SAN DIEGO - Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) đã công bố tiến bộ pháp lý đáng kể cho ứng cử viên thuốc hàng đầu của mình, Deramiocel, còn được gọi là CAP-1002, dùng để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD).
Sau cuộc họp Loại B gần đây với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA), cơ quan này đã cấp một cuộc họp Đơn xin cấp phép tiền sinh học (BLA) dựa trên dữ liệu lâm sàng từ phần mở rộng nhãn mở HOPE-2, HOPE-2 (OLE) và dữ liệu có sẵn từ các nghiên cứu HOPE-3.
Thỏa thuận của FDA mở đường cho Capricor bắt đầu đệ trình BLA dự kiến bắt đầu vào quý III/2024. Cách tiếp cận đệ trình này cho phép công ty gửi các phần riêng lẻ của BLA khi chúng được hoàn thành, có khả năng đẩy nhanh quá trình xem xét.
Giám đốc điều hành Capricor Linda Marbán, Tiến sĩ, bày tỏ sự lạc quan về sự phát triển và sự chuẩn bị liên tục của công ty cho thương mại hóa tiềm năng, bao gồm cả việc hoàn thiện một cơ sở sản xuất thương mại. Tiến sĩ Marbán cũng nhấn mạnh việc trình bày sắp tới về dữ liệu bổ sung 3 năm từ nghiên cứu HOPE-2 OLE tại hội nghị PPMD, dự kiến sẽ hỗ trợ thêm cho hiệu quả và an toàn của Deramiocel.
Deramiocel đã nhận được Chỉ định Thuốc mồ côi và được hỗ trợ bởi Chỉ định Liệu pháp Nâng cao Y học Tái tạo (RMAT). Nếu FDA chấp thuận Deramiocel để điều trị bệnh LDCD, Capricor có thể nhận được Phiếu đánh giá ưu tiên do chỉ định bệnh nhi hiếm gặp của thuốc.
Loạn dưỡng cơ Duchenne là một rối loạn di truyền được đánh dấu bằng yếu cơ tiến triển và viêm mãn tính, ảnh hưởng đến khoảng 15.000-20.000 bệnh nhân ở Hoa Kỳ Hiện tại, không có cách chữa trị bệnh LDCD và các lựa chọn điều trị còn hạn chế.
Capricor cũng tham gia vào phát triển tiền lâm sàng của liệu pháp dựa trên exosome thông qua nền tảng StealthX™ độc quyền của mình, tập trung vào tiêm chủng và phân phối mục tiêu điều trị cho các bệnh khác nhau.
Thông báo của công ty dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí và phản ánh cam kết liên tục để giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng trong các bệnh hiếm gặp, đặc biệt là DMD.
Trong các tin tức gần đây khác, Capricor Therapeutics đã báo cáo kết quả tích cực từ nghiên cứu mở rộng nhãn mở HOPE-2 của CAP-1002, một phương pháp điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD). Nghiên cứu cho thấy lợi ích bền vững trong chức năng cơ xương và ổn định chức năng tim ở bệnh nhân DMD. Những phát hiện này đã được chia sẻ với FDA trong một cuộc họp Loại B, khi công ty chuẩn bị cho Đơn xin cấp phép sinh học tiềm năng và thương mại hóa.
Trong tin tức tài chính, vị thế của Capricor có vẻ ổn định, với đường băng tiền mặt cho đến quý 1 năm 2025, được củng cố bởi khoản thanh toán quan trọng từ Nippon Shinyaku và số tiền huy động được thông qua chương trình tại thị trường của họ. Về mặt phân tích, Oppenheimer đã bắt đầu đưa tin về Capricor, chỉ định xếp hạng Outperform và bày tỏ sự lạc quan về ứng cử viên hàng đầu của công ty, CAP-1002. Ladenburg Thalmann cũng cập nhật triển vọng của mình về Capricor, tăng mục tiêu giá của cổ phiếu lên 25 đô la từ 24 đô la, đồng thời nhắc lại xếp hạng Mua.
Về các sự kiện sắp tới, Capricor có kế hoạch trình bày kết quả chi tiết tại Hội nghị thường niên lần thứ 30 của Dự án mẹ (PPMD) sắp tới và dự kiến sẽ công bố kết quả hàng đầu từ thử nghiệm quan trọng HOPE-3 Giai đoạn 3 vào quý IV năm 2024. Đây là những phát triển mới nhất trong nỗ lực không ngừng của công ty nhằm thúc đẩy liệu pháp điều trị bệnh LDCD và chuẩn bị cho việc thương mại hóa tiềm năng.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) đạt được những bước tiến với ứng cử viên thuốc Deramiocel, các nhà đầu tư có thể tò mò về sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty. Theo dữ liệu gần đây từ InvestingPro, Capricor nắm giữ vốn hóa thị trường là 172,1 triệu USD.
Mặc dù có những tiến bộ lâm sàng đầy hứa hẹn, các chỉ số tài chính của công ty cho thấy những thách thức. Doanh thu của Capricor đã tăng trưởng đáng kể trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2024, với mức tăng đáng kể là 389,3%. Tuy nhiên, điều này đã không chuyển thành lợi nhuận, với tỷ suất lợi nhuận gộp là -47,2% và biên thu nhập hoạt động là -96,53% trong cùng kỳ.
Mẹo InvestingPro nêu bật một số mối quan tâm đối với Capricor, bao gồm bội số Giá / Sách cao là 9,34 và tỷ lệ đốt tiền mặt nhanh chóng của công ty. Hơn nữa, Capricor không trả cổ tức cho các cổ đông, đây có thể là một cân nhắc cho các nhà đầu tư tập trung vào thu nhập. Trên một lưu ý tích cực, công ty đã trải qua một đợt tăng giá đáng kể trong sáu tháng qua, cho thấy tổng lợi nhuận 49,86%, có thể thu hút sự quan tâm của các nhà đầu tư định hướng tăng trưởng.
Đối với những người quan tâm đến việc tìm hiểu sâu hơn về tài chính và triển vọng tương lai của Capricor, InvestingPro cung cấp thêm thông tin chi tiết. Có thêm 11 mẹo InvestingPro có sẵn cho Capricor, có thể cung cấp hướng dẫn có giá trị cho các nhà đầu tư xem xét cổ phiếu này. Để khám phá những mẹo này và hiểu toàn diện về tiềm năng đầu tư của Capricor, hãy truy cập https://www.investing.com/pro/CAPR và nhớ sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần. Đây có thể là một nguồn lực chiến lược cho các nhà đầu tư muốn đưa ra quyết định sáng suốt trong lĩnh vực công nghệ sinh học.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.