FDA cấp quyền điều trị đột phá cho veligrotug trong điều trị TED

Ngày đăng 03:39 08/05/2025
FDA cấp quyền điều trị đột phá cho veligrotug trong điều trị TED

Investing.com — Viridian Therapeutics, Inc. (NASDAQ: VRDN), công ty chuyên về các bệnh hiếm và nghiêm trọng, đã nhận được Chỉ định Liệu pháp Đột phá từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho thuốc ứng viên veligrotug, nhằm điều trị bệnh mắt liên quan đến tuyến giáp (TED). Trạng thái này được cấp cho các loại thuốc có thể mang lại cải thiện đáng kể so với các liệu pháp hiện có đối với các tình trạng đe dọa tính mạng. Theo dữ liệu của InvestingPro, công ty duy trì vị thế thanh khoản mạnh với tỷ lệ hiện tại là 19,5 lần và nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trong bảng cân đối kế toán, cung cấp sự linh hoạt tài chính để thúc đẩy các chương trình phát triển thuốc.

Quyết định của FDA dựa trên hiệu suất của veligrotug trong các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 THRIVE và THRIVE-2, nơi thuốc đáp ứng tất cả các tiêu chí chính và phụ, cho thấy khởi phát nhanh đáp ứng lồi mắt và cải thiện song thị có ý nghĩa thống kê ở bệnh nhân TED hoạt động và mãn tính. THRIVE-2 đáng chú ý là thử nghiệm giai đoạn 3 toàn cầu đầu tiên đạt được kết quả như vậy trong TED mãn tính. Mặc dù có những phát triển tích cực này, phân tích của InvestingPro cho thấy cổ phiếu đã trải qua biến động đáng kể, giảm hơn 51% trong sáu tháng qua, với các nhà phân tích duy trì sự đồng thuận mua mạnh và dự đoán tiềm năng tăng trưởng đáng kể.

Veligrotug, một kháng thể chống thụ thể yếu tố tăng trưởng giống insulin-1 (IGF-1R) được tiêm tĩnh mạch, là liệu pháp duy nhất cho đến nay đã chứng minh khả năng giải quyết song thị có ý nghĩa lâm sàng trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 cho TED mãn tính. Chỉ định Liệu pháp Đột phá hỗ trợ thuốc đủ điều kiện để được Xem xét Ưu tiên, có khả năng đẩy nhanh quá trình phê duyệt.

Ông Steve Mahoney, Chủ tịch và CEO của Viridian, bày tỏ sự tin tưởng vào tiềm năng của veligrotug như một phương pháp điều trị khác biệt. Công ty dự kiến sẽ nộp đơn xin cấp phép Sinh phẩm (BLA) trong nửa cuối năm 2025 và, nếu được chấp thuận, sẽ ra mắt veligrotug tại Hoa Kỳ vào năm 2026.

Ngoài veligrotug, Viridian đang thúc đẩy VRDN-003, một kháng thể IGF-1R dưới da cho TED, thông qua hai thử nghiệm then chốt giai đoạn 3 toàn cầu đang diễn ra, REVEAL-1 và REVEAL-2. Công ty cũng có danh mục các chất ức chế thụ thể Fc sơ sinh (FcRn) đang phát triển cho các bệnh tự miễn khác nhau.

Tin tức này dựa trên thông cáo báo chí từ Viridian Therapeutics, Inc. và phản ánh kỳ vọng hiện tại của công ty về việc phát triển và tiềm năng thương mại hóa các ứng viên sản phẩm của mình. Với vốn hóa thị trường khoảng 1 tỷ đô la và EBITDA là -336,5 triệu đô la trong 12 tháng qua, các nhà đầu tư tìm kiếm hiểu biết sâu hơn về sức khỏe tài chính và triển vọng tăng trưởng của Viridian có thể truy cập phân tích toàn diện thông qua các báo cáo nghiên cứu chi tiết của InvestingPro, cung cấp phân tích chuyên gia về hơn 1.400 cổ phiếu Mỹ, bao gồm cả VRDN.

Trong tin tức gần đây khác, Viridian Therapeutics đã báo cáo khoản lỗ thấp hơn dự kiến cho quý đầu tiên, với mức lỗ 0,87 đô la mỗi cổ phiếu so với ước tính của nhà phân tích là 0,98 đô la. Công ty cũng vượt qua kỳ vọng về doanh thu, đạt 70.000 đô la so với mức dự kiến 52.090 đô la. Ứng viên hàng đầu của Viridian, veligrotug, vẫn đang đúng tiến độ để nộp đơn xin cấp phép Sinh phẩm trong nửa cuối năm 2025, với khả năng ra mắt tại Hoa Kỳ vào năm 2026 nếu được chấp thuận. Các nhà phân tích của Stifel duy trì xếp hạng Mua đối với Viridian với mức giá mục tiêu là 41 đô la, lưu ý tiến trình của công ty hướng tới việc trở thành một thực thể thương mại. Họ nhấn mạnh lợi thế cạnh tranh tiềm năng của veligrotug trong thị trường bệnh mắt liên quan đến tuyến giáp, có thể được hưởng lợi từ nỗ lực của Amgen để mở rộng thị trường. Viridian cũng đang thúc đẩy ứng viên thế hệ tiếp theo, VRDN-003, với kết quả thử nghiệm Giai đoạn 3 dự kiến trong nửa đầu năm 2026. Ngoài ra, công ty đang tiến triển trong danh mục FcRn, với dữ liệu đầu tiên trên người cho VRDN-006 dự kiến trong quý 3 năm 2025. Viridian kết thúc quý với 636,6 triệu đô la tiền mặt và đầu tư, dự kiến sẽ tài trợ cho hoạt động đến nửa cuối năm 2027.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.

Bình luận mới nhất

Cài Đặt Ứng Dụng của Chúng Tôi
Công Bố Rủi Ro: Giao dịch các công cụ tài chính và/hoặc tiền điện tử tiềm ẩn mức độ rủi ro cao, bao gồm rủi ro mất một phần hoặc toàn bộ vốn đầu tư, và có thể không phù hợp với mọi nhà đầu tư. Giá cả tiền điện tử có độ biến động mạnh và có thể chịu tác động từ các yếu tố bên ngoài như các sự kiện tài chính, pháp lý hoặc chính trị. Việc giao dịch theo mức ký quỹ gia tăng rủi ro tài chính.
Trước khi quyết định giao dịch công cụ tài chính hoặc tiền điện tử, bạn cần nắm toàn bộ thông tin về rủi ro và chi phí đi kèm với việc giao dịch trên các thị trường tài chính, thận trọng cân nhắc đối tượng đầu tư, mức độ kinh nghiệm, khẩu vị rủi ro và xin tư vấn chuyên môn nếu cần.
Fusion Media xin nhắc bạn rằng dữ liệu có trên trang web này không nhất thiết là theo thời gian thực hay chính xác. Dữ liệu và giá cả trên trang web không nhất thiết là thông tin do bất kỳ thị trường hay sở giao dịch nào cung cấp, nhưng có thể được cung cấp bởi các nhà tạo lập thị trường, vì vậy, giá cả có thể không chính xác và có khả năng khác với mức giá thực tế tại bất kỳ thị trường nào, điều này có nghĩa các mức giá chỉ là minh họa và không phù hợp cho mục đích giao dịch. Fusion Media và bất kỳ nhà cung cấp dữ liệu nào có trên trang web này đều không chấp nhận bất cứ nghĩa vụ nào trước bất kỳ tổn thất hay thiệt hại nào xảy ra từ kết quả giao dịch của bạn, hoặc trước việc bạn dựa vào thông tin có trong trang web này.
Bạn không được phép sử dụng, lưu trữ, sao chép, hiển thị, sửa đổi, truyền hay phân phối dữ liệu có trên trang web này và chưa nhận được sự cho phép rõ ràng bằng văn bản của Fusion Media và/hoặc nhà cung cấp. Tất cả các quyền sở hữu trí tuệ đều được bảo hộ bởi các nhà cung cấp và/hoặc sở giao dịch cung cấp dữ liệu có trên trang web này.
Fusion Media có thể nhận thù lao từ các đơn vị quảng cáo xuất hiện trên trang web, dựa trên tương tác của bạn với các quảng cáo hoặc đơn vị quảng cáo đó.
Phiên bản tiếng Anh của thỏa thuận này là phiên bản chính, sẽ luôn được ưu tiên để đối chiếu khi có sự khác biệt giữa phiên bản tiếng Anh và phiên bản tiếng Việt.
© 2007-2025 - Công ty TNHH Fusion Media. Mọi quyền được bảo hộ.