CAMBRIDGE, Mass. - Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ: NTLA), một công ty chỉnh sửa gen, đã công bố dữ liệu Giai đoạn 2 tích cực cho liệu pháp điều tra NTLA-2002, nhằm điều trị phù mạch di truyền (HAE). Kết quả, được công bố trên Tạp chí Y học New England, cho thấy tỷ lệ tấn công hàng tháng giảm đáng kể đối với bệnh nhân HAE.
Nghiên cứu Giai đoạn 2, là một phần của thử nghiệm Giai đoạn 1/2 đang diễn ra, đã chứng minh rằng một liều NTLA-2002 50 mg duy nhất dẫn đến tỷ lệ tấn công trung bình hàng tháng giảm 77% trong tuần 1-16 và 81% trong tuần 5-16, so với giả dược. Đáng chú ý, tám trong số mười một bệnh nhân trong cánh tay 50 mg không bị tấn công sau khi truyền dịch trong lần theo dõi mới nhất, cho thấy NTLA-2002 có khả năng phục vụ như một phương pháp chữa trị chức năng cho HAE.
HAE là một tình trạng di truyền hiếm gặp được đặc trưng bởi các cơn viêm nghiêm trọng, tái phát và không thể đoán trước, có thể đe dọa tính mạng. Tiêu chuẩn chăm sóc hiện tại liên quan đến việc quản lý mãn tính các phương pháp điều trị có thể làm giảm, nhưng không phải lúc nào cũng loại bỏ, các cuộc tấn công này. NTLA-2002, một liệu pháp chỉnh sửa gen dựa trên in vivo CRISPR, nhằm mục đích bất hoạt gen chịu trách nhiệm cho các cuộc tấn công này, đưa ra giải pháp điều trị một lần.
Nghiên cứu ghi danh 27 người tham gia nhận được liều duy nhất 25 mg hoặc 50 mg NTLA-2002 hoặc giả dược thông qua truyền tĩnh mạch. Những người trong nhóm liều 50 mg không chỉ giảm tỷ lệ tấn công đáng kể nhất mà còn cho thấy sự giảm protein kallikrein, một nhân tố chính trong các cuộc tấn công HAE.
NTLA-2002 được dung nạp tốt trên cả hai mức liều, với các tác dụng phụ thường gặp nhất là nhẹ, chẳng hạn như đau đầu và mệt mỏi. Không có tác dụng phụ nghiêm trọng liên quan đến liệu pháp.
Những kết quả đầy hứa hẹn này đã khiến Intellia chọn liều 50 mg để đánh giá thêm trong nghiên cứu HAELO Giai đoạn 3 quan trọng toàn cầu, hiện đang tuyển dụng bệnh nhân. Công ty đặt mục tiêu xác định lại mô hình điều trị cho HAE, mang lại hy vọng cho một cuộc sống không có liệu pháp mãn tính.
Thông tin trong bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Intellia Therapeutics.
Trong các tin tức gần đây khác, Intellia Therapeutics đã cho thấy sự tiến bộ đáng kể trong các chương trình lâm sàng của mình. Công ty đã hoàn thành thành công các nghiên cứu giai đoạn II cho NTLA-2002, một phương pháp điều trị phù mạch di truyền (HAE) và nhận được sự chấp thuận để bắt đầu nghiên cứu đầu tiên trên người về NTLA-3001, nhằm điều trị bệnh phổi liên quan đến thiếu Alpha-1 Antitrypsin (AATD).
Intellia cũng báo cáo tình hình tài chính mạnh mẽ, với 939,9 triệu USD dự trữ tiền mặt, dự kiến sẽ tài trợ cho các hoạt động đến cuối năm 2026. BMO Capital và RBC Capital Markets duy trì xếp hạng Outperform đối với cổ phiếu của Intellia, với BMO Capital đặt mục tiêu giá là 70,00 đô la và RBC Capital điều chỉnh mục tiêu giá.
Công ty đã bắt đầu thử nghiệm giai đoạn 3 quan trọng cho NTLA-2002 sau kết quả đầy hứa hẹn từ các thử nghiệm giai đoạn 1/2. Một thử nghiệm quan trọng đối với bệnh cơ tim amyloid transthyretin (TTR-CM) cũng đã bắt đầu trên 35 địa điểm toàn cầu.
Những phát triển này phản ánh cam kết của Intellia trong việc thúc đẩy các liệu pháp chỉnh sửa gen và tình hình tài chính mạnh mẽ để hỗ trợ các chương trình lâm sàng đầy tham vọng của mình.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Intellia Therapeutics (NASDAQ: NTLA) đạt được những bước tiến trong liệu pháp chỉnh sửa gen cho phù mạch di truyền, các nhà đầu tư nên xem xét một số chỉ số tài chính quan trọng và hiểu biết sâu sắc từ InvestingPro.
Theo dữ liệu của InvestingPro, vốn hóa thị trường của Intellia ở mức 2,03 tỷ USD, phản ánh định giá của thị trường về tiềm năng của công ty trong không gian chỉnh sửa gen. Tuy nhiên, tình hình tài chính của công ty thể hiện một bức tranh hỗn hợp. Một mẹo của InvestingPro lưu ý rằng Intellia nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, điều này có thể mang lại sự linh hoạt về tài chính khi tiến hành các thử nghiệm lâm sàng.
Mặc dù kết quả lâm sàng đầy hứa hẹn, Intellia phải đối mặt với một số thách thức tài chính. Doanh thu của công ty trong mười hai tháng qua tính đến quý 2 năm 2023 là 45.97 triệu đô la, với mức tăng trưởng doanh thu đáng lo ngại là 13.33% so với cùng kỳ. Điều này phù hợp với một InvestingPro Tip khác chỉ ra rằng công ty đang nhanh chóng đốt tiền mặt, một tình huống phổ biến đối với các công ty công nghệ sinh học trong giai đoạn phát triển.
Các nhà đầu tư cũng nên lưu ý rằng Intellia hiện không có lãi, với biên lợi nhuận gộp âm -876,2% trong mười hai tháng qua tính đến quý 2 năm 2023. Điều này phù hợp với Mẹo InvestingPro nói rằng các nhà phân tích không dự đoán công ty sẽ có lãi trong năm nay.
Hiệu suất của cổ phiếu đã biến động, với tổng lợi nhuận giá từ đầu năm đến nay là -34,6% tính đến dữ liệu mới nhất. Sự biến động này được nhấn mạnh trong Mẹo InvestingPro, có thể đặc biệt phù hợp với các nhà đầu tư không thích rủi ro.
Điều đáng chú ý là InvestingPro cung cấp 10 mẹo bổ sung cho Intellia Therapeutics, cung cấp phân tích toàn diện hơn cho các nhà đầu tư quan tâm đến việc tìm hiểu sâu hơn về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.