PASADENA, Calif. - Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) đã công bố kết quả từ nghiên cứu MUIR giai đoạn 2b về plozasiran, một loại thuốc nhằm điều trị tăng lipid máu hỗn hợp, một tình trạng đặc trưng bởi mức cholesterol và chất béo trung tính bất thường trong máu. Những phát hiện, được trình bày tại Đại hội lần thứ 92 của Hiệp hội xơ vữa động mạch châu Âu và được công bố trên Tạp chí Y học New England, chỉ ra rằng plozasiran làm giảm đáng kể mức chất béo trung tính và các lipoprotein gây xơ vữa động mạch khác.
Nghiên cứu MUIR ngẫu nhiên, mù đôi đã đánh giá hiệu quả của plozasiran trong việc giảm lipoprotein giàu triglyceride, có liên quan đến việc tăng nguy cơ mắc bệnh tim mạch do xơ vữa động mạch (ASCVD). Theo Christie M. Ballantyne, MD, Điều tra viên chính cho nghiên cứu MUIR, dữ liệu hỗ trợ sự tiến triển của plozasiran vào các thử nghiệm giai đoạn 3 cho những bệnh nhân có nguy cơ cao mắc ASCVD.
Nghiên cứu, bao gồm 353 người tham gia bị tăng lipid máu hỗn hợp, cho thấy điều trị plozasiran dẫn đến giảm triglyceride điều chỉnh giả dược từ 50% đến 62% qua các liều khác nhau ở tuần 24. Ngoài ra, hầu hết bệnh nhân đạt được mức chất béo trung tính lúc đói bình thường. Việc điều trị cũng dẫn đến giảm mức cholesterol không HDL-C, apoB và cholesterol còn sót lại, với mối tương quan mạnh mẽ với những thay đổi về mức chất béo trung tính.
Bruce Given, MD, nhà khoa học y tế trưởng tạm thời tại Arrowhead, bày tỏ sự lạc quan về tiềm năng của plozasiran trong việc giải quyết nhiều bệnh với nhu cầu đáng kể chưa được đáp ứng, bao gồm hội chứng chylomicronemia gia đình, tăng triglyceride máu nặng và tăng lipid máu hỗn hợp.
Tính an toàn và khả năng dung nạp của plozasiran cũng thuận lợi, với sự xuất hiện của các tác dụng phụ xuất hiện trong điều trị (TEAEs) và ngừng thuốc tương đương với giả dược trong suốt thời gian quan sát 48 tuần. Các tác dụng phụ quan sát được thường phản ánh các bệnh đi kèm và các điều kiện cơ bản của dân số nghiên cứu.
Arrowhead Pharmaceuticals được biết đến với việc phát triển liệu pháp can thiệp RNA (RNAi), tận dụng cơ chế im lặng gen tự nhiên để ức chế sự biểu hiện của các gen cụ thể. Plozasiran, một liệu pháp RNAi nghiên cứu, được thiết kế để giảm sản xuất Apolipoprotein C-III (APOC3), một chất điều chỉnh chính của chuyển hóa triglyceride. Công ty cũng đang tiến hành các nghiên cứu lâm sàng bổ sung, bao gồm nghiên cứu lâm sàng PALISADE Giai đoạn 3 ở bệnh nhân mắc hội chứng chylomicronemia gia đình và các nghiên cứu SHASTA-3 và SHASTA-4 giai đoạn 3 ở bệnh nhân tăng triglyceride máu nặng.
Plozasiran đã nhận được Chỉ định Thuốc mồ côi và Chỉ định Theo dõi Nhanh từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ và Chỉ định Thuốc mồ côi của Cơ quan Dược phẩm Châu Âu. Thông tin trong bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Arrowhead Pharmaceuticals.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) đang ở một thời điểm quan trọng khi nó tiến bộ liệu pháp RNAi của mình, với các nghiên cứu gần đây cho thấy kết quả đầy hứa hẹn. Tuy nhiên, xem xét kỹ hơn về sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty thông qua dữ liệu InvestingPro cho thấy một bức tranh nhiều sắc thái hơn. Vốn hóa thị trường của Arrowhead đứng ở mức 3,09 tỷ USD, cho thấy sự hiện diện đáng kể trong lĩnh vực công nghệ sinh học. Bất chấp kết quả lâm sàng tích cực, các nhà phân tích đã gắn cờ lo ngại, như được phản ánh bởi tỷ lệ P / E âm của công ty, với tỷ lệ P / E tiêu chuẩn là -5,83 và tỷ lệ P / E được điều chỉnh trong mười hai tháng qua tính đến quý 2 năm 2024 ở mức -6,56. Điều này cho thấy các nhà đầu tư không mong đợi lợi nhuận ngay lập tức.
Hơn nữa, doanh thu trong cùng kỳ là 35,47 triệu đô la, giảm mạnh 87% so với năm trước. Sự sụt giảm mạnh này đặt ra câu hỏi về quỹ đạo doanh thu của công ty. InvestingPro Tips chỉ ra rằng các nhà phân tích đã điều chỉnh thu nhập tăng lên trong giai đoạn sắp tới, mang lại một tia hy vọng cho hiệu quả tài chính trong tương lai. Ngoài ra, trong khi Arrowhead hiện không có lãi và các nhà phân tích không mong đợi lợi nhuận trong năm nay, tài sản lưu động của công ty vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn, mang lại sự ổn định tài chính trong thời gian tới.
Đối với các nhà đầu tư xem xét Arrowhead Pharmaceuticals, điều đáng chú ý là có 10 Mẹo InvestingPro bổ sung có sẵn, có thể cung cấp cái nhìn sâu sắc hơn về triển vọng của công ty. Độc giả quan tâm có thể truy cập các mẹo này bằng cách truy cập https://www.investing.com/pro/ARWR và có thể tận dụng ưu đãi đặc biệt bằng cách sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.