LOS ANGELES - ACELYRIN, INC. (NASDAQ: SLRN), một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn cuối với vốn hóa thị trường là 383 triệu đô la, hôm nay đã công bố sự tiến bộ của thuốc lonigutamab của mình vào các thử nghiệm Giai đoạn 3 để điều trị Bệnh mắt tuyến giáp (TED), sau dữ liệu Giai đoạn 2 đầy hứa hẹn. Cổ phiếu đã cho thấy động lực mạnh mẽ gần đây, tăng 24% trong tuần qua, mặc dù nó vẫn thấp hơn 48% so với một năm trước. Theo phân tích của InvestingPro , cổ phiếu có vẻ được định giá hợp lý dựa trên mô hình Giá trị hợp lý độc quyền của nó. Chương trình Giai đoạn 3, được gọi là LONGITUDE, sẽ bắt đầu vào quý đầu tiên của năm 2025, với dữ liệu hàng đầu dự kiến vào nửa cuối năm 2026.
Lonigutamab là một kháng thể đơn dòng nhắm mục tiêu vào thụ thể yếu tố tăng trưởng giống insulin 1 (IGF-1) và được phân phối dưới da. Đây là loại đầu tiên thuộc loại này cho thấy hiệu quả mạnh mẽ ở bệnh nhân TED, có thể so sánh với chăm sóc tiêu chuẩn được tiêm tĩnh mạch, nhưng có khả năng có hồ sơ an toàn tốt hơn. Thuốc không cho thấy các trường hợp suy giảm thính lực, tăng đường huyết hoặc rối loạn kinh nguyệt, đây là những cân nhắc quan trọng đối với sự an toàn của bệnh nhân.
Thử nghiệm Giai đoạn 2 đã chứng minh những cải thiện có ý nghĩa lâm sàng trên các biểu hiện khác nhau của TED, bao gồm proptososis, Điểm hoạt động lâm sàng (CAS) và lưỡng khuyết, cũng như các biện pháp chất lượng cuộc sống. Liều nạp 100 mg lonigutamab đạt được nồng độ điều trị mục tiêu nhanh chóng, cho thấy tiềm năng cho hiệu quả điều trị nhanh chóng.
Các thử nghiệm Giai đoạn 3 sắp tới, LONGITUDE-1 và LONGITUDE-2, sẽ là các nghiên cứu có mặt nạ kép, có đối chứng giả dược liên quan đến khoảng 350 bệnh nhân trên toàn cầu. Các thử nghiệm sẽ đánh giá tính an toàn và hiệu quả của liều nạp 100 mg, sau đó là 50 mg hai tuần một lần. Điểm cuối chính sẽ là tỷ lệ đáp ứng proptosis sau 24 tuần, với các điểm cuối phụ bao gồm CAS, đáp ứng lưỡng mắt và chất lượng cuộc sống cùng một khung thời gian.
ACELYRIN đã liên kết với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) về thiết kế thử nghiệm Giai đoạn 3 trong cuộc họp Kết thúc Giai đoạn 2 vào quý III năm 2024. Đường băng tiền mặt của công ty dự kiến sẽ kéo dài đến giữa năm 2027, bao gồm thời gian thử nghiệm và hơn thế nữa. Dữ liệu của InvestingPro cho thấy công ty duy trì vị thế thanh khoản mạnh mẽ với tỷ lệ hiện tại là 7,15 và nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, mặc dù nó đang nhanh chóng đốt cháy dự trữ tiền mặt. Đây chỉ là hai trong số những thông tin chi tiết chính có sẵn trong Báo cáo Nghiên cứu chuyên nghiệp toàn diện, cung cấp phân tích sâu về 1.400+ cổ phiếu hàng đầu.
Mina Kim, Giám đốc điều hành của ACELYRIN, bày tỏ sự tin tưởng vào tiềm năng của lonigutamab trong việc tối ưu hóa lợi ích và rủi ro của bệnh nhân và chuyển đổi mô hình điều trị TED. Tiến sĩ Shep Mpofu, Giám đốc Y tế tại ACELYRIN, cũng lưu ý cam kết của công ty trong việc giải quyết các nhu cầu đáng kể chưa được đáp ứng của bệnh nhân TED bằng liệu pháp mới này.
Một sự kiện nhà đầu tư ảo để thảo luận về dữ liệu Giai đoạn 2 mới và thiết kế chương trình Giai đoạn 3 được lên kế hoạch vào ngày hôm nay, với sự tham gia của các chuyên gia y tế hàng đầu. Thông tin trong bài viết này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ ACELYRIN. Các nhà phân tích duy trì triển vọng tích cực về công ty, với mục tiêu giá dao động từ 5 đến 20 USD/cổ phiếu. Để biết thông tin chi tiết hơn về sức khỏe tài chính, triển vọng tăng trưởng và các đề xuất chi tiết của nhà phân tích, hãy truy cập InvestingPro, nơi người đăng ký có thể truy cập các số liệu tài chính độc quyền và phân tích của chuyên gia.
Trong một tin tức gần đây khác, Acelyrin Inc. đã tích cực thúc đẩy các thử nghiệm lâm sàng và ổn định tài chính của mình. Công ty dược phẩm sinh học gần đây đã báo cáo rằng nghiên cứu giai đoạn 2b / 3 của họ về izokibep để điều trị viêm màng bồ đào không đạt được điểm cuối chính. Mặc dù vậy, H.C. Wainwright vẫn duy trì xếp hạng trung lập đối với cổ phiếu của Acelyrin, trong khi TD Cowen vẫn giữ xếp hạng Mua, làm nổi bật sự tiến bộ của lonafarnib, chương trình hàng đầu của Acelyrin đối với bệnh mắt tuyến giáp (TED).
Cuộc gọi thu nhập quý III năm 2024 của công ty cho thấy chi phí R&D giảm và hướng dẫn tiền mặt cuối năm được cập nhật. Tính đến quý 3, Acelyrin nắm giữ 562,4 triệu đô la tiền mặt, với hướng dẫn tiền mặt cuối năm được sửa đổi thành 435 triệu đô la đến 450 triệu đô la. Acelyrin cũng công bố kế hoạch mua bản quyền toàn cầu đối với lonigutamab với giá 31 triệu USD.
Hơn nữa, Acelyrin đang tiến hành nghiên cứu giai đoạn II về lonafarnib cho TED, đã hoàn thành ba nhóm thuần tập đầu tiên. Công ty dự kiến sẽ chia sẻ dữ liệu giai đoạn II và chi tiết thiết kế thử nghiệm giai đoạn III trong quý đầu tiên, sau cuộc họp với các cơ quan quản lý. Trọng tâm chiến lược của công ty vẫn là thúc đẩy đường ống lâm sàng và duy trì sự ổn định tài chính.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.