FDA phê duyệt Ekterly của KalVista - thuốc điều trị HAE dạng uống

CAMBRIDGE, Mass. - Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã phê duyệt Ekterly (sebetralstat), thuốc điều trị đầu tiên dạng uống cho các cơn cấp tính của bệnh phù mạch di truyền (HAE) ở bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên, theo thông báo của KalVista Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:KALV) vào hôm thứ Hai. Công ty công nghệ sinh học này, hiện có giá trị khoảng 596 triệu USD, đã chứng kiến cổ phiếu tăng hơn 36% trong sáu tháng qua. Theo dữ liệu từ InvestingPro, công ty duy trì bảng cân đối kế toán mạnh với lượng tiền mặt nhiều hơn nợ, mặc dù hiện đang đốt cháy dự trữ tiền mặt.

Ekterly là phương pháp điều trị HAE theo nhu cầu đầu tiên trong hơn một thập kỷ và là phương pháp đầu tiên có thể dùng bằng đường uống. Các phương pháp điều trị được phê duyệt trước đây đòi hỏi phải tiêm tĩnh mạch hoặc dưới da.

Việc phê duyệt dựa trên kết quả từ thử nghiệm giai đoạn 3 KONFIDENT, cho thấy Ekterly giúp giảm triệu chứng nhanh hơn đáng kể và giải quyết cơn bệnh so với giả dược. Dữ liệu từ thử nghiệm đã được công bố trên Tạp chí Y học New England vào tháng 5 năm 2024.

"Đây là một thời điểm quan trọng cho bệnh nhân, mang đến cho những người sống với HAE một lựa chọn điều trị có thể cung cấp sự độc lập và kiểm soát tốt hơn trong việc quản lý tình trạng của họ," ông Marc A. Riedl, Giáo sư Y khoa tại Đại học California, San Diego, và là nhà nghiên cứu cho thử nghiệm KONFIDENT cho biết.

Thử nghiệm mở rộng KONFIDENT-S cho thấy bệnh nhân có thể điều trị các cơn bệnh trong thời gian trung bình 10 phút sau khi khởi phát, với sự giảm triệu chứng bắt đầu trong thời gian trung bình 1,3 giờ đối với các loại cơn bệnh khác nhau. Tác dụng phụ phổ biến nhất được báo cáo là đau đầu.

HAE là một bệnh di truyền hiếm gặp đặc trưng bởi tình trạng sưng đau đớn và đôi khi đe dọa tính mạng ở các bộ phận khác nhau của cơ thể. Hướng dẫn điều trị khuyến nghị xử lý các cơn bệnh càng sớm càng tốt.

KalVista cho biết họ sẽ ra mắt Ekterly ngay lập tức tại Hoa Kỳ và đã thành lập KalVista Cares, một chương trình hỗ trợ bệnh nhân để giúp đỡ với bảo hiểm và tiếp cận. Bảy nhà phân tích gần đây đã điều chỉnh tăng kỳ vọng thu nhập của họ cho giai đoạn sắp tới, với mục tiêu giá dao động từ 18 đến 39 USD mỗi cổ phiếu, theo phân tích của InvestingPro. Nền tảng này cung cấp thêm 9 thông tin độc quyền về tình hình tài chính và vị thế thị trường của KalVista.

Hiện tại, công ty đang tiến hành nghiên cứu trên trẻ em từ hai đến 11 tuổi và có các đơn đăng ký quy định đang được xem xét ở các thị trường toàn cầu khác, theo thông cáo báo chí. Với tỷ lệ thanh toán hiện tại mạnh mẽ là 10,44, KalVista dường như đang ở vị thế tốt để tài trợ cho các nỗ lực nghiên cứu và phát triển đang diễn ra, mặc dù phân tích của InvestingPro cho thấy công ty hiện đang giao dịch cao hơn một chút so với Giá trị Hợp lý của nó.

Trong tin tức gần đây khác, KalVista Pharmaceuticals đã thông báo rằng công ty con của họ đã cấp cho Pendopharm quyền độc quyền quản lý việc phê duyệt quy định và thương mại hóa sebetralstat tại Canada. Sebetralstat là một phương pháp điều trị HAE dạng uống đang được nghiên cứu và, nếu được phê duyệt, sẽ là phương pháp điều trị theo nhu cầu dạng uống đầu tiên cho HAE tại quốc gia này. Trong khi đó, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã trì hoãn quyết định về sebetralstat do hạn chế về nguồn lực, dự kiến sẽ đưa ra quyết định trong khoảng bốn tuần kể từ thời hạn ban đầu. Mặc dù bị trì hoãn, FDA không yêu cầu dữ liệu bổ sung hoặc nêu lên lo ngại về tính an toàn hoặc hiệu quả của thuốc. KalVista hiện đang thảo luận với FDA về nhãn của thuốc. Ngoài ra, dữ liệu mới được trình bày tại Đại hội Viện Hàn lâm Dị ứng và Miễn dịch lâm sàng Châu Âu cho thấy sebetralstat điều trị hiệu quả các cơn HAE ở bệnh nhân đang dùng liệu pháp dự phòng dài hạn. Citizens JMP đã tái khẳng định xếp hạng Market Outperform và mục tiêu giá 19 USD đối với KalVista, thể hiện sự tin tưởng vào khả năng phê duyệt của thuốc. KalVista cũng đã nộp đơn xin phê duyệt sebetralstat cho Cơ quan Thuốc Châu Âu và các cơ quan quản lý toàn cầu khác.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.