CAMBRIDGE, Mass. - Korro Bio, Inc. (NASDAQ: KRRO), một công ty dược phẩm sinh học, đã trình bày dữ liệu tiền lâm sàng mới cho thấy ứng cử viên phát triển KRRO-110 của nó có thể là một phương pháp điều trị hiệu quả cho Thiếu Alpha-1 Antitrypsin (AATD).
Dữ liệu, được công bố tại Hội nghị Quốc tế Hiệp hội Lồng ngực Hoa Kỳ 2024 ở San Diego, cho thấy KRRO-110 duy trì hiệu suất chỉnh sửa khoảng 60% và đạt được mức protein alpha-1 antitrypsin (AAT) lớn hơn 60μM sau 13 tuần trong mô hình chuột AATD di truyền.
AATD là một rối loạn di truyền có thể dẫn đến các bệnh phổi và gan nghiêm trọng. Phương pháp điều trị hiện tại được FDA chấp thuận liên quan đến việc truyền protein AAT hàng tuần, không giải quyết đầy đủ các biểu hiện của bệnh. KRRO-110 của Korro nhằm mục đích khôi phục mức protein AAT để tác động tích cực đến kết quả của bệnh nhân.
Nghiên cứu đã chứng minh rằng KRRO-110 làm tăng nồng độ protein M-AAT từ 0μM lúc ban đầu lên 35μM một tuần sau liều đầu tiên, tăng lên 45μM vào tuần 13. Phản ứng bền vững này là một dấu hiệu đầy hứa hẹn về hiệu quả tiềm năng của ứng cử viên. Ngoài ra, một bài báo thử nghiệm thay thế linh trưởng không phải người đã cung cấp dữ liệu hỗ trợ việc dịch phương pháp điều trị này sang dự đoán liều người.
Steve Colletti, Tiến sĩ, Giám đốc khoa học của Korro, nhận xét về tầm quan trọng của dữ liệu, cho thấy KRRO-110 có tiềm năng trở thành liệu pháp tốt nhất cho AATD. Công ty đang trên đà nộp hồ sơ quy định cho nghiên cứu đầu tiên trên người về KRRO-110 vào nửa cuối năm 2024.
Korro Bio đang tận dụng nền tảng chỉnh sửa RNA độc quyền của mình để phát triển các loại thuốc di truyền cho cả các bệnh hiếm gặp và phổ biến. Nền tảng này nhằm mục đích đạt được các chỉnh sửa cơ sở đơn chính xác và thoáng qua trong RNA, có khả năng cung cấp độ đặc hiệu cao hơn và cải thiện khả năng dung nạp khi sử dụng lâu dài.
Thông tin được báo cáo dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí và phản ánh dữ liệu được trình bày tại Hội nghị quốc tế ATS 2024. Đây là sự tiếp nối những nỗ lực của Korro để thúc đẩy danh mục thuốc di truyền của mình, với KRRO-110 là trọng tâm chính trong điều trị AATD.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Korro Bio, Inc. (NASDAQ: KRRO) đạt được những bước tiến trong việc phát triển các loại thuốc di truyền của mình, các nhà đầu tư có thể tò mò về sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty. Theo dữ liệu của InvestingPro , Korro Bio có vốn hóa thị trường là 504,11 triệu USD, phản ánh định giá hiện tại của các nhà đầu tư về công ty.
Mặc dù dữ liệu tiền lâm sàng đầy hứa hẹn cho KRRO-110, tỷ lệ P / E của công ty đứng ở mức -2,31, cho thấy rằng nó hiện không có lãi. Điều này được chứng minh thêm bằng tỷ lệ P/E đã điều chỉnh trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2024 ở mức -6,15.
Các nhà đầu tư cần lưu ý rằng cổ phiếu của công ty đã có lợi nhuận đáng kể trong tuần trước, với tổng lợi nhuận giá là 8,8%. Điều này có thể phản ánh các phản ứng tích cực đối với các thông báo dữ liệu tiền lâm sàng gần đây. Tuy nhiên, điều quan trọng là phải xem xét bức tranh rộng hơn, vì cổ phiếu đã hoạt động kém trong tháng qua với tổng lợi nhuận giá là -18,1%. Sự biến động này có thể là một điểm xem xét cho các nhà đầu tư tiềm năng.
Chuyển sang Mẹo InvestingPro, hai thông tin chi tiết chính xuất hiện. Thứ nhất, các nhà phân tích gần đây đã điều chỉnh thu nhập của họ tăng lên trong giai đoạn sắp tới, báo hiệu sự lạc quan tiềm năng về hiệu suất trong tương lai của công ty. Thứ hai, mặc dù công ty nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, nhưng nó đang nhanh chóng đốt cháy tiền mặt, điều này có thể làm dấy lên lo ngại về tính bền vững tài chính dài hạn của nó. Điều đáng chú ý là có 14 mẹo bổ sung có sẵn trên InvestingPro có thể hướng dẫn thêm các quyết định đầu tư.
Đối với các nhà đầu tư quan tâm đến việc tìm hiểu sâu hơn về triển vọng tài chính và thị trường của Korro Bio, họ có thể truy cập thêm thông tin chi tiết và mẹo bằng cách truy cập InvestingPro. Hãy nhớ sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.