Intellia sẽ trình bày dữ liệu về liệu pháp CRISPR điều trị bệnh ATTR amyloidosis

CAMBRIDGE, Mass. - Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA), công ty có cổ phiếu đã tăng 34,75% trong tuần qua và hiện có giá trị vốn hóa thị trường 1,67 tỷ đô la, đã thông báo vào hôm thứ Hai rằng họ sẽ trình bày dữ liệu dài hạn từ thử nghiệm Giai đoạn 1 đang diễn ra về thuốc thử nghiệm nex-z điều trị bệnh ATTR amyloidosis di truyền với bệnh thần kinh ngoại biên (ATTRv-PN) tại một hội nghị y khoa sắp tới.

Buổi thuyết trình, dự kiến diễn ra vào ngày 25 tháng 9 tại Hội nghị ATTR Amyloidosis Quốc tế lần thứ 5 ở Baveno, Ý, sẽ bao gồm các số liệu liên quan đến bệnh với thời gian theo dõi bệnh nhân lên đến ba năm. Theo dữ liệu từ InvestingPro, 11 nhà phân tích gần đây đã điều chỉnh tăng kỳ vọng về lợi nhuận cho giai đoạn sắp tới, cho thấy sự tin tưởng ngày càng tăng vào các chương trình lâm sàng của công ty.

Ông Julian Gillmore từ Trung tâm Amyloidosis Quốc gia tại Khoa Y UCL sẽ trình bày dữ liệu theo dõi 24 tháng từ nghiên cứu đánh giá tính an toàn và hiệu quả của nex-z, thuốc được phát triển dựa trên công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR/Cas9.

Nex-z được thiết kế để vô hiệu hóa gen TTR sản xuất protein transthyretin. Theo thông cáo báo chí, dữ liệu tạm thời từ Giai đoạn 1 đã cho thấy việc sử dụng nex-z dẫn đến sự giảm nhất quán mức độ TTR.

ATTR amyloidosis là một bệnh hiếm gặp, tiến triển và gây tử vong, trong đó các protein transthyretin bị biến dạng và tích tụ dưới dạng amyloid trong cơ thể, gây ra biến chứng ở nhiều mô bao gồm tim và thần kinh. Dạng di truyền xảy ra khi một người sinh ra đã mang đột biến trong gen TTR.

Công ty ước tính có khoảng 50.000 người trên toàn thế giới đang sống với bệnh ATTRv amyloidosis và từ 200.000 đến 500.000 người mắc dạng bệnh tự phát.

Intellia đang phát triển nex-z hợp tác với Regeneron Pharmaceuticals, Inc. như một phần của quan hệ đối tác khám phá và phát triển nhiều mục tiêu.

Trong các tin tức gần đây khác, Intellia Therapeutics đã hoàn thành việc tuyển dụng bệnh nhân trong nghiên cứu HAELO Giai đoạn 3 toàn cầu về điều trị phù mạch di truyền (HAE), đạt được cột mốc này chỉ trong vòng chín tháng. Nghiên cứu có sự tham gia của khoảng 60 người, với gần một nửa đến từ Hoa Kỳ, và nhằm đánh giá hiệu quả và tính an toàn của liệu pháp chỉnh sửa gen dựa trên CRISPR. Intellia dự kiến công bố dữ liệu sơ bộ trong nửa đầu năm 2026 và dự định nộp đơn xin cấp phép sinh phẩm trong nửa cuối năm 2026, với khả năng ra mắt tại Hoa Kỳ vào đầu năm 2027.

Về mặt tài chính, H.C. Wainwright đã nâng mục tiêu giá cho Intellia Therapeutics lên 30 đô la trong khi vẫn duy trì xếp hạng Mua, trích dẫn việc tuyển dụng nhanh chóng trong thử nghiệm Giai đoạn 3 như một dấu hiệu tích cực. Trong khi đó, Citizens JMP đã tái khẳng định xếp hạng Phù hợp với Thị trường, cũng nhấn mạnh việc tuyển dụng nhanh chóng như một chỉ báo về sự quan tâm đáng kể đối với phương pháp điều trị này. Tuy nhiên, Guggenheim đã giảm đáng kể mục tiêu giá xuống còn 14 đô la từ 45 đô la, phản ánh dự báo doanh số đỉnh điểm được điều chỉnh cho các chương trình lâm sàng của Intellia. Guggenheim hiện ước tính doanh số đỉnh điểm khoảng 330 triệu đô la cho NTLA-2002, giảm so với dự báo trước đó là 380 triệu đô la.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.