TARRYTOWN, N.Y. - Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp Đánh giá Ưu tiên cho Đơn xin cấp phép sinh học bổ sung (sBLA) cho Dupixent® (dupilumab), theo tiết lộ của Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN) và Sanofi. Đánh giá này dành cho Dupixent như một phương pháp điều trị duy trì bổ sung cho thanh thiếu niên từ 12 đến 17 tuổi bị viêm mũi xoang mãn tính không được kiểm soát đầy đủ với polyp mũi (CRSwNP), một tình trạng đặc trưng bởi tắc nghẽn xoang và đường mũi có thể dẫn đến mất khứu giác.
Ngày hành động mục tiêu của FDA cho quyết định về việc sử dụng mở rộng Dupixent là ngày 15 tháng 9 năm 2024. Nếu được chấp thuận, Dupixent sẽ trở thành phương pháp điều trị đầu tiên ở Mỹ cho nhóm tuổi này với CRSwNP được kiểm soát không đầy đủ. Hiện tại, Dupixent được chấp thuận sử dụng ở người lớn có cùng tình trạng.
Việc đệ trình sBLA dựa trên dữ liệu hiệu quả ngoại suy từ hai thử nghiệm dành cho người lớn, SINUS-24 và SINUS-52, đã chứng minh rằng Dupixent cải thiện đáng kể mức độ nghiêm trọng của nghẹt mũi / tắc nghẽn, kích thước polyp mũi và khứu giác. Ngoài ra, nó làm giảm nhu cầu corticosteroid toàn thân hoặc phẫu thuật ở người lớn ở tuần 24 so với giả dược. Dữ liệu an toàn hỗ trợ ứng dụng đến từ các chỉ định hiện đang được phê duyệt của thuốc cho thanh thiếu niên.
Trong các thử nghiệm, các tác dụng phụ thường được quan sát thấy với Dupixent so với giả dược bao gồm phản ứng tại chỗ tiêm và đau khớp. Hồ sơ an toàn trong các nghiên cứu này nói chung phù hợp với hồ sơ an toàn đã biết của Dupixent trong các chỉ dẫn đã được phê duyệt.
Chỉ định Đánh giá Ưu tiên được trao cho các loại thuốc có khả năng cải thiện đáng kể trong điều trị, chẩn đoán hoặc phòng ngừa các tình trạng nghiêm trọng. CRSwNP thường liên quan đến viêm loại 2 và có thể dẫn đến các biến chứng khác nhau, bao gồm khó thở và giảm chất lượng cuộc sống. Nhiều bệnh nhân cũng mắc các bệnh viêm loại 2 đồng bệnh như hen suyễn, có thể làm trầm trọng thêm các triệu chứng của họ.
Dupixent, được phát triển bằng công nghệ VelocImmune® độc quyền của Regeneron, ức chế các con đường interleukin-4 (IL-4) và interleukin-13 (IL-13) nhưng không phải là thuốc ức chế miễn dịch. Nó đã được phê duyệt tại hơn 60 quốc gia cho các chỉ định khác nhau và hiện đang được sử dụng để điều trị hơn 850.000 bệnh nhân trên toàn thế giới.
Regeneron và Sanofi cũng đang điều tra Dupixent về các tình trạng khác do viêm loại 2 hoặc quá trình dị ứng trong các thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra. Tuy nhiên, sự an toàn và hiệu quả của Dupixent đối với những mục đích sử dụng tiềm năng này chưa được đánh giá đầy đủ bởi bất kỳ cơ quan quản lý nào.
Bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN) đi đầu trong đổi mới với Đánh giá ưu tiên gần đây của FDA cho Dupixent® ở thanh thiếu niên. Khi công ty đặt mục tiêu mở rộng các dịch vụ điều trị, các nhà đầu tư và những người theo dõi ngành đang theo dõi chặt chẽ sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của Regeneron. Dưới đây là ảnh chụp nhanh dữ liệu gần đây của công ty và các động thái chiến lược:
Dữ liệu của InvestingPro nhấn mạnh vốn hóa thị trường mạnh mẽ của Regeneron là 105,06 tỷ đô la, phản ánh sự hiện diện đáng kể của nó trong lĩnh vực công nghệ sinh học. Tỷ lệ Giá / Thu nhập (P / E) của công ty, tính đến mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2024, ở mức 24,79 vững chắc, có thể được các nhà đầu tư định hướng giá trị quan tâm. Hơn nữa, tỷ suất lợi nhuận gộp của Regeneron trong cùng kỳ là 51,31%, cho thấy khả năng chuyển doanh thu thành lợi nhuận mạnh mẽ.
Trong số các mẹo của InvestingPro, hai thông tin chi tiết đáng chú ý nổi bật đối với Regeneron: Thứ nhất, chiến lược mua lại cổ phiếu tích cực của ban quản lý có thể báo hiệu niềm tin vào tương lai của công ty và tiềm năng tăng giá trị cổ đông. Thứ hai, biến động giá thấp của công ty cho thấy nó có thể là một bổ sung ổn định cho danh mục đầu tư, đặc biệt hấp dẫn đối với các nhà đầu tư không thích rủi ro.
Để phân tích sâu hơn và các Mẹo InvestingPro bổ sung về Regeneron, chẳng hạn như khả năng dòng tiền và quản lý nợ của họ, các nhà đầu tư có thể khám phá trang dành riêng tại https://www.investing.com/pro/REGN. Với 12 mẹo khác có sẵn, có rất nhiều thông tin để giúp đưa ra quyết định sáng suốt. Ngoài ra, hãy sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần, đồng thời dẫn đầu với các chỉ số thời gian thực và thông tin chi tiết của chuyên gia.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.