Quan chức Fed ủng hộ việc cắt giảm lãi suất vào tháng 9, chỉ ra rủi ro trên thị trường lao động
SAN DIEGO - Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), một công ty công nghệ sinh học tập trung vào các phương pháp điều trị dựa trên tế bào và exosome cho các bệnh hiếm gặp, hôm nay thông báo rằng Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) đã trao các chỉ định Thuốc mồ côi và Sản phẩm Thuốc Trị liệu Tiên tiến (ATMP) cho deramiocel, ứng cử viên sản phẩm chính của nó cho chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD). Những chỉ định này có thể đẩy nhanh sự phát triển và độc quyền thị trường tiềm năng ở châu Âu đối với deramiocel.
Chỉ định Thuốc mồ côi mang lại cho Capricor những lợi ích bao gồm một thập kỷ độc quyền thị trường sau khi được phê duyệt và giảm đáng kể phí quy định. Tương tự, chỉ định ATMP dự kiến sẽ tạo điều kiện thuận lợi cho quá trình phát triển các liệu pháp dựa trên tế bào, có khả năng đẩy nhanh thời gian đưa ra thị trường và cung cấp khả năng tiếp cận các nguồn lực quan trọng.
Giám đốc điều hành của Capricor, Linda Marbán, Tiến sĩ, nhấn mạnh tầm quan trọng của những cột mốc này trong nỗ lực toàn cầu cung cấp deramiocel cho bệnh nhân DMD. Các chỉ định châu Âu này bổ sung cho các chỉ định Liệu pháp Tiên tiến về Thuốc mồ côi và Y học Tái tạo (RMAT) trước đây do Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp.
Capricor đã khởi xướng Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) với FDA, nhằm mục đích phê duyệt đầy đủ deramiocel cho bệnh cơ tim DMD, với kỳ vọng hoàn thành việc nộp vào cuối năm.
Deramiocel (CAP-1002) bao gồm các tế bào có nguồn gốc từ tim cầu đồng loại, đã chứng minh các đặc tính điều hòa miễn dịch, chống xơ hóa và tái tạo trong các nghiên cứu tiền lâm sàng và lâm sàng. Các tế bào này giải phóng các exosome ảnh hưởng đến đại thực bào để thúc đẩy quá trình chữa lành. Hơn 200 bệnh nhân đã nhận được CDC trong các thử nghiệm khác nhau và deramiocel hiện đang trong giai đoạn phát triển Giai đoạn 3 để điều trị DMD.
DMD là một rối loạn di truyền nghiêm trọng dẫn đến yếu cơ tiến triển và viêm mãn tính, với tuổi thọ trung bình khoảng 30 năm. Nó ảnh hưởng đến khoảng một trong 3.500 ca sinh nam, với ước tính 15.000-20.000 bệnh nhân ở Hoa Kỳ. Bệnh là do thiếu dystrophin chức năng, một loại protein cần thiết cho tính toàn vẹn của cơ bắp, dẫn đến tổn thương tế bào và xơ hóa.
Tin tức này dựa trên thông cáo báo chí từ Capricor Therapeutics. Công ty tiếp tục nghiên cứu công nghệ exosome của mình, bao gồm cả nền tảng StealthX™, cho các ứng dụng tiềm năng trong vắc-xin học và phân phối các liệu pháp nhắm mục tiêu. Quan hệ đối tác của Capricor với Nippon Shinyaku Co., Ltd. để thương mại hóa deramiocel ở Hoa Kỳ và Nhật Bản phụ thuộc vào sự chấp thuận của cơ quan quản lý. Deramiocel vẫn chưa được chấp thuận cho bất kỳ chỉ định nào và các ứng cử viên dựa trên exosome của Capricor chưa nhận được sự chấp thuận điều tra lâm sàng.
Trong một tin tức gần đây khác, Capricor Therapeutics đã đạt được những bước tiến đáng kể trong việc phát triển deramiocel, một phương pháp điều trị đầy hứa hẹn cho bệnh cơ tim liên quan đến chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD). Công ty đã nhận được xếp hạng Mua từ Jones Trading, làm nổi bật tiềm năng của liệu pháp sáng tạo này. Capricor Therapeutics cũng đã huy động vốn thành công, tích lũy số dư tiền mặt khoảng 165 triệu đô la để hỗ trợ việc ra mắt thương mại và mở rộng sản xuất sắp tới.
Ngoài ra, công ty đã thiết lập quan hệ đối tác với Nippon Shinyaku để phân phối thương mại deramiocel tại Hoa Kỳ, Liên minh Châu Âu và Nhật Bản. Tuy nhiên, công ty đã báo cáo khoản lỗ ròng khoảng 12,6 triệu đô la trong quý III năm 2024. Mặc dù vậy, cơ sở San Diego của Capricor đã sẵn sàng để sản xuất và kế hoạch cho một địa điểm sản xuất mới đang được tiến hành để đáp ứng nhu cầu dự kiến.
Capricor Therapeutics cũng đang khám phá các cơ hội để mở rộng việc sử dụng phương pháp điều trị cho chứng loạn dưỡng cơ Becker và nâng cao công nghệ exosome StealthX cho các liệu pháp điều trị trong tương lai. Công ty có kế hoạch nộp Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) cho FDA vào cuối năm 2024. Đây là một trong những phát triển gần đây tại Capricor Therapeutics.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Các mốc quan trọng quy định gần đây của Capricor Therapeutics ở Châu Âu phù hợp với hiệu suất tài chính mạnh mẽ và vị thế thị trường. Theo dữ liệu của InvestingPro, vốn hóa thị trường của công ty là 839,37 triệu đô la, phản ánh niềm tin của nhà đầu tư vào tiềm năng của nó. Mức định giá này đặc biệt đáng chú ý với doanh thu của công ty là 23,23 triệu đô la trong mười hai tháng qua tính đến quý 3 năm 2024, cho thấy bội số doanh thu cao cho thấy sự lạc quan của thị trường về triển vọng tương lai của Capricor.
InvestingPro Tips nhấn mạnh rằng Capricor đã đạt được lợi nhuận đáng kể trong tuần qua, với mức tăng giá 9,17%. Mức tăng ngắn hạn này là một phần của xu hướng rộng lớn hơn, vì cổ phiếu đã cho thấy lợi nhuận đáng chú ý 521,55% trong năm qua. Những con số này nhấn mạnh phản ứng tích cực của thị trường đối với sự tiến bộ của Capricor với deramiocel và tiềm năng của nó trong không gian điều trị DMD.
Bất chấp những chỉ số tích cực này, điều quan trọng cần lưu ý là Capricor vẫn chưa có lãi, với tỷ suất lợi nhuận gộp âm -95,25% trong mười hai tháng qua. Đây là điển hình cho các công ty công nghệ sinh học đang trong giai đoạn phát triển, nơi các khoản đầu tư đáng kể vào nghiên cứu và thử nghiệm lâm sàng thường đi trước việc tạo doanh thu. Vị thế tiền mặt mạnh mẽ của công ty, với nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, cung cấp một bộ đệm tài chính khi theo đuổi các phê duyệt theo quy định và thương mại hóa tiềm năng của deramiocel.
Đối với các nhà đầu tư đang tìm kiếm một phân tích toàn diện hơn, InvestingPro cung cấp 15 mẹo bổ sung cho Capricor Therapeutics, cung cấp thông tin chi tiết sâu hơn về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.