FDA chấp thuận đơn IND của Opus Genetics cho liệu pháp gen BEST1

RESEARCH TRIANGLE PARK, N.C. - Opus Genetics (NASDAQ:IRD) thông báo hôm thứ Hai rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã chấp nhận đơn xin Thuốc Nghiên cứu Mới (IND) cho OPGx-BEST1, một liệu pháp gen nhắm vào bệnh võng mạc di truyền liên quan đến bestrophin-1 (BEST1). Công ty micro-cap, với giá trị thị trường khoảng 72 triệu USD, đã chứng kiến cổ phiếu tăng hơn 13% trong tuần qua nhờ những tiến triển tích cực. Theo dữ liệu của InvestingPro, các nhà phân tích nhận thấy tiềm năng tăng giá đáng kể cho cổ phiếu này, với mục tiêu giá từ 5 đến 8 USD.

Công ty dự kiến bắt đầu thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1/2 trong nửa cuối năm 2025. Nghiên cứu đa trung tâm, nhãn mở này sẽ đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp và hiệu quả sơ bộ của một mũi tiêm dưới võng mạc OPGx-BEST1 ở bệnh nhân mắc bệnh võng mạc di truyền liên quan đến BEST1 đã được xác nhận về mặt di truyền. Mặc dù công ty duy trì tỷ lệ thanh khoản hiện tại khá tốt ở mức 1,9, phân tích của InvestingPro chỉ ra những thách thức phía trước với EBITDA âm -36,8 triệu USD trong 12 tháng qua.

Bệnh Best, hay còn gọi là thoái hóa hoàng điểm dạng noãn hoàng, là một tình trạng võng mạc di truyền hiếm gặp do đột biến gen BEST1, có thể dẫn đến mất thị lực tiến triển và trong một số trường hợp gây mù lòa. Hiện tại, chưa có phương pháp điều trị được phê duyệt cho các bệnh võng mạc di truyền liên quan đến BEST1.

"Việc FDA chấp thuận đơn IND BEST1 của chúng tôi là một bước tiến quan trọng đối với cộng đồng IRD," ông George Magrath, Giám đốc Điều hành của Opus Genetics, cho biết theo thông cáo báo chí.

Liệu pháp này được thiết kế để cung cấp một bản sao chức năng của gen BEST1 trực tiếp đến các tế bào biểu mô sắc tố võng mạc nơi gen bị khiếm khuyết. Công ty cho biết các nghiên cứu tiền lâm sàng đã chứng minh khả năng phục hồi biểu hiện protein BEST1 và cải thiện chức năng võng mạc trong các mô hình bệnh liên quan.

OPGx-BEST1 sẽ là chương trình lâm sàng đang triển khai thứ ba của Opus Genetics. Danh mục sản phẩm của công ty cũng bao gồm OPGx-LCA5, hiện đang trong thử nghiệm Giai đoạn 1/2 cho bệnh Leber congenital amaurosis, và Phentolamine Ophthalmic Solution 0,75%, đang được nghiên cứu trong hai chương trình Giai đoạn 3. Khám phá thêm thông tin chi tiết và 6 mẹo quan trọng bổ sung về Opus Genetics với gói đăng ký InvestingPro, bao gồm điểm sức khỏe tài chính chi tiết và các chỉ số định giá.

Trong các tin tức gần đây khác, Opus Genetics đã báo cáo kết quả tích cực từ thử nghiệm Giai đoạn 3 VEGA-3 cho Phentolamine Ophthalmic Solution 0,75%, đã đạt được mục tiêu chính trong điều trị chứng lão thị. Thử nghiệm cho thấy 27,2% bệnh nhân đã trải qua cải thiện đáng kể về thị lực gần mà không ảnh hưởng đến thị lực xa. Ngoài ra, công ty cũng công bố kết quả thuận lợi từ thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 LYNX-2, nhắm vào suy giảm thị lực ban đêm, với 17,3% bệnh nhân cho thấy cải thiện đáng kể về độ sắc nét thị lực. Trong khi đó, Opus Genetics đã có những thay đổi trong đội ngũ điều hành, với việc CFO Nirav Jhaveri rời đi và bà Amy Rabourn đảm nhận vị trí quyền giám đốc tài chính. Công ty nhấn mạnh rằng việc rời đi không phải do bất đồng về thực hành kế toán. Về phía các nhà phân tích, H.C. Wainwright đã tái khẳng định xếp hạng Mua đối với Opus Genetics, được thúc đẩy bởi quan hệ đối tác chiến lược của công ty với Global RDH12 Alliance. Lucid Capital Markets cũng bắt đầu đưa ra đánh giá với xếp hạng Mua, trích dẫn những phát triển đầy hứa hẹn trong danh mục liệu pháp gen của Opus. Những phát triển gần đây này nhấn mạnh nỗ lực liên tục của công ty trong việc thúc đẩy các chương trình điều trị của mình.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.