Thuế quan 50% của Mỹ đẩy cà phê Brazil rẽ hướng
NEW YORK - Applied Therapeutics Inc. (NASDAQ: APLT), một công ty dược phẩm sinh học, đã nhận được Thư trả lời đầy đủ (CRL) từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) liên quan đến Đơn đăng ký thuốc mới (NDA) cho govorestat. Phương pháp điều trị nhắm vào Classic Galactosemia, một bệnh chuyển hóa hiếm gặp, đã không nhận được sự chấp thuận ở dạng hiện tại do thiếu hụt ứng dụng lâm sàng.
Công ty bày tỏ cam kết của mình với cộng đồng Galactosemia và dự định yêu cầu một cuộc họp với FDA để thảo luận về khả năng đệ trình lại NDA hoặc kháng cáo quyết định. Bất chấp thất bại, Applied Therapeutics đã nhấn mạnh những lợi ích tiềm năng của govorestat, trích dẫn dữ liệu từ các thử nghiệm lâm sàng cho thấy những cải thiện về kết quả nhận thức và hành vi ở bệnh nhân nhi.
Govorestat đã cho thấy hứa hẹn trong việc giảm nồng độ galactitol, một chất chuyển hóa độc hại liên quan đến các biến chứng thần kinh ở bệnh nhân Galactosemia. Thuốc cũng đã được ghi nhận vì hồ sơ an toàn thuận lợi của nó. Nghiên cứu Giai đoạn 3 ACTION-Galactosemia Trẻ em và kết quả nghiên cứu ACTION-Galactosemia dành cho người lớn Giai đoạn 1/2 đã được công bố trên Tạp chí Dược lý Lâm sàng.
Là một phần của quy trình phát triển của mình, Applied Therapeutics cũng đang nghiên cứu govorestat để điều trị Thiếu hụt Sorbitol Dehydrogenase (SORD), với việc đệ trình NDA dự kiến vào đầu năm 2025. Quá trình xem xét Thiếu hụt SORD này tách biệt với quy trình liên quan đến Galactosemia cổ điển.
Govorestat đã nhận được nhiều chỉ định khác nhau từ các cơ quan quản lý, bao gồm Chỉ định Sản phẩm Thuốc mồ côi từ Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) và Chỉ định Thuốc mồ côi từ FDA cho nhiều bệnh hiếm gặp.
Galactosemia ảnh hưởng đến khoảng 3.300 bệnh nhân ở Hoa Kỳ và 4.400 ở EU, với việc sàng lọc trẻ sơ sinh bắt buộc ở các khu vực này. Hiện tại, không có lựa chọn điều trị cho căn bệnh suy nhược này.
Tin tức này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Applied Therapeutics, công ty tiếp tục tập trung vào việc phát triển các ứng cử viên thuốc cho các bệnh hiếm gặp, bao gồm cả rối loạn chuyển hóa thần kinh trung ương. Các tuyên bố hướng tới tương lai của công ty liên quan đến rủi ro và sự không chắc chắn, và không có gì đảm bảo rằng các kế hoạch trong tương lai sẽ đạt được. Quyết định của FDA về govorestat là một điểm trọng tâm quan trọng đối với công ty và cộng đồng Galactosemia.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Bất chấp thất bại với Thư phản hồi đầy đủ của FDA, Applied Therapeutics Inc. (NASDAQ: APLT) đã cho thấy hiệu suất thị trường đáng chú ý. Theo dữ liệu của InvestingPro, cổ phiếu của công ty đã chứng minh lợi nhuận mạnh mẽ 454,89% trong năm qua, với mức tăng đáng kể 150,25% chỉ trong sáu tháng qua. Khả năng phục hồi này trong hiệu suất cổ phiếu cho thấy rằng các nhà đầu tư có thể đang duy trì niềm tin vào tiềm năng dài hạn của công ty, có thể là do đường ống đa dạng của nó ngoài govorestat.
Tuy nhiên, điều quan trọng cần lưu ý là Applied Therapeutics phải đối mặt với những thách thức tài chính. Mẹo InvestingPro chỉ ra rằng công ty không có lãi trong mười hai tháng qua, điều này phù hợp với bối cảnh của bài viết về một công ty công nghệ sinh học vẫn đang trong giai đoạn phát triển. Ngoài ra, các nhà phân tích dự đoán doanh số bán hàng sẽ giảm trong năm hiện tại, điều này có thể bị ảnh hưởng bởi quyết định gần đây của FDA.
Một lưu ý tích cực, một mẹo khác của InvestingPro tiết lộ rằng Applied Therapeutics nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán của mình. Đệm tài chính này có thể rất quan trọng khi công ty điều hướng các thách thức về quy định và tiếp tục nỗ lực nghiên cứu và phát triển.
Đối với các nhà đầu tư đang tìm kiếm một phân tích toàn diện hơn, InvestingPro cung cấp 13 mẹo bổ sung cho Applied Therapeutics, cung cấp sự hiểu biết sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.