“Mega uptrend” của VN-Index đã bắt đầu?
Investing.com — Alnylam Pharmaceuticals , Inc. (NASDAQ:ALNY), công ty dẫn đầu trong lĩnh vực trị liệu can thiệp RNA (RNAi) với giá trị vốn hóa thị trường 32,75 tỷ USD, sẽ trình bày dữ liệu mới từ các chương trình nghiên cứu amyloidosis transthyretin (TTR) tại Hội nghị Suy tim 2025 ở Belgrade, Serbia, từ ngày 17-20 tháng 5. Theo dữ liệu từ InvestingPro, công ty đã thể hiện đà tăng trưởng mạnh mẽ với tỷ suất lợi nhuận 66,91% trong năm qua, được hỗ trợ bởi tăng trưởng doanh thu vững chắc 17,21%. Kết quả này bao gồm dữ liệu từ nghiên cứu Giai đoạn 3 HELIOS-B về vutrisiran, một phương pháp điều trị bệnh amyloidosis ATTR với bệnh cơ tim (ATTR-CM), gần đây đã được phê duyệt tại Hoa Kỳ và Brazil và nhận được ý kiến tích cực từ Cơ quan Y tế Châu Âu (EMA).
Dữ liệu nghiên cứu HELIOS-B, sẽ được trình bày như một tóm tắt công bố muộn, chi tiết tác động của vutrisiran đối với các ca nhập viện do tim mạch và các lần thăm khám suy tim khẩn cấp trong thời gian lên đến 42 tháng. Vutrisiran, được tiếp thị với tên AMVUTTRA®, là một liệu pháp RNAi được thiết kế để giảm sản xuất protein transthyretin (TTR), liên quan đến sự phát triển của bệnh amyloidosis ATTR, một tình trạng đặc trưng bởi sự tích tụ protein amyloid trong các cơ quan như tim và dây thần kinh. Phân tích của InvestingPro cho thấy sáu nhà phân tích gần đây đã điều chỉnh tăng dự báo thu nhập cho giai đoạn sắp tới, phản ánh sự tin tưởng ngày càng tăng vào đường ống phát triển thuốc của công ty.
Ngoài những phát hiện từ HELIOS-B, Alnylam sẽ thảo luận về thiết kế và lý do đằng sau nghiên cứu Giai đoạn 3 TRITON-CM của nucresiran (ALN-TTRsc04), một chất ức chế TTR thế hệ tiếp theo đang được nghiên cứu cho bệnh nhân ATTR-CM. Thêm vào đó, sẽ có phân tích về vutrisiran ở những bệnh nhân cho thấy bệnh tiến triển trong khi đang dùng tafamidis, một loại thuốc khác cho ATTR-CM.
Bệnh amyloidosis ATTR là một bệnh hiếm gặp và thường gây tử vong, với các dạng di truyền (hATTR) và dạng hoang dại (wtATTR) ảnh hưởng đến khoảng 50.000 và 200.000-300.000 người trên toàn thế giới. Các liệu pháp RNAi như vutrisiran cung cấp một phương pháp tiếp cận mới trong điều trị bằng cách can thiệp vào các cơ chế di truyền sản sinh ra protein gây bệnh. Với tỷ suất lợi nhuận gộp ấn tượng 86% và tỷ lệ thanh khoản hiện tại mạnh mẽ 3,04, nghiên cứu của InvestingPro cho thấy Alnylam duy trì nền tảng tài chính vững chắc để hỗ trợ các chương trình phát triển trị liệu. Người đăng ký có thể truy cập 8 ProTips bổ sung và phân tích tài chính toàn diện thông qua Báo cáo Nghiên cứu Pro.
Alnylam, được thành lập vào năm 2002, đã đi đầu trong phát triển trị liệu RNAi, một lĩnh vực đã chứng kiến sự tăng trưởng đáng kể kể từ khi giải Nobel Y học hoặc Sinh lý học năm 2006 được trao cho khám phá về RNAi. Công ty tiếp tục mở rộng danh mục các loại thuốc đang nghiên cứu, nhằm đáp ứng nhu cầu chưa được đáp ứng của bệnh nhân mắc cả bệnh hiếm và bệnh phổ biến.
Báo cáo này dựa trên thông cáo báo chí từ Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
Trong các tin tức gần đây khác, Alnylam Pharmaceuticals đã báo cáo thu nhập quý đầu tiên năm 2025, vượt kỳ vọng với thu nhập trên mỗi cổ phiếu (EPS) là -0,01 so với dự báo -0,93. Doanh thu của công ty cũng vượt dự đoán, đạt 594,19 triệu USD so với 588,75 triệu USD dự kiến, đánh dấu mức tăng trưởng 28% so với cùng kỳ năm ngoái. Mảng TTR là một đóng góp đáng kể, với doanh thu tăng 36% lên 359 triệu USD. H.C. Wainwright duy trì xếp hạng Mua đối với Alnylam, đặt mục tiêu giá 500 USD, được thúc đẩy bởi hiệu suất mạnh mẽ của sản phẩm chủ lực, AMVUTTRA, và phản hồi tích cực từ bác sĩ và bên thanh toán.
Alnylam tái khẳng định hướng dẫn tài chính năm 2025, dự kiến doanh thu sản phẩm từ 2,05 tỷ USD đến 2,25 tỷ USD, phù hợp với ước tính của các nhà phân tích. Công ty bày tỏ sự tự tin trong việc đạt được lợi nhuận hoạt động bền vững theo chuẩn non-GAAP trong năm, một cột mốc quan trọng trong kế hoạch chiến lược. Alnylam cũng đang chuẩn bị khởi động một số chương trình lâm sàng, bao gồm thử nghiệm Giai đoạn 3 TRITON-CM cho nucresiran trong bệnh amyloidosis ATTR và thử nghiệm kết quả tim mạch cho zilebesiran trong điều trị tăng huyết áp. Ngoài ra, Ủy ban về Các Sản phẩm Y tế dành cho Con người của Cơ quan Y tế Châu Âu đã thông qua ý kiến tích cực đề nghị phê duyệt vutrisiran trong bệnh cơ tim ATTR, có khả năng cho phép Ủy ban Châu Âu phê duyệt vào quý 3 năm 2025.
Mặc dù có những phát triển tích cực này, cổ phiếu của Alnylam đã giảm 3,89% trong giao dịch trước giờ mở cửa, có thể phản ánh xu hướng thị trường rộng hơn hoặc sự thận trọng của nhà đầu tư. Công ty tiếp tục tập trung vào việc ra mắt AMVUTTRA trong điều trị bệnh cơ tim ATTR, với việc mở rộng khả năng tiếp cận danh mục thuốc dự kiến sẽ đóng góp vào quỹ đạo mạnh mẽ trong nửa cuối năm 2025. Công ty cam kết thúc đẩy đường ống phát triển và cung cấp các liệu pháp RNAi sáng tạo trên nhiều loại bệnh.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.