“Mega uptrend” của VN-Index đã bắt đầu?
WARREN, NJ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) đã tiết lộ rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã dự kiến ngày 29 tháng 7 năm 2025, là ngày mục tiêu để hoàn thành việc xem xét Ứng dụng thuốc mới (NDA) cho sepiapterin. Thuốc này được dùng để điều trị phenylketon niệu (PKU) ở cả bệnh nhân nhi và người lớn, bao gồm tất cả các nhóm tuổi và phân nhóm bệnh.
Công ty cũng đã công bố công bố gần đây về kết quả thử nghiệm APHENITY giai đoạn 3 trên The Lancet, một tạp chí y khoa hàng đầu. Các phát hiện thử nghiệm cho thấy sepiapterin có thể giải quyết một nhu cầu y tế đáng kể chưa được đáp ứng trong điều trị PKU. Matthew B. Klein, MD, Giám đốc điều hành của PTC Therapeutics, nhận xét về ấn phẩm, nhấn mạnh bản chất đầy hứa hẹn của dữ liệu.
Sepiapterin, là một công thức tổng hợp uống, hoạt động bằng cách tăng cường hoạt động của enzyme phenylalanine hydroxylase (PAH) thông qua hai cơ chế. Nó phục vụ như một tiền chất chuyển đổi thành tetrahydrobiopterin (BH4), một đồng yếu tố quan trọng cho PAH, và cũng hoạt động như một chaperone dược lý để điều chỉnh sự sai lệch enzyme. Thuốc đã chứng minh tiềm năng trong việc giảm nồng độ phenylalanine trong máu, đó là chìa khóa trong điều trị PKU.
PKU là một rối loạn di truyền hiếm gặp ảnh hưởng đến não bằng cách làm suy yếu sự phân hủy phenylalanine, một axit amin có trong protein và hầu hết các loại thực phẩm. Nếu không điều trị hoặc quản lý không đầy đủ, phenylalanine có thể tích tụ đến mức có hại, dẫn đến khuyết tật nghiêm trọng.
Việc đệ trình NDA cho sepiapterin bao gồm dữ liệu từ thử nghiệm APHENITY cũng như từ một nghiên cứu mở rộng nhãn mở đang diễn ra. Kết quả mới nhất chỉ ra rằng khoảng 60% người tham gia có thể đạt được lượng protein vượt quá mức cho phép hàng ngày được đề nghị trong khi vẫn duy trì kiểm soát nồng độ phenylalanine.
PTC Therapeutics là một công ty dược phẩm sinh học tập trung vào các rối loạn hiếm gặp, cố gắng cung cấp quyền truy cập vào các phương pháp điều trị cho bệnh nhân với các lựa chọn hạn chế. Chiến lược của công ty dựa trên chuyên môn khoa học và lâm sàng và cơ sở hạ tầng thương mại toàn cầu để cung cấp các liệu pháp cho bệnh nhân và tối đa hóa giá trị của các bên liên quan.
Thông tin trong bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ PTC Therapeutics.
Trong các tin tức gần đây khác, PTC Therapeutics đã thấy tiến bộ đáng kể trong chương trình điều trị vatiquinone cho chứng mất điều hòa Friedreich, cho thấy sự tiến triển của bệnh chậm lại đáng kể. Công ty đã báo cáo doanh thu quý 2 năm 2024 là 187 triệu đô la, chủ yếu được thúc đẩy bởi nhượng quyền thương mại loạn dưỡng cơ Duchenne và sửa đổi hướng dẫn doanh thu cả năm thành phạm vi từ 700 triệu đô la đến 750 triệu đô la. Các công ty phân tích Raymond James, Baird, Goldman Sachs và TD Cowen đã đưa ra đánh giá của họ về công ty, với Raymond James là Goldman Sachs Xếp hạng hiệu suất, Baird tái khẳng định xếp hạng Outperform, Goldman Sachs duy trì xếp hạng Bán và TD Cowen giữ ổn định với xếp hạng Giữ. FDA đã chấp nhận Ứng dụng thuốc mới của PTC Therapeutics cho sepiapterin, một phương pháp điều trị tiềm năng cho phenylketon niệu (PKU) và cấp Chỉ định theo dõi nhanh cho ứng cử viên thuốc PTC518 của công ty, được phát triển để điều trị bệnh Huntington. Cuối cùng, PTC Therapeutics đã hoàn thành việc bán doanh nghiệp sản xuất liệu pháp gen của họ, nhận được khoản thanh toán trả trước là 27,5 triệu đô la. Đây là những phát triển gần đây xung quanh PTC Therapeutics.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Bản cập nhật gần đây của FDA PTC Therapeutics về sepiapterin phù hợp với một số chỉ số tài chính chính từ InvestingPro. Vốn hóa thị trường của công ty ở mức 3,02 tỷ USD, phản ánh niềm tin của nhà đầu tư vào đường ống và tiềm năng tăng trưởng trong lĩnh vực bệnh hiếm gặp.
Dữ liệu của InvestingPro cho thấy PTC Therapeutics đã trải qua động lực đáng kể, với lợi nhuận giá mạnh mẽ 91,27% trong năm qua. Sự gia tăng này có thể phản ánh sự lạc quan của thị trường về tiến trình phát triển thuốc của công ty, bao gồm cả NDA sepiapterin.
Mặc dù có những tin tức tích cực về sepiapterin, InvestingPro Tips cảnh báo rằng các nhà phân tích dự đoán doanh số bán hàng sẽ giảm trong năm nay và công ty dự kiến sẽ không có lãi trong năm nay. Điều này nhấn mạnh tầm quan trọng của quyết định của FDA về sepiapterin đối với các dòng doanh thu trong tương lai của PTC.
Điều thú vị là tài sản lưu động của PTC vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn, cho thấy sự ổn định tài chính khi nó điều hướng quy trình pháp lý. Tuy nhiên, công ty đang giao dịch ở mức định giá EBITDA cao, cho thấy các nhà đầu tư đang định giá tiềm năng tăng trưởng trong tương lai, có thể gắn liền với sự thành công của các loại thuốc như sepiapterin.
Đối với các nhà đầu tư đang tìm kiếm một phân tích toàn diện hơn, InvestingPro cung cấp 12 lời khuyên bổ sung cho PTC Therapeutics, cung cấp sự hiểu biết sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.