CHICAGO và FORT WORTH, Texas - Actuate Therapeutics, Inc. (NASDAQ: ACTU), một công ty dược phẩm sinh học có vốn hóa thị trường là 161,72 triệu đô la, hôm nay đã thông báo rằng Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) đã trao Chỉ định Sản phẩm Thuốc mồ côi (OMPD) cho loại thuốc của mình, elraglusib, để điều trị ung thư biểu mô tuyến ống tụy (PDAC). Theo dữ liệu của InvestingPro , công ty duy trì vị thế tiền mặt mạnh mẽ so với nợ, định vị tốt cho các sáng kiến phát triển thuốc. Việc chỉ định này là một cột mốc pháp lý quan trọng có thể đẩy nhanh sự phát triển của thuốc và độc quyền thị trường tiềm năng ở Liên minh Châu Âu.
Elraglusib là một chất ức chế mới nhắm mục tiêu glycogen synthase kinase-3 beta (GSK-3β), một con đường phân tử liên quan đến sự phát triển của khối u và khả năng kháng hóa trị liệu thông thường. Hiện tại, elraglusib đang được đánh giá trong một thử nghiệm ngẫu nhiên giai đoạn 2, so sánh hiệu quả của nó khi kết hợp với hóa trị liệu tiêu chuẩn với hóa trị đơn lẻ ở bệnh nhân PDAC di căn.
Thử nghiệm đã cho thấy kết quả tạm thời đầy hứa hẹn, bao gồm sự gia tăng đáng kể về mặt thống kê về tỷ lệ sống sót 1 năm và tỷ lệ sống sót trung bình khi elraglusib được thêm vào phác đồ điều trị. Daniel Schmitt, Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành của Actuate, bày tỏ sự lạc quan về tiềm năng của thuốc và kế hoạch của công ty để báo cáo dữ liệu hàng đầu từ thử nghiệm đang diễn ra trong nửa đầu năm 2025.
Chỉ định trẻ mồ côi của EMA được cấp cho các loại thuốc dùng để điều trị các bệnh hiếm gặp, đe dọa tính mạng hoặc suy nhược mãn tính ảnh hưởng đến không quá hai trong số 10.000 người ở EU và không có liệu pháp thỏa đáng. Lợi ích của chỉ định này bao gồm độc quyền thị trường tiềm năng trong mười năm sau khi phê duyệt, giảm phí quy định và quy trình phê duyệt tập trung trong EU.
Trọng tâm của Actuate vẫn là phát triển các liệu pháp điều trị ung thư có tác động cao, khó điều trị và sự phát triển gần đây này với EMA là một bước tiến quan trọng trong sứ mệnh của họ. Trong khi công ty duy trì tỷ lệ hiện tại lành mạnh là 1,68, phân tích của InvestingPro cho thấy nó vẫn chưa có lãi, với kết quả thu nhập tiếp theo dự kiến vào ngày 26 tháng 2 năm 2025. Thông tin cho bài viết này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Actuate Therapeutics.
Trong một tin tức gần đây khác, Actuate Therapeutics đã báo cáo kết quả đáng kể trong thử nghiệm giai đoạn 2 của elraglusib đối với ung thư tuyến tụy di căn. Thử nghiệm đã đạt được các điểm cuối chính, cho thấy sự cải thiện đáng kể về tỷ lệ sống sót và giảm nguy cơ tử vong. Công ty có kế hoạch thảo luận về dữ liệu hàng đầu và triển vọng của thử nghiệm đăng ký Giai đoạn 3 với FDA vào nửa đầu năm 2025.
Song song đó, Actuate đã nhận được chỉ định bệnh nhi hiếm gặp của FDA cho elraglusib để điều trị sarcoma Ewing, một dạng ung thư xương di căn chủ yếu ảnh hưởng đến trẻ em và thanh thiếu niên. Công ty cũng đã báo cáo kết quả đáng khích lệ từ thử nghiệm giai đoạn 1/2 của elraglusib, với hai phản ứng hoàn toàn đang diễn ra và tỷ lệ kiểm soát bệnh khoảng 62%.
Hơn nữa, Actuate đã công bố một sự thay đổi trong công ty kế toán công đã đăng ký độc lập của mình, với KMJ Corbin & Company LLP được thay thế bởi Crowe LLP. Công ty xác nhận rằng không có bất đồng nào với KMJ về bất kỳ vấn đề nào về nguyên tắc hoặc thực tiễn kế toán, công bố báo cáo tài chính hoặc phạm vi hoặc thủ tục kiểm toán. Đây là những phát triển gần đây cung cấp một cái nhìn thoáng qua về sự tiến bộ của Actuate trong cả thử nghiệm lâm sàng và hoạt động tài chính.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.