Thỏa thuận thương mại, Intel, Trump/Powell – những yếu tố đang tác động đến thị trường
PHILADELPHIA - Cabaletta Bio, Inc. (NASDAQ:CABA), một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng với vốn hóa thị trường 119 triệu USD và vị thế thanh khoản mạnh theo dữ liệu của InvestingPro, đã công bố vào hôm thứ Tư dữ liệu lâm sàng mới cho thấy liệu pháp tế bào thử nghiệm rese-cel của công ty đã thể hiện đáp ứng tích cực ở bệnh nhân viêm cơ, lupus và xơ cứng hệ thống, những người có thể ngừng sử dụng thuốc điều hòa miễn dịch và steroid.
Theo thông cáo báo chí của công ty, bảy trong số tám bệnh nhân viêm cơ đã đạt được đáp ứng điểm cải thiện tổng thể có ý nghĩa lâm sàng trong khi không dùng thuốc điều hòa miễn dịch và hoặc không dùng hoặc giảm liều steroid. Tất cả bệnh nhân lupus ban đỏ hệ thống không có bệnh thận đều đạt được định nghĩa về thuyên giảm bệnh lupus ban đỏ hệ thống, và cả hai bệnh nhân xơ cứng bì đều cho thấy cải thiện về Điểm Da Rodnan cải tiến. Mặc dù kết quả lâm sàng đầy hứa hẹn, dữ liệu từ InvestingPro cho thấy công ty hiện đang không có lợi nhuận với EBITDA là -132,4 triệu USD trong 12 tháng qua.
Hồ sơ an toàn cho thấy trong số 18 bệnh nhân có ít nhất bốn tuần theo dõi, 94% không gặp hội chứng giải phóng cytokine hoặc chỉ gặp CRS Cấp độ 1 (sốt thoáng qua), và 89% không có hội chứng độc tính thần kinh liên quan đến tế bào hiệu ứng miễn dịch.
Cabaletta đang thúc đẩy chương trình thử nghiệm lâm sàng RESET, đã tuyển 51 bệnh nhân với 24 người được điều trị trên toàn mạng lưới cơ sở lâm sàng tại Hoa Kỳ tính đến ngày 30 tháng 5 năm 2025. Công ty dự định khởi động hai nhóm viêm cơ đăng ký với khoảng 15 bệnh nhân mỗi nhóm trong năm nay.
"Những phát hiện lâm sàng và chuyển dịch mới này củng cố niềm tin của chúng tôi rằng một liều duy nhất của rese-cel dựa trên cân nặng dẫn đến sự suy giảm tế bào B sâu và dữ liệu lâm sàng thuyết phục," ông David J. Chang, Giám đốc Y khoa của Cabaletta, cho biết trong thông cáo báo chí.
Cabaletta đã lên lịch thảo luận đăng ký với FDA cho SLE/LN trong quý 3 năm 2025, và dự kiến các cuộc thảo luận tương tự cho xơ cứng bì trong quý 4 năm 2025 và nhược cơ trong nửa đầu năm 2026. Công ty duy trì tỷ lệ thanh khoản hiện tại lành mạnh ở mức 3,96 và nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, mặc dù phân tích của InvestingPro chỉ ra rằng tốc độ đốt tiền nhanh vẫn là một mối lo ngại. Các nhà phân tích đã đặt mục tiêu giá từ 3 đến 28 USD, phản ánh triển vọng thị trường không đồng nhất về đường ống phát triển của công ty.
Dữ liệu được trình bày trong ba bài thuyết trình tại Đại hội Liên minh Châu Âu của các Hiệp hội Khớp học 2025 tại Barcelona, Tây Ban Nha.
Trong tin tức gần đây khác, Cabaletta Bio đã công bố việc định giá lại quyền chọn cổ phiếu cho nhân viên của mình, bao gồm cả các giám đốc điều hành và một số chuyên gia tư vấn. Động thái này, được Hội đồng Quản trị phê duyệt, nhằm thúc đẩy và giữ chân nhân sự chủ chốt bằng cách thiết lập giá thực hiện mới là 1,92 USD mỗi cổ phiếu cho các quyền chọn theo Kế hoạch Quyền chọn Cổ phiếu và Cấp phát năm 2018 và 2019 của công ty. Trong khi đó, UBS đã điều chỉnh mục tiêu giá cho Cabaletta Bio xuống còn 7,00 USD từ 10,00 USD, trong khi vẫn duy trì xếp hạng Mua. Quyết định này được đưa ra sau báo cáo thu nhập quý 4 năm 2024 của công ty, đáp ứng kỳ vọng, và báo cáo về một trường hợp ICANS Cấp độ 3 mới trong thử nghiệm RESET-SSc. Thử nghiệm sẽ tiếp tục với liều lượng hiện tại, với các biện pháp phòng ngừa bổ sung hiện đã được áp dụng để ngăn ngừa các trường hợp ICANS thêm. Stifel cũng đã sửa đổi triển vọng về Cabaletta Bio, giảm mục tiêu giá cổ phiếu xuống còn 13 USD từ 26 USD, nhưng vẫn ủng hộ với xếp hạng Mua. Sự điều chỉnh này diễn ra trong bối cảnh thảo luận về tính an toàn của các liệu pháp CAR-T và việc đưa ra các chiến lược giảm thiểu mới để giải quyết các rủi ro tiềm ẩn. Mặc dù mục tiêu giá bị hạ thấp, cả UBS và Stifel đều duy trì triển vọng tích cực về tiềm năng của Cabaletta Bio.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.