Cơ quan quản lý châu Âu khuyến nghị phê duyệt phương pháp điều trị HAE dạng uống đầu tiên

Ngày đăng 20:33 25/07/2025
Cơ quan quản lý châu Âu khuyến nghị phê duyệt phương pháp điều trị HAE dạng uống đầu tiên

CAMBRIDGE, Mass. & SALISBURY, Anh - Ủy ban các sản phẩm thuốc dùng cho người (CHMP) thuộc Cơ quan Dược phẩm châu Âu đã khuyến nghị phê duyệt sebetralstat, một phương pháp điều trị dạng uống cho các cơn phù mạch di truyền (HAE) ở bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên, KalVista Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:KALV) thông báo vào hôm thứ Sáu.

Nếu được Ủy ban châu Âu phê duyệt, dự kiến sẽ đưa ra quyết định cuối cùng vào đầu tháng 10, sebetralstat sẽ trở thành phương pháp điều trị theo nhu cầu dạng uống đầu tiên và duy nhất cho HAE có sẵn tại Liên minh châu Âu.

Ý kiến tích cực này tiếp nối các phê duyệt gần đây từ cơ quan quản lý tại Hoa Kỳ và Vương quốc Anh, nơi thuốc được tiếp thị dưới tên thương hiệu EKTERLY.

CHMP đã đưa ra khuyến nghị dựa trên kết quả từ thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 KONFIDENT, với 136 bệnh nhân HAE tại 66 cơ sở lâm sàng ở 20 quốc gia. Theo dữ liệu được công bố trên Tạp chí Y học New England vào tháng 5 năm 2024, thuốc đã chứng minh khả năng giảm triệu chứng nhanh hơn đáng kể, giảm mức độ nghiêm trọng của cơn bệnh, và đẩy nhanh quá trình khỏi bệnh so với giả dược, với hồ sơ an toàn tương tự như giả dược. Các nhà phân tích duy trì đồng thuận mua mạnh đối với cổ phiếu, với mục tiêu giá từ 20 đến 40 đô la, như được tiết lộ bởi phân tích InvestingPro.

HAE là một bệnh di truyền hiếm gặp đặc trưng bởi các cơn sưng đau đớn và có thể đe dọa tính mạng ở nhiều vị trí trên cơ thể. Các phương pháp điều trị theo nhu cầu hiện tại đòi hỏi tiêm, trong khi sebetralstat cung cấp một giải pháp thay thế dạng uống.

"Việc tiếp cận các phương pháp điều trị theo nhu cầu dễ dàng tự sử dụng và giảm triệu chứng nhanh chóng là rất quan trọng đối với bệnh nhân sống chung với HAE," bà Emel Aygören-Pürsün, Phó Giáo sư tại Bệnh viện Đại học Frankfurt, cho biết trong thông cáo báo chí của công ty.

Tác dụng phụ phổ biến nhất được báo cáo với sebetralstat là đau đầu, theo tuyên bố của công ty.

KalVista cũng đang theo đuổi các phê duyệt quy định tại Nhật Bản và các lãnh thổ khác, đồng thời tiến hành các nghiên cứu bổ sung ở trẻ em từ hai đến 11 tuổi. Mặc dù công ty duy trì tính thanh khoản mạnh với tỷ lệ hiện tại là 5,35 và có nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, phân tích InvestingPro chỉ ra rằng tốc độ đốt tiền nhanh là một mối quan ngại chính. Người đăng ký InvestingPro có quyền truy cập vào 13 thông tin lõi bổ sung về tình hình tài chính và vị thế thị trường của KalVista.

Trong các tin tức gần đây khác, Kalvista Pharmaceuticals đã đạt được nhiều cột mốc quan trọng. Công ty thông báo rằng phương pháp điều trị phù mạch di truyền (HAE) của họ, Ekterly (sebetralstat), đã nhận được giấy phép tiếp thị từ Cơ quan Quản lý Dược phẩm và Sản phẩm Chăm sóc Sức khỏe của Vương quốc Anh (MHRA), đánh dấu đây là phương pháp điều trị theo nhu cầu dạng uống đầu tiên cho HAE được phê duyệt tại Vương quốc Anh. Sự phê duyệt này cấp cho Ekterly độc quyền thị trường lên đến 10 năm khi được thêm vào Sổ đăng ký Thuốc mồ côi của MHRA. Ngoài ra, Ekterly đã ra mắt tại Hoa Kỳ sau khi được FDA phê duyệt, bao gồm nhãn thuốc thuận lợi không liệt kê chống chỉ định và phê duyệt cho liều cao hơn 600 mg.

Trước những phát triển này, một số công ty tài chính đã tái khẳng định triển vọng tích cực của họ đối với Kalvista. JMP Securities đã duy trì xếp hạng Vượt trội Thị trường và đặt mục tiêu giá 27,00 đô la, trích dẫn tiềm năng của thị trường HAE theo nhu cầu ổn định. H.C. Wainwright cũng tái khẳng định xếp hạng Mua với mục tiêu giá 27,00 đô la, nhấn mạnh các khía cạnh thuận lợi của nhãn Ekterly. Hơn nữa, Leerink Partners đã tái khẳng định xếp hạng Vượt trội với mục tiêu giá 20,00 đô la khi việc ra mắt Ekterly tại Hoa Kỳ bắt đầu. Những phát triển này nhấn mạnh tiến trình chiến lược mà Kalvista đang thực hiện để mở rộng sự hiện diện thị trường với Ekterly.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.

Bình luận mới nhất

Cài Đặt Ứng Dụng của Chúng Tôi
Công Bố Rủi Ro: Giao dịch các công cụ tài chính và/hoặc tiền điện tử tiềm ẩn mức độ rủi ro cao, bao gồm rủi ro mất một phần hoặc toàn bộ vốn đầu tư, và có thể không phù hợp với mọi nhà đầu tư. Giá cả tiền điện tử có độ biến động mạnh và có thể chịu tác động từ các yếu tố bên ngoài như các sự kiện tài chính, pháp lý hoặc chính trị. Việc giao dịch theo mức ký quỹ gia tăng rủi ro tài chính.
Trước khi quyết định giao dịch công cụ tài chính hoặc tiền điện tử, bạn cần nắm toàn bộ thông tin về rủi ro và chi phí đi kèm với việc giao dịch trên các thị trường tài chính, thận trọng cân nhắc đối tượng đầu tư, mức độ kinh nghiệm, khẩu vị rủi ro và xin tư vấn chuyên môn nếu cần.
Fusion Media xin nhắc bạn rằng dữ liệu có trên trang web này không nhất thiết là theo thời gian thực hay chính xác. Dữ liệu và giá cả trên trang web không nhất thiết là thông tin do bất kỳ thị trường hay sở giao dịch nào cung cấp, nhưng có thể được cung cấp bởi các nhà tạo lập thị trường, vì vậy, giá cả có thể không chính xác và có khả năng khác với mức giá thực tế tại bất kỳ thị trường nào, điều này có nghĩa các mức giá chỉ là minh họa và không phù hợp cho mục đích giao dịch. Fusion Media và bất kỳ nhà cung cấp dữ liệu nào có trên trang web này đều không chấp nhận bất cứ nghĩa vụ nào trước bất kỳ tổn thất hay thiệt hại nào xảy ra từ kết quả giao dịch của bạn, hoặc trước việc bạn dựa vào thông tin có trong trang web này.
Bạn không được phép sử dụng, lưu trữ, sao chép, hiển thị, sửa đổi, truyền hay phân phối dữ liệu có trên trang web này và chưa nhận được sự cho phép rõ ràng bằng văn bản của Fusion Media và/hoặc nhà cung cấp. Tất cả các quyền sở hữu trí tuệ đều được bảo hộ bởi các nhà cung cấp và/hoặc sở giao dịch cung cấp dữ liệu có trên trang web này.
Fusion Media có thể nhận thù lao từ các đơn vị quảng cáo xuất hiện trên trang web, dựa trên tương tác của bạn với các quảng cáo hoặc đơn vị quảng cáo đó.
Phiên bản tiếng Anh của thỏa thuận này là phiên bản chính, sẽ luôn được ưu tiên để đối chiếu khi có sự khác biệt giữa phiên bản tiếng Anh và phiên bản tiếng Việt.
© 2007-2025 - Công ty TNHH Fusion Media. Mọi quyền được bảo hộ.