FDA phê duyệt dung dịch uống hydrocortisone đầu tiên cho trẻ em

DEER PARK, Ill. - Eton Pharmaceuticals , Inc (NASDAQ:ETON), một công ty chuyên về điều trị bệnh hiếm, đã nhận được sự phê duyệt từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho KHINDIVI™, một dung dịch uống hydrocortisone dành cho bệnh nhi mắc bệnh suy tuyến thượng thận. Đây là dung dịch uống hydrocortisone đầu tiên được FDA phê duyệt, được thiết kế để đơn giản hóa liều lượng và cách sử dụng cho trẻ em từ năm tuổi trở lên. Cổ phiếu của công ty, hiện đang giao dịch ở mức 20,08 USD, đã mang lại lợi nhuận ấn tượng 458% trong năm qua, phản ánh sự tin tưởng mạnh mẽ của nhà đầu tư vào chiến lược tăng trưởng của công ty. Theo phân tích của InvestingPro, công ty cho thấy tiềm năng tăng trưởng đầy hứa hẹn, với các nhà phân tích kỳ vọng doanh số và thu nhập ròng sẽ tăng trong năm nay.

KHINDIVI có nồng độ 1mg/ml, sẵn sàng sử dụng mà không cần bảo quản lạnh, trộn hoặc lắc, giải quyết được những thách thức trong việc cung cấp liều lượng chính xác cho bệnh nhi. Sản phẩm này sẽ được bán ra thị trường vào tuần của ngày 2 tháng 6 thông qua Anovo, một nhà thuốc chuyên biệt.

Theo ông Sean Brynjelsen, Giám đốc điều hành của Eton, việc phê duyệt này đánh dấu một bước tiến quan trọng cho bệnh nhi mắc bệnh suy tuyến thượng thận, cung cấp một phương pháp điều trị dễ quản lý hơn. Bà Kyriakie Sarafoglou từ Đại học Minnesota đã nhấn mạnh tầm quan trọng của liều lượng chính xác đối với sự phát triển của trẻ em, trong khi bà Dina Matos từ Quỹ CARES nhấn mạnh lợi ích của việc dễ dàng định lượng cho trẻ em mắc bệnh tăng sản thượng thận bẩm sinh (CAH).

Eton Pharmaceuticals ước tính có hơn 5.000 trẻ em Hoa Kỳ trong độ tuổi từ 5 đến 17 mắc bệnh suy tuyến thượng thận. Công ty dự đoán doanh số bán hàng hàng năm cao nhất cho KHINDIVI, cùng với ALKINDI SPRINKLE® (hydrocortisone) Oral Granules, sẽ vượt quá 50 triệu USD. Chương trình Eton Cares sẽ hỗ trợ bệnh nhân với việc mua thuốc theo đơn, hỗ trợ giáo dục và hỗ trợ tài chính, bao gồm đồng thanh toán 0 USD cho những người đủ điều kiện.

Sự phê duyệt của FDA đối với KHINDIVI không bao gồm việc tăng liều trong thời gian căng thẳng hoặc các sự kiện cấp tính, đòi hỏi một sản phẩm chứa hydrocortisone khác. Thuốc này đi kèm với cảnh báo về các tác dụng phụ tiềm ẩn, bao gồm cơn khủng hoảng tuyến thượng thận, phản ứng toàn thân do các thành phần không hoạt tính, ức chế miễn dịch, chậm phát triển và các triệu chứng tâm thần, cùng nhiều tác dụng phụ khác.

Bài viết này dựa trên thông cáo báo chí.

Trong các tin tức gần đây khác, Eton Pharmaceuticals đã báo cáo quý đầu tiên mạnh mẽ cho năm 2025, với doanh thu đạt 17,3 triệu USD, tăng 117% so với cùng kỳ năm ngoái. Sự tăng trưởng này được thúc đẩy bởi doanh số bán sản phẩm mạnh mẽ và doanh thu từ cấp phép, với doanh số bán sản phẩm đóng góp 14 triệu USD. Mặc dù lỗ ròng 1,6 triệu USD, công ty đã vượt kỳ vọng về doanh thu, vượt qua dự báo 14,34 triệu USD khoảng 20,6%. Eton Pharmaceuticals duy trì vị thế tiền mặt vững chắc với 17,4 triệu USD và hướng tới tốc độ doanh thu 100 triệu USD trong thời gian tới.

Ngoài ra, Eton Pharmaceuticals đã tích cực mở rộng danh mục sản phẩm của mình. Công ty gần đây đã tái ra mắt hai tài sản thương mại có giá trị cao, Inkalex và Galzin, và đã đang phát triển các ứng viên trong đường ống sản phẩm. Các nhà phân tích đã thể hiện sự quan tâm đến tiến độ ra mắt sản phẩm, đặc biệt là ET400, dự kiến sẽ tạo ra doanh thu ban đầu trong nửa cuối năm 2025. Công ty cũng đã cấp phép quyền quốc tế của Incrolex cho một nghiên cứu về dược phẩm, nhận được khoản thanh toán trước 4,3 triệu USD.

Về quan điểm của các nhà phân tích, công ty B. Riley đã ghi nhận hiệu suất của công ty là "hoạt động hết công suất", phản ánh tình cảm tích cực về quỹ đạo của Eton. Eton Pharmaceuticals cũng đang chuẩn bị cho việc ra mắt tiềm năng của ET400, với kỳ vọng về sự tiếp nhận nhanh chóng do nhu cầu dồn nén đối với dung dịch uống. Công ty tiếp tục tập trung vào việc mở rộng sự hiện diện của mình trong thị trường bệnh cực hiếm, với kế hoạch ra mắt nhiều sản phẩm giữa năm 2025 và 2027.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.