“Mega uptrend” của VN-Index đã bắt đầu?
WARREN, N.J. - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) đã nhận được xác nhận rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận Đơn đăng ký thuốc mới (NDA) cho vatiquinone, được thiết kế để điều trị chứng mất điều hòa Friedreich (FA) ở trẻ em và người lớn. FDA đã cấp trạng thái Đánh giá ưu tiên của đơn đăng ký, với ngày hành động mục tiêu được ấn định vào ngày 19 tháng 8 năm 2025. Công ty, hiện được định giá 3,82 tỷ USD, đã chứng kiến cổ phiếu của mình tăng hơn 90% trong năm qua, theo dữ liệu của InvestingPro .
Mất điều hòa Friedreich là một rối loạn thần kinh cơ hiếm gặp và rút ngắn tuổi thọ ảnh hưởng đến hệ thần kinh trung ương và tim. Với các triệu chứng thường xuất hiện ở thời thơ ấu hoặc thanh thiếu niên, tình trạng này dẫn đến mất khả năng phối hợp và sức mạnh cơ bắp dần dần. Hiện tại, khoảng 25.000 người trên toàn thế giới đang sống chung với FA.
Việc chỉ định Đánh giá Ưu tiên có ý nghĩa quan trọng vì nó đẩy nhanh thời gian xem xét của FDA từ mười tháng tiêu chuẩn lên sáu tháng, phản ánh niềm tin của cơ quan rằng vatiquinone có khả năng mang lại sự cải thiện đáng kể về tính an toàn hoặc hiệu quả của việc điều trị, chẩn đoán hoặc phòng ngừa một tình trạng nghiêm trọng.
Vatiquinone, một chất ức chế chọn lọc phân tử nhỏ của 15-Lipoxygenase, nhằm mục đích giảm thiểu tác động của rối loạn chức năng ty thể và stress oxy hóa đặc trưng của FA. Việc đệ trình NDA được hỗ trợ bởi dữ liệu từ nghiên cứu MOVE-FA và hai nghiên cứu dài hạn bổ sung, đã chứng minh tiềm năng của thuốc trong việc làm chậm sự tiến triển của bệnh và độ an toàn của nó ở các nhóm tuổi khác nhau. Phân tích của InvestingPro cho thấy công ty duy trì tính thanh khoản mạnh mẽ với tỷ lệ hiện tại là 2,1, cho thấy đủ nguồn lực để hỗ trợ các chương trình phát triển thuốc của mình. Nhận quyền truy cập vào 10+ ProTips bổ sung và phân tích tài chính toàn diện với đăng ký InvestingPro.
Giám đốc điều hành của PTC Therapeutics, Matthew B. Klein, MD, bày tỏ sự lạc quan về việc FDA chấp nhận NDA, nhấn mạnh nhu cầu cấp thiết về một liệu pháp đã được phê duyệt cho FA, đặc biệt là đối với bệnh nhân nhi. Công ty sẵn sàng hợp tác với FDA trong suốt quá trình xem xét.
Thử nghiệm MOVE-FA, mặc dù không đạt được ý nghĩa thống kê trong điểm cuối chính của nó, nhưng đã tìm thấy hiệu ứng đáng kể đối với điểm cuối được chỉ định trước về độ ổn định thẳng đứng, phù hợp với những cải tiến trong bài kiểm tra khoảng cách đi bộ 1 phút và Thang đánh giá mệt mỏi sửa đổi.
Sự phát triển này đánh dấu đệ trình NDA thứ tư của PTC Therapeutics mà FDA đã chấp nhận để xem xét vào năm 2024. Trong khi công ty chờ đợi quyết định của FDA, tin tức này mang lại hy vọng cho những người bị ảnh hưởng bởi chứng mất điều hòa của Friedreich và gia đình của họ. Với doanh thu hàng năm là 900,66 triệu đô la và hai nhà phân tích gần đây đã điều chỉnh kỳ vọng thu nhập tăng lên, các nhà đầu tư có thể truy cập phân tích tài chính chi tiết và ước tính Giá trị hợp lý thông qua các báo cáo nghiên cứu toàn diện của InvestingPro , có sẵn cho hơn 1.400 cổ phiếu Hoa Kỳ.
Thông tin được báo cáo dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ PTC Therapeutics.
Trong các tin tức gần đây khác, PTC Therapeutics đã trở thành chủ đề của một số phát triển đáng chú ý. Công ty dược phẩm sinh học đã báo cáo doanh thu khoảng 814 triệu đô la cho năm 2024, vượt quá hướng dẫn doanh thu của mình. Hiệu quả tài chính này phần lớn được thúc đẩy bởi nhượng quyền thương mại Duchenne Muscular Dystrophy, bao gồm các sản phẩm như Translarna™ và Emflaza®.
Các nhà phân tích tại Cantor Fitzgerald đã cho thấy sự tin tưởng ngày càng tăng vào PTC Therapeutics, nâng mục tiêu cổ phiếu lên 113 đô la từ 76 đô la trước đó, duy trì xếp hạng Tăng Tỷ Trọng. Việc nâng cấp này dựa trên kết quả đầy hứa hẹn từ thử nghiệm Giai đoạn 3 và tình hình tài chính vững chắc. Cowen cũng sửa đổi mô hình tài chính của mình cho công ty, nâng mục tiêu giá cổ phiếu lên 50 đô la từ 46 đô la, trong khi vẫn duy trì xếp hạng Giữ.
Một bước phát triển kinh doanh quan trọng của PTC Therapeutics vào năm 2024 là việc kết thúc thỏa thuận cấp phép và hợp tác với Novartis cho chương trình PTC518. Thỏa thuận này đã mang lại 1,0 tỷ đô la tiền trả trước cho PTC, với tiềm năng lên đến 1,9 tỷ đô la trong các cột mốc bổ sung. TD Cowen cũng nêu bật một số chất xúc tác quy định liên quan đến các sản phẩm Vatiquinone, Sepiapterin và Translarna của PTC Therapeutics, dự kiến sẽ thu hút sự quan tâm đáng kể của nhà đầu tư vào năm 2025.
Trong một điều chỉnh gần đây đối với hợp đồng thuê với Warren CC Acquisitions, LLC, PTC Therapeutics đã giảm một nửa không gian thuê, sửa đổi các điều khoản tài chính của mình. Những phát triển gần đây này nhấn mạnh bản chất năng động của hoạt động của PTC Therapeutics và ngành dược phẩm sinh học nói chung.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.