FDA cấp đánh giá ưu tiên cho EMPAVELI của Apelis trong các bệnh thận

WALTHAM, Mass. - Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận Đơn đăng ký thuốc mới bổ sung (sNDA) của Apellis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: APLS) và cấp chỉ định Đánh giá ưu tiên cho EMPAVELI (pegcetacoplan) để điều trị bệnh cầu thận C3 (C3G) và viêm cầu thận do màng ức phức hợp miễn dịch nguyên phát (IC-MPGN). FDA đã ấn định ngày hành động mục tiêu của Đạo luật Phí Người dùng Thuốc theo toa (PDUFA) là ngày 28 tháng 7 năm 2025. Thông báo được đưa ra khi Apellis, hiện được định giá 2,75 tỷ đô la, đã chứng minh mức tăng trưởng doanh thu ấn tượng là 97% trong mười hai tháng qua. Phân tích của InvestingPro cho thấy công ty duy trì tính thanh khoản mạnh mẽ với tỷ lệ hiện tại là 4,25, cho thấy sức khỏe tài chính ngắn hạn mạnh mẽ.

EMPAVELI, đã được phê duyệt cho huyết sắc tố niệu về đêm kịch phát (PNH), đã cho thấy hứa hẹn trong kết quả nghiên cứu VALIANT giai đoạn 3, đạt được những cải thiện đáng kể về mặt thống kê trong việc giảm protein niệu, ổn định chức năng thận và thanh thải nhuộm C3c. Nghiên cứu, bao gồm một nhóm bệnh nhân đa dạng giữa thanh thiếu niên và người lớn mắc bệnh thận tự nhiên và sau cấy ghép, đã đạt được điểm cuối chính với giảm 68% protein niệu ở những bệnh nhân được điều trị bằng EMPAVELI so với giả dược. Bất chấp sự biến động của thị trường gần đây đã đẩy cổ phiếu gần mức thấp nhất trong 52 tuần là 21,70 đô la, dữ liệu của InvestingPro cho thấy cổ phiếu hiện đang bị định giá thấp dựa trên phân tích Giá trị hợp lý của nó. Người đăng ký có thể truy cập thêm 8 ProTips và các chỉ số tài chính toàn diện cho APLS.

Tiến sĩ Bradley P. Dixon, đồng điều tra viên của nghiên cứu, nhấn mạnh tiềm năng của EMPAVELI như một liệu pháp điều chỉnh bệnh, nhấn mạnh tầm quan trọng của hiệu quả trong điều trị các bệnh thận nghiêm trọng này do nguy cơ tiến triển thành suy thận cao.

Chỉ định Đánh giá Ưu tiên được trao cho các loại thuốc có thể mang lại những cải thiện đáng kể trong việc điều trị, phòng ngừa hoặc chẩn đoán một tình trạng nghiêm trọng. C3G và IC-MPGN là những bệnh thận hiếm gặp, suy nhược có thể dẫn đến suy thận và ảnh hưởng đến khoảng 5.000 người ở Hoa Kỳ và lên đến 8.000 người ở Châu Âu.

Giám đốc điều hành Apellis, Tiến sĩ Cedric Francois bày tỏ cam kết của công ty trong việc làm việc với FDA để đẩy nhanh sự sẵn có của phương pháp điều trị này cho những bệnh nhân có nhu cầu. Nghiên cứu VALIANT là thử nghiệm lớn nhất và duy nhất bao gồm cả bệnh nhân vị thành niên và người lớn mắc các tình trạng này.

Sự hợp tác giữa Apellis và Sobi bao gồm quyền đồng phát triển toàn cầu cho pegcetacoplan có hệ thống, với Sobi nắm giữ độc quyền ngoại Hoa Kỳ. quyền thương mại hóa và Apellis duy trì quyền thương mại hóa độc quyền của Hoa Kỳ.

Bài báo này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Trong một tin tức gần đây khác, Apellis Pharmaceuticals đã báo cáo doanh thu quý IV là 212,5 triệu đô la, vượt qua ước tính đồng thuận là 192,9 triệu đô la. Con số này đánh dấu mức tăng 45% so với cùng kỳ năm ngoái. Bất chấp doanh thu, phản ứng của các nhà đầu tư trái chiều, với cổ phiếu giảm sau thông báo. Sản phẩm Syfovre của Apelis đã tạo ra 167,8 triệu đô la doanh thu sản phẩm ròng của Hoa Kỳ, trong khi EMPAVELI đóng góp 23,4 triệu đô la. Công ty dự đoán doanh số bán hàng quý đầu tiên sẽ giảm do các yếu tố như xác minh lại Medicare và tăng sử dụng mẫu nhưng dự kiến tăng trưởng sẽ tiếp tục vào cuối năm nay.

Các nhà phân tích từ Raymond James, Stifel và TD Cowen đã đưa ra quan điểm của họ về Apellis. Raymond James đã giảm mục tiêu giá xuống còn 75 đô la trong khi vẫn duy trì xếp hạng Mua mạnh, nhấn mạnh vị thế vững chắc của công ty sau báo cáo thu nhập. Stifel cũng hạ mục tiêu giá xuống còn 60 đô la, duy trì xếp hạng Mua, trích dẫn các cơ hội thị trường trong thị trường Viêm cầu thận màng qua trung gian phức hợp miễn dịch C3 và Phức hợp miễn dịch. TD Cowen nhắc lại xếp hạng Mua với mục tiêu giá 60 đô la, lưu ý tiềm năng tăng trưởng của Apelis với mức định giá hiện tại và tiềm năng thị trường.

Apellis đã nộp Đơn đăng ký thuốc mới bổ sung cho pegcetacoplan và có kế hoạch bắt đầu thử nghiệm giai đoạn III cho EMPAVELI nhắm vào các tình trạng cụ thể. Công ty kết thúc năm 2024 với 411,3 triệu đô la tiền mặt và tin rằng điều này sẽ hỗ trợ hoạt động cho đến khi có lãi.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.