Ai đang âm thầm gom hàng khi thị trường điều chỉnh sâu?
CAMBRIDGE, Mass. - Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT) đã thông báo vào hôm thứ Hai rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã cho phép công ty tiếp tục vận chuyển liệu pháp gen ELEVIDYS điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne cho các bệnh nhân có khả năng đi lại. Thông tin này được công bố trong bối cảnh cổ phiếu của công ty đang giao dịch gần mức thấp nhất trong 52 tuần, đã giảm hơn 90% kể từ đầu năm theo dữ liệu của InvestingPro.
Công ty đã tự nguyện tạm dừng vận chuyển vào tuần trước theo đề xuất của FDA để cho phép đánh giá an toàn. FDA hiện đã hoàn thành đánh giá mà Sarepta mô tả là "nhanh chóng và toàn diện" về thông tin an toàn hiện có.
Theo thông báo của công ty, việc vận chuyển đến các trung tâm điều trị cho bệnh nhân có khả năng đi lại sẽ được tiếp tục ngay lập tức. Tuy nhiên, việc tạm dừng vẫn còn hiệu lực đối với bệnh nhân không có khả năng đi lại trong khi chờ thảo luận thêm với cơ quan quản lý.
Đánh giá của FDA bao gồm điều tra về cái chết của một bệnh nhân 8 tuổi ở Brazil, mà các cơ quan chức năng đã kết luận không liên quan đến việc điều trị bằng ELEVIDYS.
"Chúng tôi rất vui mừng khi FDA đã chọn cách hoàn thành nhanh chóng và toàn diện đánh giá đó và khuyến nghị chúng tôi dỡ bỏ việc tạm dừng tự nguyện và tiếp tục vận chuyển ELEVIDYS cho bệnh nhân có khả năng đi lại," ông Doug Ingram, giám đốc điều hành của Sarepta cho biết.
Công ty cho biết sẽ tiếp tục làm việc với FDA để cập nhật nhãn an toàn cho liệu pháp và phát triển phương pháp giảm thiểu rủi ro cho bệnh nhân không có khả năng đi lại.
ELEVIDYS là liệu pháp gen liều duy nhất được thiết kế để giải quyết nguyên nhân di truyền cơ bản của bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne thông qua việc cung cấp một transgene mã hóa cho việc sản xuất micro-dystrophin trong cơ xương.
Liệu pháp này đã nhận được phê duyệt nhanh cho bệnh nhân không có khả năng đi lại, điều này vẫn phụ thuộc vào việc xác minh lợi ích lâm sàng trong các thử nghiệm xác nhận.
Dựa trên thông cáo báo chí từ Sarepta Therapeutics, liệu pháp này là liệu pháp gen duy nhất được phê duyệt cho bệnh Duchenne, một bệnh hiếm gặp tiến triển và cuối cùng gây tử vong. Các nhà đầu tư nên lưu ý rằng công ty dự kiến báo cáo kết quả kinh doanh tiếp theo vào ngày 30 tháng 7, với dữ liệu InvestingPro cho thấy 7 nhà phân tích đã điều chỉnh giảm kỳ vọng thu nhập của họ cho giai đoạn sắp tới. Để có cái nhìn sâu sắc hơn về tình hình tài chính và triển vọng tăng trưởng của Sarepta, các nhà đầu tư có thể truy cập Báo cáo Nghiên cứu Pro toàn diện, có sẵn dành riêng cho người đăng ký InvestingPro.
Trong các tin tức gần đây khác, Sarepta Therapeutics đã đối mặt với một số diễn biến đáng chú ý. Công ty đã báo cáo những thách thức đáng kể, bao gồm ba ca tử vong bệnh nhân trong danh mục liệu pháp gen của họ và việc loại bỏ sản phẩm Elevidys khỏi thị trường Hoa Kỳ. Ngoài ra, Ủy ban về Các Sản phẩm Thuốc cho Con người của Cơ quan Thuốc châu Âu đã đưa ra khuyến nghị tiêu cực đối với việc phê duyệt Elevidys tại EU. Những thất bại này đã ảnh hưởng đến ý kiến của các nhà phân tích, với H.C. Wainwright tái khẳng định xếp hạng Bán và đặt mục tiêu giá 0 đô la cho Sarepta. Barclays cũng hạ cấp Sarepta xuống Kém hiệu quả, giảm mục tiêu giá xuống còn 10 đô la, viện dẫn những lo ngại về Elevidys. Tương tự, JPMorgan đã hạ cấp cổ phiếu xuống Kém hiệu quả, loại bỏ mục tiêu giá 16 đô la trước đó. Ngược lại, Jefferies duy trì xếp hạng Mua nhưng hạ mục tiêu giá xuống còn 35 đô la, đề cập đến việc Roche giảm hướng dẫn doanh số bán hàng ngoài Hoa Kỳ cho Elevidys. Về mặt tích cực, Sarepta đã tạo điều kiện cho khoản thanh toán mốc 100 triệu đô la cho Arrowhead Pharmaceuticals sau khi đạt được mục tiêu tuyển dụng trong một nghiên cứu lâm sàng. Những diễn biến này phản ánh bối cảnh hiện tại của Sarepta Therapeutics giữa những thách thức đang diễn ra và điều chỉnh chiến lược.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.