Tỷ giá USD/VND tăng kỷ lục, đâu là nguyên nhân chính?
CAMBRIDGE, Mass. - Editas Medicine, Inc. (NASDAQ: EDIT), công ty tiên phong trong công nghệ chỉnh sửa gen, đã công bố một cột mốc quan trọng trong việc phát triển các phương pháp điều trị bệnh hồng cầu hình liềm và beta thalassemia. Công ty đã đạt được bằng chứng tiền lâm sàng in vivo về khái niệm trong chỉnh sửa tế bào gốc tạo máu và tế bào tiền thân (HSPC) bằng cách sử dụng hệ thống phân phối hạt nano lipid độc quyền. Tiến bộ này có thể mở đường cho một loại thuốc chỉnh sửa gen in vivo mới cho các rối loạn máu di truyền này.
Editas Medicine đã báo cáo mức độ chỉnh sửa cao của chất xúc tiến HBG1 / 2, đây là chìa khóa để tăng sản xuất hemoglobin của thai nhi (HbF), trong một mô hình chuột được nhân hóa. Công thức hạt nano lipid mục tiêu (tLNP), một cải tiến của Editas, là công cụ trong việc cung cấp các thành phần chỉnh sửa gen cho các tế bào mong muốn. Công ty đã quan sát thấy mức độ chỉnh sửa 29% ở HSPC và trung bình 20% HbF biểu hiện các tế bào hồng cầu của con người ở chuột chủ.
Công ty cũng tuyên bố ý định hợp tác hoặc không cấp phép reni-cel (renizgamglogene autogedtemcel), một ứng cử viên trị liệu tế bào cho các bệnh tương tự, để tập trung vào phát triển đường ống in vivo. Quyết định này là một phần trong chiến lược của Editas Medicine nhằm tối ưu hóa việc sử dụng vốn và thúc đẩy tầm nhìn dài hạn trong chỉnh sửa gen có thể lập trình.
Editas Medicine đã hợp tác với Moelis & Company LLC để dẫn đầu quy trình toàn cầu về việc cấp phép reni-cel. Công ty có kế hoạch trình bày dữ liệu lâm sàng rộng rãi từ thử nghiệm RUBY đang diễn ra đối với bệnh hồng cầu hình liềm tại Hội nghị thường niên của Hiệp hội Huyết học Hoa Kỳ vào ngày 7-10 tháng 12 năm 2024 và dữ liệu bổ sung từ thử nghiệm EdiTHAL đối với beta thalassemia vào cuối năm 2024.
Vào ngày 3 tháng 10 năm 2024, Editas đã bán một số khoản phí cấp phép trong tương lai liên quan đến thỏa thuận cấp phép Cas9 với Vertex Pharmaceuticals với giá 57 triệu USD cho DRI Healthcare Trust. Việc bơm vốn không pha loãng này dự kiến sẽ hỗ trợ phát triển đường ống của công ty. Tính đến quý III/2024, Editas đã báo cáo khoảng 320 triệu USD tiền mặt, các khoản tương đương tiền và chứng khoán có thể bán được, sau khi nhận được các quỹ DRI.
Tiến độ và cập nhật chiến lược của công ty đã được trình bày trong một hội thảo trên web ngày hôm nay, thay thế cuộc gọi hội nghị truyền thống cho thông báo kết quả tài chính quý III vào tháng tới. Bài báo này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Editas Medicine.
Trong các tin tức gần đây khác, Editas Medicine đã chứng kiến một loạt các hoạt động với các thỏa thuận tài chính, cập nhật thu nhập và xếp hạng của các nhà phân tích. Công ty công nghệ sinh học gần đây đã ký một thỏa thuận tài chính với DRI Healthcare Trust, đảm bảo khoản thanh toán trả trước là 57 triệu đô la. Thỏa thuận này cấp cho DRI Healthcare Trust quyền đối với một phần đáng kể phí cấp phép trong tương lai và các khoản thanh toán từ thỏa thuận cấp phép hiện có với VRTX.
Leerink Partners, để đáp lại thỏa thuận này, đã duy trì xếp hạng Hiệu suất Thị trường của họ trên Editas Medicine, giữ mục tiêu giá ổn định ở mức 8 đô la. Các nhà phân tích tại Leerink Partners nhận thấy thỏa thuận này là công bằng và dự đoán tác động của nó đối với bảng cân đối kế toán của công ty sẽ chuyển trọng tâm sang thử nghiệm RUBY đối với reni-cel trong bệnh hồng cầu hình liềm, dự kiến kết thúc vào cuối năm 2024.
Ngoài thỏa thuận tài chính, Editas Medicine đã tiết lộ cập nhật thu nhập quý II/2024. Công ty đang đạt được tiến bộ ổn định với chương trình reni-cel cho bệnh hồng cầu hình liềm và beta-thalassemia. Bất chấp quyết định gần đây của Dịch vụ Y tế và Nhân sinh Hoa Kỳ không bao gồm bảo tồn khả năng sinh sản, công ty vẫn hy vọng về sự đảo ngược và tác động thị trường tối thiểu.
Truist Securities, sau những diễn biến này, đã duy trì xếp hạng Mua đối với cổ phiếu của Editas Medicine, mặc dù với giá mục tiêu giảm. Công ty cũng đang háo hức chờ đợi thêm thông tin cập nhật dữ liệu từ Editas Medicine, dự kiến sẽ được trình bày tại cuộc họp của Hiệp hội Huyết học Hoa Kỳ. Bất chấp những thách thức, Editas Medicine vẫn lạc quan về tình hình tài chính và triển vọng tương lai.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Những tiến bộ gần đây của Editas Medicine trong công nghệ chỉnh sửa gen và các động thái tài chính chiến lược được phản ánh trong vị trí thị trường hiện tại của nó. Theo dữ liệu của InvestingPro, vốn hóa thị trường của công ty đứng ở mức 309,21 triệu USD, cho thấy sự hiện diện đáng kể của nó trong lĩnh vực công nghệ sinh học bất chấp những thách thức gần đây.
Một mẹo đầu tư nhấn mạnh rằng Editas Medicine đang "nhanh chóng đốt cháy tiền mặt", phù hợp với trọng tâm của công ty vào nghiên cứu và phát triển công nghệ chỉnh sửa gen. Việc đốt tiền mặt nhanh chóng này là điển hình cho các công ty công nghệ sinh học đầu tư mạnh vào các phương pháp điều trị sáng tạo, chẳng hạn như công trình của Editas về bệnh hồng cầu hình liềm và beta thalassemia.
Một InvestingPro Tip có liên quan khác lưu ý rằng công ty đã thấy "lợi nhuận đáng kể trong tuần trước", với tổng lợi nhuận giá trong 1 tuần là 11,9%. Sự gia tăng gần đây này có thể là do sự lạc quan của nhà đầu tư sau khi công bố bằng chứng tiền lâm sàng về khái niệm và các quyết định chiến lược liên quan đến reni-cel.
Tuy nhiên, điều quan trọng cần lưu ý là Editas Medicine hiện không có lãi, với tỷ lệ P/E âm -1,57. Điều này không có gì lạ đối với các công ty công nghệ sinh học trong giai đoạn phát triển, vì họ thường ưu tiên nghiên cứu và đột phá tiềm năng hơn lợi nhuận trước mắt.
Đối với các nhà đầu tư đang tìm kiếm một phân tích toàn diện hơn, InvestingPro cung cấp các mẹo và số liệu bổ sung có thể cung cấp cái nhìn sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của Editas Medicine. Có thêm 9 Mẹo InvestingPro có sẵn cho EDIT, có thể có giá trị cho những người đang cân nhắc đầu tư vào công ty công nghệ sinh học sáng tạo này.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.