KalVista hoàn tất đăng ký thử nghiệm HAE cho trẻ em

Ngày đăng 18:15 25/03/2025
KalVista hoàn tất đăng ký thử nghiệm HAE cho trẻ em

CAMBRIDGE, Mass. & SALISBURY, Anh - KalVista Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: KALV) đã thông báo hoàn thành việc đăng ký cho thử nghiệm lâm sàng KONFIDENT-KID, đánh giá sebetralstat, một phương pháp điều trị đường uống tiềm năng cho phù mạch di truyền (HAE) ở trẻ em từ 2 đến 11 tuổi. Công ty đã đạt được mục tiêu đăng ký ban đầu trước thời hạn và mở rộng thử nghiệm do nhu cầu cao.

Thử nghiệm, bắt đầu với mục tiêu ghi danh 24 bệnh nhân nhi, hiện đã bao gồm khoảng 36 người tham gia trên khắp Bắc Mỹ, Châu Âu và Châu Á. KONFIDENT-KID được thiết kế để thu thập dữ liệu an toàn, dược động học và hiệu quả trong khoảng thời gian lên đến một năm, sử dụng công thức viên nén phân hủy đường uống cho trẻ em của sebetralstat. Theo dữ liệu của InvestingPro , KalVista duy trì tình hình tài chính vững chắc với nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, cung cấp đầy đủ đường băng cho các chương trình phát triển lâm sàng của mình.

Sự phát triển này đặc biệt quan trọng vì phương pháp điều trị theo yêu cầu duy nhất hiện tại cho HAE ở nhóm tuổi này ở Hoa Kỳ yêu cầu tiêm tĩnh mạch. Sebetralstat là liệu pháp đường uống theo yêu cầu đầu tiên cho bệnh nhân nhi trong nhóm nhân khẩu học này và chỉ là liệu pháp theo yêu cầu thứ hai được FDA phê duyệt cho họ nói chung.

Giám đốc điều hành của KalVista, Ben Palleiko, bày tỏ niềm tự hào của công ty về việc ghi danh nhanh chóng và sự quan tâm mạnh mẽ từ các gia đình bị ảnh hưởng bởi HAE, nhấn mạnh sự cần thiết của một lựa chọn điều trị đường uống. Kết quả ban đầu từ thử nghiệm dự kiến sẽ được công bố vào cuối năm nay, với việc nộp Đơn đăng ký thuốc mới bổ sung (sNDA) dự kiến vào giữa năm 2026. Các nhà phân tích duy trì triển vọng lạc quan về KalVista, với mục tiêu giá dao động từ 18 đến 39 USD/cổ phiếu và bảy nhà phân tích gần đây đã điều chỉnh kỳ vọng thu nhập của họ tăng lên.

Sebetralstat là một chất ức chế kallikrein huyết tương đường uống đang được nghiên cứu hiện đang được FDA Hoa Kỳ xem xét cho bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên, với mục tiêu Đạo luật Phí sử dụng thuốc theo toa (PDUFA) là ngày 17 tháng 6 năm 2025. Công ty cũng đã nộp Đơn xin Cấp phép Tiếp thị cho Cơ quan Dược phẩm Châu Âu và các cơ quan quản lý toàn cầu khác.

HAE là một tình trạng di truyền hiếm gặp được đặc trưng bởi sưng tấy tự phát và thường nghiêm trọng ở các bộ phận khác nhau của cơ thể. Bệnh là do thiếu hụt hoặc rối loạn chức năng của protein ức chế esterase C1, dẫn đến sự kích hoạt không kiểm soát của hệ thống kallikrein-kinin. Các phương pháp điều trị HAE theo yêu cầu hiện có cần tiêm tĩnh mạch hoặc tiêm dưới da. Trong khi điểm sức khỏe tài chính tổng thể của KalVista từ InvestingPro được đánh giá là "Khá", công ty duy trì vị thế thanh khoản mạnh mẽ với tỷ lệ hiện tại là 10,44, cho thấy sự ổn định tài chính ngắn hạn mạnh mẽ.

Thông tin trong bài viết này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ KalVista Pharmaceuticals, Inc.

Trong một tin tức gần đây khác, Kalvista Pharmaceuticals Inc. đã trở thành chủ đề của một số báo cáo phân tích và cập nhật lâm sàng. Công ty đang chuẩn bị cho sự ra mắt dự kiến của thuốc nghiên cứu sebetralstat, một liệu pháp đường uống cho phù mạch di truyền (HAE), với ngày quy định quan trọng được ấn định vào ngày 17 tháng 6 năm 2025. Các nhà phân tích tại H.C. Wainwright đã nhắc lại xếp hạng Mua với mục tiêu 20 đô la, trích dẫn khả năng dễ sử dụng của thuốc so với các phương pháp điều trị tiêm hiện tại. Trong khi đó, Jefferies đã điều chỉnh mục tiêu giá từ 33 đô la lên 31 đô la trong khi vẫn duy trì xếp hạng Mua, phản ánh sự chuẩn bị đang diễn ra cho sự ra mắt của sebetralstat tại Hoa Kỳ.

Dữ liệu mới được trình bày tại Đại hội chung AAAAI / WAO 2025 đã nhấn mạnh lời hứa của sebetralstat trong việc giảm thời gian giảm đau cho các cuộc tấn công HAE, với thời gian trung bình là 11,5 phút từ khi khởi phát cơn đến khi điều trị. JMP Securities cũng tái khẳng định xếp hạng Market Outperform của họ với mục tiêu 19 đô la, nhấn mạnh tiềm năng của thuốc trong việc mở rộng thị trường điều trị theo yêu cầu cho HAE. Kalvista có kế hoạch cung cấp thêm thông tin chi tiết về chiến lược thương mại của mình trong một sự kiện Ngày Nhà đầu tư ảo. Những nỗ lực của công ty nhằm giải quyết các nhu cầu chưa được đáp ứng trong điều trị HAE bằng lựa chọn đường uống là trọng tâm trong chiến lược của công ty, với các đơn đăng ký quy định được nộp tại nhiều thị trường toàn cầu.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.

Bình luận mới nhất

Cài Đặt Ứng Dụng của Chúng Tôi
Công Bố Rủi Ro: Giao dịch các công cụ tài chính và/hoặc tiền điện tử tiềm ẩn mức độ rủi ro cao, bao gồm rủi ro mất một phần hoặc toàn bộ vốn đầu tư, và có thể không phù hợp với mọi nhà đầu tư. Giá cả tiền điện tử có độ biến động mạnh và có thể chịu tác động từ các yếu tố bên ngoài như các sự kiện tài chính, pháp lý hoặc chính trị. Việc giao dịch theo mức ký quỹ gia tăng rủi ro tài chính.
Trước khi quyết định giao dịch công cụ tài chính hoặc tiền điện tử, bạn cần nắm toàn bộ thông tin về rủi ro và chi phí đi kèm với việc giao dịch trên các thị trường tài chính, thận trọng cân nhắc đối tượng đầu tư, mức độ kinh nghiệm, khẩu vị rủi ro và xin tư vấn chuyên môn nếu cần.
Fusion Media xin nhắc bạn rằng dữ liệu có trên trang web này không nhất thiết là theo thời gian thực hay chính xác. Dữ liệu và giá cả trên trang web không nhất thiết là thông tin do bất kỳ thị trường hay sở giao dịch nào cung cấp, nhưng có thể được cung cấp bởi các nhà tạo lập thị trường, vì vậy, giá cả có thể không chính xác và có khả năng khác với mức giá thực tế tại bất kỳ thị trường nào, điều này có nghĩa các mức giá chỉ là minh họa và không phù hợp cho mục đích giao dịch. Fusion Media và bất kỳ nhà cung cấp dữ liệu nào có trên trang web này đều không chấp nhận bất cứ nghĩa vụ nào trước bất kỳ tổn thất hay thiệt hại nào xảy ra từ kết quả giao dịch của bạn, hoặc trước việc bạn dựa vào thông tin có trong trang web này.
Bạn không được phép sử dụng, lưu trữ, sao chép, hiển thị, sửa đổi, truyền hay phân phối dữ liệu có trên trang web này và chưa nhận được sự cho phép rõ ràng bằng văn bản của Fusion Media và/hoặc nhà cung cấp. Tất cả các quyền sở hữu trí tuệ đều được bảo hộ bởi các nhà cung cấp và/hoặc sở giao dịch cung cấp dữ liệu có trên trang web này.
Fusion Media có thể nhận thù lao từ các đơn vị quảng cáo xuất hiện trên trang web, dựa trên tương tác của bạn với các quảng cáo hoặc đơn vị quảng cáo đó.
Phiên bản tiếng Anh của thỏa thuận này là phiên bản chính, sẽ luôn được ưu tiên để đối chiếu khi có sự khác biệt giữa phiên bản tiếng Anh và phiên bản tiếng Việt.
© 2007-2025 - Công ty TNHH Fusion Media. Mọi quyền được bảo hộ.