Hôm thứ Năm, Goldman Sachs đã thay đổi lập trường của mình đối với Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), nâng cấp cổ phiếu từ Trung lập lên Mua và thiết lập mục tiêu giá là 67,00 đô la. Niềm tin ngày càng tăng của công ty vào setrusumab kháng thể đơn dòng của Ultragenyx để điều trị rối loạn xương không hoàn hảo (OI) được trích dẫn là lý do chính cho việc nâng cấp. Dịch bệnh hiếm gặp đa dạng của công ty cũng góp phần mang lại triển vọng tích cực.
Nhà phân tích nhấn mạnh kết quả đáng khích lệ từ nghiên cứu giai đoạn 2 về setrusumab, với dữ liệu bổ sung dự kiến vào nửa cuối năm nay, chứng minh giảm gãy xương có ý nghĩa lâm sàng và cải thiện mật độ khoáng xương. Tiềm năng của setrusumab để tăng cường sự hình thành xương và sức mạnh, phân biệt nó với bisphosphonates tiêu chuẩn chăm sóc hiện tại, cũng được ghi nhận là một lợi thế đáng kể.
Goldman Sachs nhấn mạnh sự nhiệt tình từ cả bệnh nhân và bác sĩ đối với setrusumab, đặc biệt là trong các trường hợp từ trung bình đến nặng. Tâm lý này dự kiến sẽ góp phần vào triển vọng lâm sàng và thương mại thuận lợi khi công ty tiếp cận phân tích tạm thời đầu tiên về dữ liệu Giai đoạn 3 vào cuối năm 2024 hoặc đầu năm 2025.
Ngoài những phát triển trong điều trị OI, Goldman Sachs đang theo dõi chặt chẽ tiến trình trong các lĩnh vực khác trong đường ống của Ultragenyx. Điều này bao gồm sự rõ ràng Giai đoạn 3 cho GTX-102 trong hội chứng Angelman, với cuộc họp kết thúc Giai đoạn 2 của FDA dự kiến vào giữa năm 2024 và sự phát triển của liệu pháp gen UX701 cho bệnh Wilson, với dữ liệu an toàn và hiệu quả sớm Giai đoạn 1 sẽ đến hạn vào nửa cuối năm nay để thông báo cho nghiên cứu Giai đoạn 2 quan trọng.
Báo cáo cũng dự đoán khả năng phê duyệt và khởi động liệu pháp gen DTX401 trong GSD1a vào năm 2026 sau dữ liệu Giai đoạn 3 tích cực, với việc hoàn thành đăng ký Giai đoạn 3 cho DTX301 trong OTC dự kiến vào nửa cuối năm nay. Goldman Sachs dự báo Ultragenyx sẽ đạt lợi nhuận GAAP vào năm 2027.
Trong các tin tức gần đây khác, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. đã là trọng tâm của một số công ty phân tích sau kết quả tích cực từ nghiên cứu GlucoGene giai đoạn 3.
Nghiên cứu đã đánh giá ứng cử viên liệu pháp gen của công ty, DTX401, nhằm điều trị bệnh tích trữ glycogen loại Ia (GSDIa). Baird đã nâng mục tiêu giá cho cổ phiếu Ultragenyx lên 72 đô la, trích dẫn kết quả Giai đoạn 3 là một chỉ báo mạnh mẽ về khả năng phê duyệt cho DTX401, với Đơn xin cấp phép sinh học dự kiến vào năm 2025. Tương tự, Stifel đã tăng mục tiêu giá đối với cổ phiếu Ultragenyx lên 127 đô la, lưu ý việc giảm đáng kể nhu cầu về bột ngô, một chất bổ sung chế độ ăn uống được sử dụng để kiểm soát tình trạng này.
Piper Sandler duy trì xếp hạng Thừa cân và mục tiêu giá $ 135.00 trên Ultragenyx, chỉ ra việc kiểm soát glucose bền vững và giảm đáng kể lượng bột ngô hàng ngày. Cuối cùng, Canaccord Genuity đã nâng mục tiêu giá lên 111 USD, báo hiệu niềm tin vào triển vọng của Ultragenyx. Những phát triển này nhấn mạnh sự tự tin ngày càng tăng vào sự thành công tiềm năng của liệu pháp DTX401 của Ultragenyx.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Sau khi Goldman Sachs nâng cấp Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) lên xếp hạng Mua với mục tiêu giá là 67,00 đô la, dữ liệu và thông tin chi tiết của InvestingPro tiếp tục làm sáng tỏ sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty. Với vốn hóa thị trường là 3,44 tỷ USD, các chỉ số tài chính của công ty cho thấy những thách thức như tỷ lệ P/E âm -5,21, phản ánh mối quan tâm của nhà đầu tư về lợi nhuận. Điều này phù hợp với InvestingPro Tip lưu ý rằng các nhà phân tích không mong đợi công ty sẽ có lãi trong năm nay. Ngoài ra, bội số Giá / Sách cao là 24,55 cho thấy cổ phiếu đang giao dịch ở mức cao so với giá trị sổ sách của nó, điều này có thể đảm bảo sự thận trọng của các nhà đầu tư tập trung vào giá trị.
Bất chấp những rào cản tài chính này, tài sản lưu động của Ultragenyx vượt qua các nghĩa vụ ngắn hạn, mang lại sự ổn định tài chính khi nó tiến tới đường ống dẫn thuốc của mình. Trong khi biên lợi nhuận gộp của công ty âm ở mức -60,26%, cho thấy hiện tại không có khả năng chuyển doanh thu thành lợi nhuận, mức tăng trưởng doanh thu 15,29% trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2024 cho thấy Ultragenyx đang mở rộng sự hiện diện trên thị trường. Các nhà đầu tư cũng nên lưu ý rằng Ultragenyx không trả cổ tức, điều này phổ biến đối với các công ty công nghệ sinh học tập trung vào tăng trưởng tái đầu tư thu nhập vào nghiên cứu và phát triển.
Đối với những người quan tâm đến phân tích sâu hơn, InvestingPro cung cấp những hiểu biết và mẹo bổ sung có thể rất quan trọng để đưa ra quyết định đầu tư sáng suốt. Độc giả có thể tận dụng mã phiếu giảm giá được cung cấp đặc biệt PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần, mở khóa đầy đủ các mẹo của chuyên gia. Hiện tại, có thêm sáu Mẹo InvestingPro có sẵn có thể cung cấp thêm hướng dẫn về các sắc thái tài chính và tiềm năng đầu tư của Ultragenyx.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.