BioXcel công bố dữ liệu hiệu quả tích cực cho phương pháp điều trị kích động tại nhà

NEW HAVEN - BioXcel Therapeutics, Inc. (NASDAQ:BTAI), một công ty dược phẩm sinh học đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng với giá trị vốn hóa thị trường hiện tại là 52 triệu USD, đã thông báo vào hôm thứ Tư về kết quả hiệu quả khả quan từ thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 SERENITY At-Home đánh giá BXCL501, một dạng màng dưới lưỡi chứa dexmedetomidine, để điều trị tình trạng kích động trong rối loạn lưỡng cực hoặc tâm thần phân liệt tại nhà. Theo dữ liệu từ InvestingPro, cổ phiếu của công ty đã cho thấy sự biến động đáng kể, với giá dao động từ 1,17 USD đến 13,36 USD trong 52 tuần qua.

Thử nghiệm cho thấy BXCL501 đã chứng minh sự giảm đáng kể về điểm số Ấn tượng Lâm sàng Toàn cầu-Mức độ Nghiêm trọng (modified Clinical Global Impression-Severity) so với giả dược sau hai giờ trên 2.433 đợt điều trị. Tỷ lệ giải quyết hoàn toàn tình trạng kích động cao hơn đáng kể với BXCL501 so với giả dược ở tất cả các mức độ nghiêm trọng của các đợt kích động.

Dữ liệu cho thấy lợi ích nhất quán với việc dùng liều lặp lại, với mức giảm tương tự về các triệu chứng kích động được duy trì trong suốt thời gian thử nghiệm 12 tuần và qua nhiều đợt điều trị.

Thử nghiệm đã thu nhận 246 bệnh nhân mắc rối loạn lưỡng cực (45%) hoặc tâm thần phân liệt (55%), thu thập dữ liệu về 2.628 đợt kích động. Bệnh nhân có thể tự dùng thuốc, với 81% hoàn thành toàn bộ thử nghiệm 12 tuần.

"Những kết quả tích cực này, cùng với dữ liệu an toàn và khả năng dung nạp đã được công bố trước đó, củng cố tiềm năng của BXCL501 trong môi trường tại nhà, nơi có nhu cầu chưa được đáp ứng đáng kể mà hiện không có lựa chọn nào được FDA phê duyệt," ông Vimal Mehta, Giám đốc điều hành của BioXcel Therapeutics, cho biết theo thông cáo báo chí. Mặc dù hiện tại công ty đang lỗ 50,95 triệu USD trong mười hai tháng qua, hai nhà phân tích gần đây đã điều chỉnh tăng dự báo thu nhập của họ cho giai đoạn sắp tới, với mục tiêu giá dao động rộng từ 1 USD đến 66 USD, phản ánh quan điểm đa dạng về tiềm năng của công ty.

BXCL501, được tiếp thị với tên IGALMI, hiện đã được FDA phê duyệt để điều trị cấp tính tình trạng kích động liên quan đến rối loạn lưỡng cực hoặc tâm thần phân liệt trong môi trường được giám sát y tế. Dựa trên những kết quả này, BioXcel dự định nộp đơn xin Bổ sung Đơn Thuốc Mới (supplemental New Drug Application) trong quý đầu tiên của năm 2026 để mở rộng nhãn sử dụng tại nhà.

Công ty ước tính tổng thị trường tiềm năng là 57-77 triệu đợt kích động hàng năm, cao hơn đáng kể so với ước tính trước đây là 23 triệu đợt mỗi năm. Mặc dù cơ hội thị trường có vẻ đáng kể, phân tích của InvestingPro cho thấy công ty chỉ tạo ra doanh thu 0,87 triệu USD trong mười hai tháng qua, với các nhà phân tích dự đoán sự sụt giảm nhẹ về doanh số trong năm hiện tại. Để có cái nhìn sâu sắc hơn về tình hình tài chính và tiềm năng tăng trưởng của BioXcel, các nhà đầu tư có thể truy cập Báo cáo Nghiên cứu Pro toàn diện, có sẵn độc quyền trên InvestingPro, bao gồm hơn 1.400 cổ phiếu Mỹ với phân tích chi tiết và thông tin hữu ích.

Trong tin tức gần đây khác, BioXcel Therapeutics đã thông báo rằng thử nghiệm Giai đoạn 3 SERENITY At-Home cho BXCL501 đã đạt được mục tiêu an toàn chính. Thử nghiệm này đánh giá dạng màng dưới lưỡi của dexmedetomidine để điều trị tại nhà tình trạng kích động ở bệnh nhân mắc rối loạn lưỡng cực hoặc tâm thần phân liệt. Liều 120 mcg được dung nạp tốt mà không có trường hợp nào ngừng sử dụng do vấn đề dung nạp, duy trì hồ sơ an toàn nhất quán trong suốt thời gian nghiên cứu 12 tuần. BioXcel dự định nộp đơn xin Bổ sung Đơn Thuốc Mới trong quý đầu tiên của năm 2026 để mở rộng việc sử dụng IGALMI sang môi trường ngoại trú mà không cần sự giám sát của nhân viên y tế. Việc khóa cơ sở dữ liệu của thử nghiệm đã hoàn tất, và công ty dự kiến sẽ công bố kết quả sơ bộ vào cuối tháng này, sau khi đã thu thập dữ liệu từ hơn 2.600 đợt kích động trên hơn 200 bệnh nhân. BioXcel cũng đã lên lịch một cuộc gọi với nhà đầu tư để trình bày những dữ liệu sơ bộ này. Kết quả thử nghiệm hỗ trợ kế hoạch mở rộng nhãn cho IGALMI, nhằm mở rộng ứng dụng của nó ngoài môi trường được giám sát y tế.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.