn dịch và chống xơ hóa trong các nghiên cứu lâm sàng.

"Cho đến nay, tất cả các cột mốc quy định đều diễn ra như dự kiến, bao gồm cả việc kiểm tra trước cấp phép thành công và đánh giá giữa chu kỳ mà không có vấn đề lớn nào," bà Linda Marbán, Giám đốc Điều hành của Capricor, cho biết theo thông cáo báo chí.

Công ty cũng báo cáo rằng dữ liệu bốn năm từ nghiên cứu Mở rộng Nhãn mở HOPE-2, được trình bày tại Hội nghị Parent Project Muscular Dystrophy 2025, đã chứng minh chức năng tim được duy trì ở bệnh nhân nhận điều trị Deramiocel dài hạn.

DMD là một rối loạn di truyền hiếm gặp ảnh hưởng đến khoảng 15.000 người ở Hoa Kỳ, chủ yếu là nam giới. Bệnh gây thoái hóa cơ tiến triển do thiếu dystrophin, một protein cấu trúc quan trọng trong tế bào cơ.

Deramiocel đã nhận được Chỉ định Thuốc mồ côi cho điều trị DMD từ cả cơ quan quản lý Hoa Kỳ và châu Âu, cùng với chỉ định Liệu pháp Y học Tái tạo Tiên tiến ở Hoa Kỳ.

Thông tin trong bài viết này dựa trên thông cáo báo chí từ Capricor Therapeutics. Nhìn về phía trước, các nhà phân tích kỳ vọng cả doanh số và thu nhập ròng của công ty sẽ tăng trưởng trong năm hiện tại, với doanh thu dự kiến tăng 142%. Để có cái nhìn sâu hơn về sức khỏe tài chính và triển vọng tăng trưởng của Capricor, bao gồm 13 ProTips bổ sung và phân tích toàn diện, hãy truy cập InvestingPro.

Trong các tin tức gần đây khác, Capricor Therapeutics đã báo cáo những phát triển đáng kể liên quan đến ứng viên liệu pháp tế bào Deramiocel của mình. Công ty đã công bố kết quả an toàn và hiệu quả bốn năm từ nghiên cứu Mở rộng Nhãn mở HOPE-2, cho thấy sự bảo tồn chức năng tim ở bệnh nhân mắc bệnh Loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD). Dữ liệu này được trình bày tại Hội nghị Thường niên Parent Project Muscular Dystrophy 2025, nhấn mạnh khả năng của phương pháp điều trị trong việc làm chậm tiến triển bệnh cơ xương. Ngoài ra, FDA Hoa Kỳ đã cấp Chỉ định Thuốc mồ côi cho Deramiocel trong điều trị bệnh Loạn dưỡng cơ Becker, mở rộng sự tập trung của Capricor ngoài DMD.

Trong tin tức quy định liên quan, những thay đổi nhân sự gần đây của FDA đã ảnh hưởng đến Capricor, với các quan chức chủ chốt giám sát liệu pháp tế bào và gen bị đặt trong tình trạng nghỉ hành chính. Sự phát triển này đã làm dấy lên lo ngại về tính liên tục của dịch vụ quy định. Mặc dù có những thay đổi này, H.C. Wainwright đã tái khẳng định xếp hạng Mua đối với Capricor, nhấn mạnh rằng ứng viên thuốc của công ty vẫn đầy hứa hẹn. Ngược lại, Oppenheimer đã hạ mục tiêu giá cho công ty do những bất ổn xung quanh quy trình đánh giá của FDA đối với Deramiocel. Công ty đầu tư không kỳ vọng thuốc sẽ nhận được sự chấp thuận trong chu kỳ đánh giá hiện tại, cho thấy có thể có những trở ngại quy định phía trước.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.

Bình luận mới nhất

Cài Đặt Ứng Dụng của Chúng Tôi
Công Bố Rủi Ro: Giao dịch các công cụ tài chính và/hoặc tiền điện tử tiềm ẩn mức độ rủi ro cao, bao gồm rủi ro mất một phần hoặc toàn bộ vốn đầu tư, và có thể không phù hợp với mọi nhà đầu tư. Giá cả tiền điện tử có độ biến động mạnh và có thể chịu tác động từ các yếu tố bên ngoài như các sự kiện tài chính, pháp lý hoặc chính trị. Việc giao dịch theo mức ký quỹ gia tăng rủi ro tài chính.
Trước khi quyết định giao dịch công cụ tài chính hoặc tiền điện tử, bạn cần nắm toàn bộ thông tin về rủi ro và chi phí đi kèm với việc giao dịch trên các thị trường tài chính, thận trọng cân nhắc đối tượng đầu tư, mức độ kinh nghiệm, khẩu vị rủi ro và xin tư vấn chuyên môn nếu cần.
Fusion Media xin nhắc bạn rằng dữ liệu có trên trang web này không nhất thiết là theo thời gian thực hay chính xác. Dữ liệu và giá cả trên trang web không nhất thiết là thông tin do bất kỳ thị trường hay sở giao dịch nào cung cấp, nhưng có thể được cung cấp bởi các nhà tạo lập thị trường, vì vậy, giá cả có thể không chính xác và có khả năng khác với mức giá thực tế tại bất kỳ thị trường nào, điều này có nghĩa các mức giá chỉ là minh họa và không phù hợp cho mục đích giao dịch. Fusion Media và bất kỳ nhà cung cấp dữ liệu nào có trên trang web này đều không chấp nhận bất cứ nghĩa vụ nào trước bất kỳ tổn thất hay thiệt hại nào xảy ra từ kết quả giao dịch của bạn, hoặc trước việc bạn dựa vào thông tin có trong trang web này.
Bạn không được phép sử dụng, lưu trữ, sao chép, hiển thị, sửa đổi, truyền hay phân phối dữ liệu có trên trang web này và chưa nhận được sự cho phép rõ ràng bằng văn bản của Fusion Media và/hoặc nhà cung cấp. Tất cả các quyền sở hữu trí tuệ đều được bảo hộ bởi các nhà cung cấp và/hoặc sở giao dịch cung cấp dữ liệu có trên trang web này.
Fusion Media có thể nhận thù lao từ các đơn vị quảng cáo xuất hiện trên trang web, dựa trên tương tác của bạn với các quảng cáo hoặc đơn vị quảng cáo đó.
Phiên bản tiếng Anh của thỏa thuận này là phiên bản chính, sẽ luôn được ưu tiên để đối chiếu khi có sự khác biệt giữa phiên bản tiếng Anh và phiên bản tiếng Việt.
© 2007-2025 - Công ty TNHH Fusion Media. Mọi quyền được bảo hộ.