Chiesi và Protalix yêu cầu xem xét lại ý kiến tiêu cực của EMA về Elfabrio

PARMA, Italy/CARMIEL, Israel - Chiesi Global Rare Diseases và Protalix BioTherapeutics (NYSE American:PLX) đã thông báo vào hôm thứ Hai rằng họ đã yêu cầu tái xét ý kiến tiêu cực của Cơ quan Dược phẩm Châu Âu về phác đồ liều đề xuất cho Elfabrio (pegunigalsidase alfa). Protalix, hiện được định giá 188,57 triệu USD, đã thể hiện kết quả tài chính mạnh mẽ với mức lợi nhuận ấn tượng 89,6% trong năm qua, theo dữ liệu của InvestingPro.

Các công ty đang tìm cách bổ sung tùy chọn liều lượng 2 mg/kg cân nặng mỗi bốn tuần (E4W) vào phác đồ hiện đã được phê duyệt là 1 mg/kg mỗi hai tuần (E2W) để điều trị cho người lớn mắc bệnh Fabry.

Giấy phép lưu hành hiện tại cho Elfabrio vẫn có hiệu lực trong khi quá trình tái xét đang diễn ra, theo thông cáo báo chí của các công ty. Quyết định cuối cùng sẽ do Ủy ban Châu Âu đưa ra sau khi hoàn tất quá trình xem xét.

Elfabrio, đã được cả FDA và EMA phê duyệt vào tháng 5 năm 2023, là liệu pháp thay thế enzyme cho bệnh nhân người lớn được xác nhận mắc bệnh Fabry, một rối loạn tích tụ lysosome di truyền hiếm gặp do đột biến gen GLA. Tình trạng này dẫn đến thiếu hụt enzyme khiến các chất béo tích tụ trong tế bào của cơ thể, ảnh hưởng đến nhiều cơ quan bao gồm tim, thận và hệ thần kinh.

Thuốc này có cảnh báo đặc biệt về phản ứng quá mẫn, bao gồm phản vệ. Trong các thử nghiệm lâm sàng, 14% bệnh nhân điều trị bằng Elfabrio đã gặp phản ứng quá mẫn, với 3% gặp phản ứng phản vệ.

Chiesi Global Rare Diseases, một đơn vị kinh doanh của Tập đoàn Chiesi, và Protalix có thỏa thuận hợp tác để phát triển và thương mại hóa Elfabrio trên toàn cầu. Cả hai công ty đều khẳng định cam kết giải quyết nhu cầu y tế chưa được đáp ứng của cộng đồng bệnh Fabry và sẽ làm việc chặt chẽ với EMA trong suốt quá trình tái xét. Các nhà đầu tư theo dõi diễn biến này nên lưu ý rằng Protalix dự kiến báo cáo thu nhập vào ngày 17 tháng 11, với InvestingPro cho thấy điểm sức khỏe tài chính tổng thể "TUYỆT VỜI" là 3,2. Tỷ lệ PEG của công ty là 0,22 cho thấy khả năng định giá thấp hơn so với triển vọng tăng trưởng. Để có thêm thông tin chi tiết và các ProTips bổ sung, hãy khám phá Báo cáo Nghiên cứu Pro toàn diện của Protalix, có sẵn trong số 1.400+ cổ phiếu Hoa Kỳ được đề cập trên InvestingPro.

Trong tin tức gần đây khác, Protalix BioTherapeutics Inc đã báo cáo thu nhập quý hai năm 2025, thể hiện kết quả trái chiều. Công ty không đạt được kỳ vọng về thu nhập trên mỗi cổ phiếu (EPS), công bố EPS là -$0,04, thấp hơn đáng kể so với dự kiến $0,11. Tuy nhiên, Protalix đã vượt dự báo doanh thu, báo cáo 25,77 triệu USD so với 23,10 triệu USD dự kiến, tăng 11,56%. Ngoài ra, Protalix và Chiesi Global Rare Diseases đã nhận được ý kiến tiêu cực từ Ủy ban về Sản phẩm Thuốc cho Người của Cơ quan Dược phẩm Châu Âu liên quan đến phác đồ liều lượng thay thế đề xuất cho Elfabrio. Yêu cầu là phê duyệt liều truyền 2 mg/kg cân nặng cơ thể mỗi bốn tuần, cùng với phác đồ hiện đã được phê duyệt là 1 mg/kg mỗi hai tuần để điều trị bệnh Fabry. Hơn nữa, Protalix đã sửa đổi thỏa thuận chào bán cổ phiếu theo thị trường với H.C. Wainwright & Co., LLC, cho phép công ty tiếp tục chào bán và bán cổ phiếu phổ thông. Sửa đổi này phản ánh hiệu lực của bản đăng ký mới của công ty trên Mẫu S-3. Sửa đổi cũng bao gồm ý kiến pháp lý từ Mayer Brown LLP về tính hợp lệ của cổ phiếu sẽ phát hành.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.