17 công ty báo lỗ, ngành chứng khoán lộ rõ sự phân hóa
DUBLIN - Avadel Pharmaceuticals plc (NASDAQ: AVDL), một công ty chuyên về dược phẩm sinh học, đã nhận được Quy chế Thuốc Mồ côi (ODD) từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho thuốc LUMRYZ™, nhằm điều trị Chứng Ngủ Rũ Vô căn (IH), một rối loạn giấc ngủ mãn tính. Quy chế này, được cấp hôm nay, dựa trên tiềm năng của LUMRYZ vượt trội hơn các phương pháp điều trị hiện có nhờ phác đồ dùng thuốc một lần mỗi đêm.
IH là tình trạng đặc trưng bởi buồn ngủ quá mức vào ban ngày không do các vấn đề y tế khác gây ra. LUMRYZ, một loại sodium oxybate giải phóng kéo dài, hiện đang được đánh giá trong thử nghiệm Giai đoạn 3 có tên REVITALYZ. Nghiên cứu mù đôi, có đối chứng với giả dược này được thiết kế để đánh giá hiệu quả và độ an toàn của thuốc, với mục tiêu tuyển khoảng 150 người trưởng thành được chẩn đoán mắc IH. Dự kiến thử nghiệm sẽ hoàn thành việc tuyển chọn vào cuối năm 2025.
Quy chế Thuốc Mồ côi của FDA nhằm tạo điều kiện thuận lợi cho việc phát triển thuốc điều trị các bệnh hiếm gặp, được định nghĩa là các tình trạng ảnh hưởng đến ít hơn 200.000 người tại Hoa Kỳ. Quy chế này mang lại nhiều lợi ích trong phát triển và thương mại, bao gồm bảy năm độc quyền thị trường sau khi được phê duyệt, hướng dẫn của FDA về thiết kế thử nghiệm lâm sàng, và miễn phí người dùng FDA. Vị thế tài chính vững mạnh của công ty thể hiện qua tỷ lệ thanh toán hiện tại 2,73, cho thấy khả năng đáp ứng các nghĩa vụ ngắn hạn tốt. Dữ liệu từ InvestingPro tiết lộ thêm 8 thông tin quan trọng về sức khỏe tài chính và triển vọng tăng trưởng của Avadel.
LUMRYZ trước đây đã được FDA phê duyệt vào ngày 1 tháng 5 năm 2023, như một phương pháp điều trị dùng một lần trước khi đi ngủ cho chứng xụi lơ hoặc buồn ngủ quá mức vào ban ngày ở người lớn mắc chứng ngủ rũ, khiến nó trở thành thuốc đầu tiên trong loại này cho chỉ định này. Sau đó, vào ngày 16 tháng 10 năm 2024, thuốc cũng được phê duyệt sử dụng cho bệnh nhân ngủ rũ ở trẻ em từ 7 tuổi trở lên. Những phê duyệt này dựa trên thử nghiệm REST-ON, cho thấy sự cải thiện đáng kể các triệu chứng ngủ rũ so với giả dược.
Ông Greg Divis, Giám đốc điều hành của Avadel Pharmaceuticals, cho biết: "Việc nhận được ODD nhấn mạnh giá trị độc đáo của oxybate giải phóng kéo dài thế hệ mới của chúng tôi và tiềm năng của nó đối với bệnh nhân IH, nếu được phê duyệt." Ông cũng nhấn mạnh cam kết của công ty trong việc phát triển các liệu pháp khác biệt cho bệnh nhân mắc rối loạn giấc ngủ hiếm gặp. Doanh thu của công ty đã tăng trưởng đáng kể, cho thấy mức tăng 252% trong 12 tháng qua, và các nhà phân tích duy trì sự đồng thuận mua mạnh với mục tiêu giá cho thấy tiềm năng tăng trưởng đáng kể. Để phân tích chi tiết và hiểu biết toàn diện, hãy truy cập Báo cáo Nghiên cứu Pro đầy đủ có sẵn tại InvestingPro.
Thông tin về Quy chế Thuốc Mồ côi của LUMRYZ và tình trạng phát triển của nó dựa trên thông cáo báo chí từ Avadel Pharmaceuticals.
Trong các tin tức gần đây khác, Avadel Pharmaceuticals đã báo cáo nhu cầu ổn định đối với thuốc điều trị chứng ngủ rũ LUMRYZ, với các chỉ số nhu cầu bệnh nhân Q1 2025 cho thấy sự cải thiện so với quý cuối năm 2024. Công ty đang thúc đẩy thử nghiệm then chốt Giai đoạn 3, REVITALYZ, cho Chứng Ngủ Rũ Vô căn, với kỳ vọng tuyển đủ bệnh nhân vào nửa cuối năm 2025. Avadel cũng đã khởi xướng bốn vụ kiện vi phạm bằng sáng chế chống lại Jazz Pharmaceuticals, cáo buộc vi phạm nhiều bằng sáng chế của Avadel. Ngoài ra, Avadel đã nhận được phán quyết tòa án thuận lợi cho phép công ty theo đuổi sự phê duyệt của FDA cho LUMRYZ trong các tình trạng ngoài chứng ngủ rũ, bao gồm Chứng Ngủ Rũ Vô căn. Công ty đã công bố việc bổ nhiệm bà Susan Rodriguez làm Giám đốc Điều hành để tăng cường chiến lược thương mại cho LUMRYZ. Avadel cũng tiết lộ các khoản cấp vốn cổ phần cho các giám đốc điều hành chủ chốt, bao gồm quyền chọn và giải thưởng cổ phiếu hạn chế, để gắn kết lợi ích của họ với cổ đông. Công ty nhấn mạnh chuỗi cung ứng đa dạng cho LUMRYZ, đảm bảo khả năng sản xuất trong nước giữa những thay đổi chính sách thuế quan gần đây của Hoa Kỳ. Cuối cùng, Avadel đã cung cấp thông tin cập nhật tại Hội nghị Chăm sóc Sức khỏe Ảo Needham, mặc dù chi tiết cụ thể của bản cập nhật không được tiết lộ.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.