Hôm thứ Tư, Citi đã điều chỉnh triển vọng của mình về Editas Medicine (NASDAQ: EDIT), một công ty chuyên chỉnh sửa bộ gen. Công ty đã hạ mục tiêu giá xuống còn 15 đô la từ 16 đô la trước đó trong khi vẫn giữ xếp hạng Mua cho cổ phiếu. Bản sửa đổi được đưa ra sau khi Editas vạch ra chiến lược đường ống in vivo của mình, tập trung vào việc điều chỉnh biểu hiện gen để điều trị các bệnh di truyền hiếm gặp. Chiến lược này được ghi nhận là khác biệt với các phương pháp tiếp cận dựa trên siRNA và CRISPR khác hiện đang được thử nghiệm trong môi trường lâm sàng.
Giám đốc khoa học của Editas, Linda Burkly, đã trình bày chiến lược của công ty, cho thấy tiềm năng để Editas đạt được vị trí đầu tiên trong một số chỉ dẫn nhất định. Editas đang theo lịch trình trình bày dữ liệu chứng minh khái niệm tiền lâm sàng ban đầu vào cuối năm 2024 cho một chỉ định không được tiết lộ. Sự thành công của phương pháp này được dự đoán sẽ phụ thuộc vào hiệu quả phân phối và chỉnh sửa của gen đích.
Ban quản lý của Editas đã chỉ ra rằng trong tiết lộ cuối năm 2024, họ sẽ tiết lộ một số thông số chứng minh khái niệm chính. Chúng bao gồm các chi tiết xây dựng, chẳng hạn như các hạt nano lipid (LNP), các tiêu chí để lựa chọn các ứng cử viên phát triển và khả năng thích ứng của công nghệ của họ cho các chỉ dẫn trong tương lai. Tuy nhiên, vì lý do cạnh tranh, chỉ dẫn cụ thể mà dữ liệu chứng minh khái niệm áp dụng có thể không được tiết lộ.
Công ty cũng đang tích cực đánh giá LNP từ nhiều nguồn khác nhau và đang khám phá các công nghệ phân phối thế hệ tiếp theo có khả năng nhắm mục tiêu vào các mô ngoài gan. Sự siêng năng này là một phần trong nỗ lực rộng lớn hơn của Editas để tinh chỉnh các cơ chế phân phối cho các ứng dụng chỉnh sửa gen.
Với mục tiêu giá hiện được đặt ở mức 15 đô la, phản ánh mức giảm khiêm tốn là 1 đô la, Citi tiếp tục khuyến nghị Editas Medicine là Mua. Đánh giá tích cực của công ty nhấn mạnh sự tự tin của họ vào cách tiếp cận sáng tạo của công ty để điều trị các rối loạn di truyền hiếm gặp thông qua điều hòa gen.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.