BIIB080 của Biogen được FDA cấp quy trình thẩm định nhanh cho bệnh Alzheimer

CAMBRIDGE, Mass. - Biogen Inc. (NASDAQ:BIIB), một công ty công nghệ sinh học hàng đầu hiện đang giao dịch gần mức thấp nhất trong 52 tuần và được các nhà phân tích InvestingPro đánh giá là đang được định giá thấp, hôm nay đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp quy trình thẩm định nhanh cho thuốc thử nghiệm BIIB080 trong điều trị bệnh Alzheimer. Quy trình này nhằm đẩy nhanh quá trình phát triển và đánh giá các phương pháp điều trị cho các bệnh nghiêm trọng chưa có phương pháp điều trị hiệu quả.

BIIB080 là liệu pháp oligonucleotide antisense (ASO) nhắm vào protein tau, một protein liên quan đến thoái hóa thần kinh trong bệnh Alzheimer. Đây là ASO đầu tiên nhắm vào tau được đưa vào phát triển lâm sàng cho bệnh này. Thuốc hiện đang được nghiên cứu trong thử nghiệm CELIA Giai đoạn 2 toàn cầu, bao gồm những người mắc bệnh Alzheimer giai đoạn đầu. Với tỷ suất lợi nhuận gộp mạnh mẽ 76% và điểm sức khỏe tài chính được InvestingPro đánh giá là "TUYỆT VỜI", Biogen dường như có vị thế tốt để hỗ trợ các sáng kiến nghiên cứu của mình.

Quy trình thẩm định nhanh được cấp sau kết quả từ nghiên cứu Giai đoạn 1b, cho thấy sự giảm protein tau hòa tan trong dịch não tủy theo liều lượng và giảm bệnh lý tau kết tụ trong não, được đo bằng chụp cắt lớp phát xạ positron. Ngoài ra, có những xu hướng thuận lợi trong các kết quả lâm sàng thăm dò, cho thấy tiềm năng lợi ích lâm sàng.

Bà Priya Singhal, Tiến sĩ Y khoa, Thạc sĩ Y tế Công cộng, Trưởng bộ phận Phát triển tại Biogen, bày tỏ sự lạc quan về việc FDA công nhận nhu cầu cấp thiết đối với các phương pháp điều trị sáng tạo nhắm vào bệnh lý tau. Bà Singhal nhấn mạnh tính phức tạp của bệnh Alzheimer và sự cần thiết của nhiều phương pháp điều trị để giải quyết các bệnh lý đa dạng của nó.

Nghiên cứu CELIA Giai đoạn 2 đã tuyển đủ bệnh nhân, dự kiến có kết quả vào năm 2026. Biogen, được thành lập năm 1978, nổi tiếng với việc tiên phong trong khoa học sáng tạo để cung cấp các loại thuốc mới và tạo giá trị cho cổ đông và cộng đồng. Với vốn hóa thị trường 19.3 tỷ USD và tỷ lệ P/E hấp dẫn 11.8, công ty duy trì vị thế thị trường mạnh mẽ.

Thông cáo báo chí cũng chứa các tuyên bố hướng tới tương lai về tác động và lợi ích tiềm năng của BIIB080, cũng như tính an toàn, hiệu quả và thời gian thảo luận và phê duyệt quy định. Biogen cảnh báo rằng việc phát triển và thương mại hóa thuốc có mức độ rủi ro cao, và kết quả thử nghiệm lâm sàng giai đoạn đầu có thể không phản ánh đầy đủ kết quả từ các thử nghiệm giai đoạn sau.

Trong tin tức gần đây khác, Organon đã mua lại quyền thương mại và quy định của Hoa Kỳ đối với TOFIDENCE™, một thuốc sinh học tương tự với ACTEMRA®, từ Biogen. Biogen cũng đã công bố kế hoạch thành lập trụ sở toàn cầu mới tại Cambridge, Massachusetts, dự kiến khai trương vào năm 2028.

Biogen cũng đã bắt đầu hợp tác chiến lược với Stoke Therapeutics để phát triển và thương mại hóa zorevunersen, một phương pháp điều trị tiềm năng cho hội chứng Dravet, bên ngoài Bắc Mỹ. Nghiên cứu EMPEROR Giai đoạn 3 cho zorevunersen dự kiến sẽ bắt đầu vào năm 2025, với kết quả dự kiến vào năm 2027. Oppenheimer duy trì xếp hạng Vượt trội cho Biogen, trong khi Piper Sandler đã điều chỉnh mục tiêu giá của Biogen xuống 135 USD, duy trì xếp hạng Trung lập.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.