WALTHAM, Mass. - Dyne Therapeutics, Inc. (NASDAQ: DYN), một công ty bệnh cơ giai đoạn lâm sàng, hôm nay đã công bố những tiến bộ lâm sàng đáng kể từ các thử nghiệm đang diễn ra, ACHIEVE và DELIVER, nhắm mục tiêu loạn dưỡng cơ loại 1 (DM1) và loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD), tương ứng.
Các thử nghiệm đã chứng minh những tác động đầy hứa hẹn đối với các dấu ấn sinh học của bệnh và cải thiện chức năng, đồng thời duy trì hồ sơ an toàn thuận lợi.
Trong thử nghiệm ACHIEVE, điều trị bằng DYNE-101 cho thấy điều chỉnh nối phụ thuộc liều với mức điều chỉnh trung bình 27% sau 3 tháng trong đoàn hệ 5,4 mg / kg. Những cải thiện về cận thị, sức mạnh cơ bắp và chức năng đã được quan sát, cùng với kết quả tích cực do bệnh nhân báo cáo. Thang đo DM1-ACTIVc và MDHI cho thấy sự cải thiện tổng thể, cho thấy lợi ích chất lượng cuộc sống tiềm năng cho bệnh nhân.
Nhóm thuần tập 10 mg / kg của DYNE-251 của thử nghiệm DELIVER cho thấy biểu hiện dystrophin không điều chỉnh trung bình 3,2% sau 6 tháng, vượt qua mức chăm sóc hàng tuần tiêu chuẩn gấp 10 lần. Những cải tiến chức năng đã được ghi nhận, bao gồm các xu hướng trong Đánh giá lưu động Sao Bắc Đẩu và các bài kiểm tra chức năng theo thời gian khác.
Cả hai thử nghiệm đã hoàn thành đăng ký cho đoàn hệ liều cao hơn của họ, với DYNE-101 đạt đoàn hệ 6,8 mg / kg và DYNE-251 hoàn thành đoàn hệ 40 mg / kg. Các hồ sơ an toàn vẫn tích cực, với hầu hết các tác dụng phụ là nhẹ hoặc trung bình và không có tác dụng phụ nghiêm trọng liên quan đến điều trị được xác định.
Dyne đang tham gia với các cơ quan quản lý toàn cầu để theo đuổi lộ trình phê duyệt nhanh cho cả hai chương trình, với các bản cập nhật về lộ trình đăng ký dự kiến vào cuối năm 2024. Công ty cũng có kế hoạch cung cấp thông tin cập nhật về nền tảng FORCE™ và các chương trình đường ống trong suốt cả năm.
ACHIEVE là một thử nghiệm Giai đoạn 1/2 toàn cầu được thiết kế để đăng ký, trong khi DELIVER đang đánh giá DYNE-251 cho bệnh nhân LDCD có thể bỏ qua exon 51. Cả hai thử nghiệm đều nhằm mục đích giải quyết các nhu cầu chưa được đáp ứng trong điều trị bệnh cơ, không có liệu pháp điều chỉnh bệnh nào được phê duyệt hiện có sẵn cho DM1 và các lựa chọn hạn chế cho bệnh LDCD.
Thông tin trong bài viết này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Dyne Therapeutics, Inc.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Giữa những cập nhật thử nghiệm lâm sàng đáng khích lệ từ Dyne Therapeutics, Inc. (NASDAQ: DYN), các chỉ số tài chính của công ty cung cấp bối cảnh bổ sung cho các nhà đầu tư xem xét tiềm năng của cổ phiếu. Với vốn hóa thị trường là 2,42 tỷ USD, Dyne là một công ty quan trọng trong ngành công nghệ sinh học, phản ánh niềm tin của nhà đầu tư vào triển vọng tăng trưởng của nó. Tuy nhiên, hệ số P/E của công ty ở mức -7,01, cho thấy hiện không có lãi. Nhìn vào tỷ lệ P/E đã điều chỉnh trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2024, con số này tiếp tục giảm xuống -9,4, cho thấy các nhà đầu tư đang định giá mức tăng trưởng trong tương lai của công ty so với thu nhập hiện tại.
Mặc dù thu nhập âm, tỷ lệ PEG trong cùng kỳ là 0,53, có thể được hiểu là công ty có tiềm năng tăng trưởng thu nhập trong tương lai có thể biện minh cho tỷ lệ P / E hiện tại. Ngoài ra, biến động giá gần đây cho thấy một xu hướng tăng đáng kể, với tổng lợi nhuận giá trong 1 tuần là 3,98% và tổng lợi nhuận giá 6 tháng đáng kể là 159,91%, phản ánh sự lạc quan ngày càng tăng của nhà đầu tư về triển vọng của công ty.
InvestingPro Tips chỉ ra rằng thu nhập hoạt động và số liệu EBITDA của công ty đang ở mức âm, ở mức khoảng -265,86 triệu đô la, điều quan trọng là các nhà đầu tư cần xem xét khi đánh giá sức khỏe tài chính của công ty. Tuy nhiên, những thành công thử nghiệm lâm sàng gần đây của Dyne có thể là chất xúc tác cho các dòng doanh thu trong tương lai, có khả năng cải thiện các chỉ số tài chính này theo thời gian.
Đối với các nhà đầu tư muốn tìm hiểu sâu hơn, có thêm PRONEWS24 Mẹo InvestingPro có sẵn, cung cấp phân tích toàn diện về sức khỏe tài chính và tiềm năng đầu tư của Dyne Therapeutics. Bằng cách sử dụng mã khuyến mãi PRONEWS24, độc giả có thể nhận được thêm 10% giảm giá đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần, có quyền truy cập vào thông tin chi tiết có giá trị có thể thông báo quyết định đầu tư của họ.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.