MALVERN, Pa. - Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN), một công ty công nghệ sinh học, hôm nay đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt sửa đổi Thuốc mới điều tra (IND) để bắt đầu thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 cho OCU400, ứng cử viên liệu pháp gen cho viêm võng mạc sắc tố (RP). Động thái này đánh dấu một bước tiến quan trọng đối với công ty và cho các cá nhân bị ảnh hưởng bởi RP, một nhóm các rối loạn di truyền hiếm gặp gây ra sự cố tế bào võng mạc và mất thị lực.
Nghiên cứu Giai đoạn 3 sẽ bao gồm 150 người tham gia, được chia thành hai nhánh: một với 75 cá nhân có đột biến gen RHO và một với 75 người tham gia bất khả tri gen. Mỗi cánh tay sẽ có tỷ lệ điều trị ngẫu nhiên 2: 1 so với các nhóm đối chứng không được điều trị. Ocugen đã phát triển một khóa học di động cập nhật, Đánh giá điều hướng phụ thuộc độ sáng (LDNA), để đóng vai trò là điểm cuối chức năng chính trong thử nghiệm.
Tiến sĩ Shankar Musunuri, Chủ tịch, Giám đốc điều hành và Đồng sáng lập của Ocugen, bày tỏ sự lạc quan, nói rằng OCU400 là chương trình trị liệu gen đầu tiên bước vào Giai đoạn 3 với chỉ định RP rộng và mang lại hy vọng cho tất cả bệnh nhân RP thiếu các lựa chọn điều trị. Liệu pháp này dựa trên gen NR2E3, đóng vai trò trong các chức năng võng mạc khác nhau và nhằm mục đích khôi phục lại sự cân bằng tế bào và cải thiện sức khỏe võng mạc.
Với khoảng 110.000 bệnh nhân RP ở Hoa Kỳ và 1,6 triệu trên toàn thế giới, hơn 10% trong số họ có đột biến gen RHO, thiết kế thử nghiệm bất khả tri gen của Ocugen nhằm bao gồm dân số bệnh nhân rộng hơn. Tiến sĩ Huma Qamar, Giám đốc Y tế tại Ocugen, nhấn mạnh tiềm năng của liệu pháp gen biến đổi mới để giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng.
OCU400 trước đây đã nhận được chỉ định thuốc mồ côi và RMAT từ FDA và công ty duy trì mục tiêu năm 2026 là phê duyệt Đơn xin cấp phép sinh học (BLA). Ứng cử viên sản phẩm được thiết kế để điều trị nhiều bệnh võng mạc bằng một liệu pháp duy nhất.
Nhiệm vụ của Ocugen là phát triển các liệu pháp gen và tế bào, sinh học và vắc-xin để cải thiện sức khỏe trên toàn cầu.
Bài báo này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Ocugen, Inc.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN) gần đây đã gây chú ý với những tiến bộ đầy hứa hẹn trong liệu pháp gen cho bệnh viêm võng mạc sắc tố. Khi công ty tiến tới mục tiêu của mình, các nhà đầu tư và các bên liên quan đang theo dõi chặt chẽ sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của nó. Dưới đây là một số thông tin chi tiết chính dựa trên dữ liệu thời gian thực và Mẹo InvestingPro:
InvestingPro Tips cho thấy Ocugen nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, điều này có thể cung cấp một tấm đệm cho chi phí nghiên cứu và phát triển trong tương lai. Ngoài ra, hai nhà phân tích đã điều chỉnh thu nhập của họ tăng lên trong giai đoạn sắp tới, cho thấy triển vọng tích cực tiềm năng về hiệu quả tài chính của công ty.
Từ góc độ thị trường, cổ phiếu của Ocugen đã đạt được lợi nhuận đáng kể trong các khung thời gian khác nhau, với lợi nhuận ấn tượng 18,83% trong tuần trước và lợi nhuận thậm chí còn đáng chú ý hơn 85,22% so với tháng trước. Sự biến động này có thể phản ánh tâm lý nhà đầu tư xung quanh việc phê duyệt sửa đổi FDA IND gần đây của công ty và thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 dự kiến cho OCU400.
Dữ liệu InvestingPro tiết lộ rằng Ocugen có vốn hóa thị trường khoảng 469,4 triệu USD, nhấn mạnh vị trí của nó trong lĩnh vực công nghệ sinh học. Tuy nhiên, Hệ số P/E của công ty ở mức -5,61 và Hệ số P/E đã điều chỉnh trong mười hai tháng qua tính đến quý 3/2023 là -6,2, điều này cho thấy lợi nhuận vẫn là một thách thức. Hơn nữa, với tỷ lệ Giá/Sổ sách là 8,04, cổ phiếu đang giao dịch ở mức bội số cao so với giá trị sổ sách của nó, điều mà nhà đầu tư nên cân nhắc trong bối cảnh chiến lược đầu tư của mình.
Đối với những người quan tâm đến phân tích sâu hơn, có các Mẹo InvestingPro bổ sung có sẵn thảo luận về các khía cạnh như tỷ lệ đốt tiền mặt của Ocugen, tỷ suất lợi nhuận gộp và kỳ vọng lợi nhuận của nhà phân tích. Để truy cập những thông tin chi tiết này và hơn thế nữa, hãy truy cập https://www.investing.com/pro/OCGN và sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.