CAMBRIDGE, Mass. - Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ: NTLA), công ty tiên phong trong công nghệ chỉnh sửa gen, đã công bố những phát hiện quan trọng từ thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1, cho thấy việc tái tạo thành công liệu pháp dựa trên CRISPR. Nghiên cứu cho thấy giảm trung bình 90% transthyretin huyết thanh (TTR) sau khi dùng liều tiếp theo 55 mg NTLA-2001 cho bệnh nhân trước đó dùng liều thấp nhất. Việc tái tạo này đã được dung nạp tốt giữa những người tham gia.
Thử nghiệm, một phần của nỗ lực rộng lớn hơn để điều trị bệnh amyloidosis transthyretin (ATTR), một căn bệnh hiếm gặp và thường gây tử vong, đã chứng minh tiềm năng của nền tảng phân phối dựa trên hạt nano lipid không virus của Intellia. Mặc dù chương trình NTLA-2001 hiện không có kế hoạch tái điều trị bệnh amyloidosis ATTR, tùy chọn dùng lại có thể có lợi cho các liệu pháp trong tương lai nhắm vào các bệnh đòi hỏi tác dụng phụ.
ATTR amyloidosis dẫn đến sự tích tụ protein TTR bị sai lệch, gây ra các biến chứng nghiêm trọng ở các mô cơ thể khác nhau. NTLA-2001 của Intellia nhằm mục đích trở thành phương pháp điều trị một lần đầu tiên cho căn bệnh này bằng cách bất hoạt gen TTR. Những người tham gia thử nghiệm giai đoạn 1, những người nhận được liều thấp hơn dẫn đến giảm trung bình 52%, sau đó được cung cấp liều 55 mg sau hai năm quan sát. Liều tiếp theo này dẫn đến giảm trung bình 95% so với mức cơ bản ban đầu trong TTR huyết thanh vào ngày 28 sau điều trị.
Dữ liệu tạm thời từ thử nghiệm rất hứa hẹn, với liều 55 mg NTLA-2001 cho thấy giảm TTR nhất quán, sâu và bền. Những kết quả này hỗ trợ thử nghiệm MAGNITUDE Giai đoạn 3 đang diễn ra cho ATTR-CM và thử nghiệm Giai đoạn 3 theo kế hoạch cho ATTRv-PN. Hơn nữa, sự an toàn và dược lực học quan sát được sau khi redosing phù hợp với những gì nhìn thấy sau liều 55 mg ban đầu, với bệnh nhân trải nghiệm sự an toàn và khả năng dung nạp thuận lợi.
Intellia, phối hợp với Regeneron, dẫn đầu sự phát triển và thương mại hóa NTLA-2001. Nền tảng dựa trên CRISPR của công ty là một phần của quan hệ đối tác khám phá và phát triển đa mục tiêu nhằm cung cấp các phương pháp điều trị mới cho các bệnh nghiêm trọng.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.