WALTHAM, Mass. - Syndax Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: SNDX), một công ty dược phẩm sinh học tập trung vào phát triển các liệu pháp điều trị ung thư, tiết lộ rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã gia hạn thời gian xem xét cho Ứng dụng thuốc mới (NDA) cho revumenib. Thuốc này được dùng để điều trị cho người lớn và bệnh nhân nhi bị bệnh bạch cầu cấp tính KMT2Ar tái phát hoặc chịu lửa.
FDA đã ấn định ngày hành động mới của Đạo luật Phí sử dụng thuốc theo toa (PDUFA) là ngày 26 tháng 12 năm 2024, cung cấp thêm thời gian để xem xét thông tin bổ sung do Syndax gửi. Công ty đã cung cấp thông tin này để đáp ứng các yêu cầu của FDA, dẫn đến việc gia hạn ba tháng tiêu chuẩn kể từ ngày PDUFA ban đầu là ngày 26 tháng 9 năm 2024.
Giám đốc điều hành của Syndax, Michael A. Metzger, bày tỏ sự tin tưởng vào dữ liệu hỗ trợ sự chấp thuận của revumenib, trích dẫn kết quả thử nghiệm AUGMENT-101 và thông tin bổ sung được cung cấp cho FDA. Ông nhấn mạnh lợi ích tiềm năng của thuốc đối với bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu cấp tính được sắp xếp lại KMT2A, một tình trạng có nhu cầu y tế đáng kể chưa được đáp ứng.
Revumenib đã nhận được Đánh giá Ưu tiên và đang trải qua chương trình Đánh giá Ung thư Thời gian Thực (RTOR) của FDA. Thuốc cũng đã được FDA cấp chỉ định Liệu pháp đột phá, Theo dõi nhanh và Thuốc mồ côi để sử dụng trong bệnh bạch cầu cấp tính.
Chương trình RTOR nhằm đẩy nhanh quá trình xem xét thuốc ung thư, đảm bảo tiếp cận sớm với các phương pháp điều trị an toàn và hiệu quả, đồng thời nâng cao chất lượng đánh giá và tạo điều kiện giao tiếp giữa FDA và nhà tài trợ thuốc.
Syndax Pharmaceuticals đã là trọng tâm của một số đánh giá của các nhà phân tích và phát triển chiến lược. Công ty đã nhận được xếp hạng Mua từ Jefferies với mục tiêu giá là 37,00 đô la, trong khi Stifel tăng mục tiêu giá lên 42,00 đô la, duy trì xếp hạng Mua.
Những xếp hạng này được đưa ra khi Syndax dự đoán hai ngày PDUFA quan trọng cho các liệu pháp của mình: revumenib và axatilimab. Revumenib, một phương pháp điều trị bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính, đã cho thấy kết quả đầy hứa hẹn trong các thử nghiệm và được dự đoán là lần đầu tiên đưa ra thị trường cho một phần đáng kể các trường hợp AML. Axatilimab, nhằm mục đích điều trị ghép mãn tính so với bệnh chủ, cũng sắp đến ngày PDUFA.
Quá trình chuyển đổi của Syndax sang giai đoạn thương mại được nhấn mạnh bởi vị thế tiền mặt mạnh mẽ của nó là 522 triệu đô la, dự kiến sẽ kéo dài đến năm 2026. Công ty cũng đã chào đón thành viên hội đồng quản trị mới Aleksandra Rizo, MD, Ph.D., một chuyên gia về thuốc huyết học.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Giữa dự đoán về thời gian phê duyệt FDA của Syndax Pharmaceuticals, các nhà đầu tư và các bên liên quan đang theo dõi chặt chẽ sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty. Syndax, với vốn hóa thị trường khoảng 2,08 tỷ USD, đang điều hướng lĩnh vực dược phẩm sinh học với những cột mốc quan trọng trong tầm nhìn.
Theo dữ liệu của InvestingPro , Syndax đã giao dịch gần mức cao nhất trong 52 tuần với tỷ lệ giá là 96,65%. Đây là một chỉ báo tăng giá cho nhiều nhà đầu tư, phản ánh niềm tin mạnh mẽ của thị trường vào triển vọng của công ty. Đà tăng giá gần đây của công ty cũng rất đáng chú ý, với lợi nhuận 19,29% so với tháng trước, nhấn mạnh hiệu suất ngắn hạn mạnh mẽ của nó. Điều này có thể tương quan với sự lạc quan của nhà đầu tư xung quanh tác động thị trường tiềm năng của revumenib.
Hai mẹo đầu tư chính cho Dược phẩm Syndax làm nổi bật tình hình tài chính của công ty và tâm lý nhà phân tích. Thứ nhất, Syndax nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, đây là một dấu hiệu yên tâm về sự ổn định tài chính và có thể cung cấp cho công ty sự linh hoạt để điều hướng quy trình pháp lý mà không bị áp lực tài chính ngay lập tức. Thứ hai, 8 nhà phân tích đã điều chỉnh thu nhập của họ tăng lên trong giai đoạn tới, cho thấy triển vọng tích cực về tiềm năng doanh thu của công ty, có thể được thúc đẩy bởi các cơ hội thị trường cho revumenib.
Bất chấp những chỉ số tích cực này, điều quan trọng cần lưu ý là Syndax hiện không có lãi, với tỷ lệ P / E âm -7,59 và các nhà phân tích không dự đoán lợi nhuận trong năm nay. Điều này nhấn mạnh bản chất rủi ro cao, phần thưởng cao của việc đầu tư vào các công ty dược phẩm sinh học, nơi sự thành công của các thử nghiệm lâm sàng và phê duyệt theo quy định có thể ảnh hưởng đáng kể đến kết quả tài chính.
Đối với các nhà đầu tư đang tìm kiếm phân tích sâu hơn về Dược phẩm Syndax, các Mẹo InvestingPro bổ sung có sẵn, cung cấp cái nhìn toàn diện về các chỉ số tài chính và hiệu suất thị trường của công ty. Sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm giá tới 10% cho Pro hàng năm và đăng ký Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần để truy cập vào những thông tin chi tiết có giá trị này. Với 11 lời khuyên bổ sung được liệt kê trong InvestingPro, các nhà đầu tư có thể đưa ra quyết định sáng suốt hơn về khoản đầu tư của họ vào Syndax Pharmaceuticals.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.