FDA phê duyệt liệu pháp đầu tiên cho bệnh u nhú đường hô hấp tái phát

GERMANTOWN, Md. - Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã cấp phê duyệt hoàn toàn cho PAPZIMEOS (zopapogene imadenovec-drba) để điều trị người lớn mắc bệnh u nhú đường hô hấp tái phát (RRP), Precigen, Inc. (NASDAQ:PGEN) thông báo vào thứ Sáu. Tin tức này được công bố trong bối cảnh cổ phiếu của công ty đã thể hiện sức mạnh đáng kể, tăng 73% trong năm qua và duy trì đà tăng trưởng mạnh mẽ với mức tăng 65% từ đầu năm đến nay, theo dữ liệu từ InvestingPro.

PAPZIMEOS trở thành liệu pháp đầu tiên và duy nhất được FDA phê duyệt đặc biệt nhắm vào RRP, một bệnh hiếm gặp ảnh hưởng đến khoảng 27.000 người lớn tại Hoa Kỳ. Bệnh này do nhiễm virus papilloma ở người (HPV) loại 6 hoặc 11 mãn tính, dẫn đến các khối u lành tính tái phát trong đường hô hấp. Đối với Precigen, hiện được định giá 551 triệu USD, sự phê duyệt này đại diện cho một cơ hội thương mại quan trọng. Phân tích của InvestingPro cho thấy các nhà phân tích dự đoán tăng trưởng doanh số mạnh mẽ cho công ty, với doanh thu dự kiến tăng 305% trong năm tài chính hiện tại. Người đăng ký có thể truy cập thêm 8 thông tin quan trọng về sức khỏe tài chính và triển vọng tăng trưởng của Precigen trên InvestingPro.

Liệu pháp này, được tiêm dưới da bốn lần trong thời gian 12 tuần, được thiết kế để tạo ra phản ứng miễn dịch chống lại các protein HPV 6 và 11. FDA đã cấp phê duyệt hoàn toàn thay vì phê duyệt nhanh, loại bỏ nhu cầu về một thử nghiệm lâm sàng xác nhận.

Việc phê duyệt dựa trên dữ liệu từ một nghiên cứu then chốt nhãn mở, đơn nhánh, trong đó 51% bệnh nhân (18 trong số 35) đạt được đáp ứng hoàn toàn, không cần phẫu thuật trong 12 tháng sau khi điều trị. Trong số những người đáp ứng hoàn toàn đó, 15 bệnh nhân được đánh giá sau 24 tháng tiếp tục thể hiện đáp ứng hoàn toàn.

"Trong hơn một thế kỷ, kể từ khi RRP được công nhận là một bệnh riêng biệt, bệnh nhân đã phải dựa vào các ca phẫu thuật lặp đi lặp lại để kiểm soát tình trạng dai dẳng này," bà Helen Sabzevari, Chủ tịch và CEO của Precigen, cho biết trong thông cáo báo chí.

Trước khi được phê duyệt, việc quản lý RRP chủ yếu bao gồm các ca phẫu thuật lặp đi lặp lại không giải quyết được nguyên nhân gốc rễ của bệnh. Những thủ thuật này có thể dẫn đến tỷ lệ mắc bệnh đáng kể và gánh nặng cho cả bệnh nhân và hệ thống chăm sóc sức khỏe. Mặc dù công ty duy trì bảng cân đối kế toán lành mạnh với nhiều tiền mặt hơn nợ và tỷ lệ thanh khoản mạnh, phân tích toàn diện của InvestingPro cho thấy cổ phiếu đang giao dịch cao hơn một chút so với Giá trị Hợp lý. Nhận thông tin chi tiết và truy cập vào Báo cáo Nghiên cứu Pro đầy đủ, có sẵn cho hơn 1.400 cổ phiếu Hoa Kỳ, để đưa ra quyết định đầu tư sáng suốt hơn.

Các tác dụng phụ phổ biến nhất được báo cáo trong các thử nghiệm lâm sàng bao gồm phản ứng tại vị trí tiêm, mệt mỏi, ớn lạnh, sốt, đau cơ và buồn nôn.

Precigen đã thiết lập một chương trình hỗ trợ bệnh nhân có tên Papzimeos SUPPORT để hỗ trợ điều hướng bảo hiểm và hỗ trợ tài chính. Công ty sẽ tổ chức một cuộc gọi hội nghị vào thứ Hai để cung cấp thêm chi tiết về việc phê duyệt và kế hoạch thương mại hóa.

Trong các tin tức gần đây khác, Precigen Inc. đã là trọng tâm của một số báo cáo phân tích và phát triển doanh nghiệp. Công ty gần đây đã báo cáo kết quả tài chính cho quý đầu tiên của năm 2025 và cung cấp cập nhật kinh doanh, nhấn mạnh việc chuẩn bị cho việc ra mắt tiềm năng của ứng viên điều trị PRGN-2012 trong nửa cuối năm 2025. JMP Securities đã duy trì xếp hạng Market Outperform và mức giá mục tiêu 6 USD cho Precigen, bày tỏ sự lạc quan về sự sẵn sàng thương mại của công ty. Cantor Fitzgerald cũng nhắc lại xếp hạng Tăng Tỷ Trọng, nhấn mạnh tiến triển của công ty trong việc đảm bảo bảo hiểm cho PRGN-2012, với mức giá dự kiến từ 300.000 đến 500.000 USD.

Precigen đang tích cực tuyển dụng bệnh nhân trong một thử nghiệm xác nhận cho PRGN-2012, với mục tiêu khoảng 35 bệnh nhân, theo hướng dẫn từ Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ. Các chuẩn bị thương mại và sản xuất của công ty được báo cáo là đang tiến triển, với các chuyên gia y tế liên lạc với các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe để nâng cao nhận thức về sản phẩm sắp ra mắt. Cả JMP và Cantor Fitzgerald đều đã lưu ý những nỗ lực chiến lược mà Precigen đang thực hiện để đảm bảo ra mắt sản phẩm thành công. Những phát triển này nhấn mạnh sự tập trung của công ty vào việc đáp ứng nhu cầu của bệnh nhân mắc bệnh U nhú Đường hô hấp Tái phát.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.